第6回 オンラインミーティング開催
今回からADSS1ミオパチー患者家族会の活動記録を note で公開していくこととしました。不慣れなため、至らない点もあるかと思いますが、ご容赦いただければと思います。
株式会社スタージェン 鎌谷先生のお話
2024.10.17 当会役員の菊池さんご夫妻が 株式会社スタージェン 代表取締役会長 鎌谷先生に伺ってきたお話をご報告いただきました。
鎌谷先生は、ATP などのプリン代謝と遺伝を専門とされている世界的権威のある先生で、痛風の治療薬であるフェブキソスタットを開発された実績をお持ちです。このたび、NCNP研究室の先生とともにADSS1ミオパチーの治療薬開発に協力していただけることとなりました。
ATPってなんだっけ？
ATP (アデノシン三リン酸) はエネルギーを運ぶ分子で、すべての植物・動物・微生物の細胞のなかに存在しています。生物が生きていくうえで必要なエネルギーは、ATP から得ていることから生命のエネルギー源と言われることもあります。
ADSS1ミオパチーは遺伝子異常により ATP を上手に作れない病気。ATP を作れないなら薬で補充してしまおう、というのが鎌谷先生が狙っている治療法です。
ドラッグリポジショニング？
ドラッグリポジショニングとは、既存の薬を転用して新たな疾患の治療薬として開発する手法。ATP を専門とされている鎌谷先生によれば、ATP を補充してADSS1ミオパチーへの治療効果が期待できる既存薬の組み合わせ候補がいくつかあるそうで、かなり自信をお持ちとのこと。
先生、期待しちゃいますよ！
治験に向けて
NCNP研究室の先生とともに治験に向けても動き始めていただいています。我々患者家族会としても治験実現のために協力を惜しみません。
治療薬を開発してくれる製薬会社を探す
治験に備えてなるべく多くの患者と繋がる
厚労省などに薬の承認などを働きかける
患者数が 1,000 人に満たない超希少疾患に対する薬をウルトラオーファンドラッグと呼びます。患者数の少ないウルトラオーファンドラッグの開発は、先行投資をする製薬会社にとってはリスクの高いビジネスです。鎌谷先生によると日本は世界に比べて治療薬開発のハードルが高く、より難易度が高い状況です。
鎌谷先生が当会に期待していることの一つとして、当事者である我々が厚労省などの国に働きかけることで、希少疾患の治療薬開発が活発に行われるような世界を目指すこと。
よし！国を動かすぞ！
おまけ (Wi-Fiと電子レンジ)
オンラインミーティング中に菊池さん宅の Wi-Fi が突如調子悪くなり会議から強制退場されちゃいました。どうやら家族の方が電子レンジを使っていたとのこと。Wi-Fi の 2.4GHz 帯域って電子レンジの影響受けやすいんですよね。そんなときは 5GHz に切り替えると改善できることがあります。ただし、5GHz の方が電波の届く範囲が狭く壁などの障害物には弱いので、一長一短なんですけどね。
いまどきの Wi-Fi ルーターであれば何もしなくても 2.4GHz と 5GHz の両方使えます。スマホや PC から Wi-Fi に接続するときに似てる名前で別の ID が表示されていると思うので切り替えてみてください。
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