革新的な医薬品の社会的インパクト VBA HEALTH CLUSTER Social Impact ofInnovative Medicine 日本語訳
こんにちは、守屋祐一郎です！
Public Healthの産業を開発すべくUbie、聖路加国際大学公衆衛生大学院(School of Public Health,以下SPH)で頑張っています。
このnoteでは、勉強用・議論用に、2024/3/4にValue Balancing Allianceより周知された、「革新的な医薬品の社会的インパクト」に関するレポートの第6章までの日本語訳を作成しました。
*原文、図表等はSocial Impact of Innovative Medicineより引用しました。
*以下の関心の一環でリサーチしています。
*製薬産業の製品インパクト会計に関してはこちらをご確認ください。
*本稿に深く関連する、製薬企業Novartisの医薬品が創る社会的インパクトに関してはこちらをご確認ください。
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所感
医薬品の健康アウトカムとしてQALYを採用した点、QALYの貨幣価値換算などの概略に加え、QALYの割引率や総付加価値額GVAを活用した計算プロセスの詳細についても言及されており、かなり丁寧な記載になっている。
医薬品産業のロジックモデル（IMPACT PATHWAY）において、QALY≒健康寿命延伸のみならず、ISPORが提唱する医薬品の多面的な価値を参考にした多面的なインパクトについて言及されており、将来的な疫学研究、質的・量的評価体系の確立、企業価値評価、企業経営との接続に期待が高まる。
医薬品の社会的インパクトを捉える際の「医療技術評価」の有用性にも言及されており、企業におけるPublic health人材の活躍機会が、ESG、サステナビリティ、インパクト部門にも拡張していくと考えられる。
バリューバランシングアライアンスのヘルスクラスターについて
バリューバランシングアライアンス e.V.（VBA）は、企業のパフォーマンスの測定と評価方法を変えることを共通の目標として、成長している非営利のアライアンスです。アライアンスの目標は、標準化されたインパクト会計方法論を開発、テスト、そしてパイロット実施することです。 VBAのヘルスクラスターは、ヘルスケア分野のニーズに合わせた業界特有のインパクト会計ガイドラインを推進する目的で設立されました。このクラスターには、バイエル、CSS、ドレーガー、ノバルティス、ロシュ、サナクリニークなど、業界内のいくつかの著名な国際企業が含まれています。アライアンスは、デロイト、EY、KPMG、PwCの4大プロフェッショナルサービスネットワーク、およびWifORのような他の研究機関からも支援を受けています。 ヘルスクラスターは、その専門知識を活用して、業界特有の製品インパクトに焦点を当てた方法論を確立し、他の業界に依存しない指標を補完しています。2023年末時点で、いくつかのクラスターメンバーは、この方法論をテストし、継続的に強化するためのパイロットプロジェクトを開始しています。
エグゼクティブサマリー
1.序論
1.1 文書の目的
本文書の目的は、医薬品の製品インパクトを測定するための方法論的アプローチを概説することにあります。このインパクト方法論は、医薬品に基づく健康介入と医薬品活動のインパクトを金銭的な観点から測定し、評価するために設計されています。本文書は、革新的な医薬品の社会的インパクトという特定のケーススタディに焦点を当てています。患者の健康が改善されることで、社会福祉に貢献する活動に割り当てられる時間が増えます。この観点から、この方法論は有給および無給のインパクトを通じて生み出される経済活動を測定します。
このドラフト方法論は、VBAのヘルスクラスターによるパイロット試験のために開発されました。インパクト会計方法論の一環として国際インパクト評価財団（IFVI）およびVBAによって共同で制作され、独立した評価技術＆実践者委員会（VTPC）によって管理される中で、正式な承認を受けていません。この方法論のパイロット試験は、企業に意思決定に関連する情報を提供し、異なる評価技術を評価する貴重な努力として機能し、IFVIとVBAが方法論開発プロセスをサポートします。VTPCによって承認されたパートナーシップによる方法論は、この文書に提示された情報と異なる可能性があることに注意が必要です。
この方法論は、革新的な医薬品の経済システムおよび社会への下流効果を評価することにより、企業の社会的インパクトの影響力を評価し、定量化するために適用可能です。得られた情報は、以下の意思決定に役立てることができます：
a) 企業の管理者：医薬品に関連するビジネス決定が社会および経済に及ぼすステークホルダー効果を測定し、価値チェーンの下流段階でのインパクトを評価します。
b) 既存の投資家または潜在的な投資家、貸し手、その他の債権者：企業の下流段階の社会的重要性に基づいた投資決定を支援します。
c) 影響を受けるステークホルダー：公共行政、健康機関、およびその他の影響を受けるステークホルダーが、純粋に臨床的な効果を超えて、特定の企業が地域で生み出す健康インパクトの社会的視点を理解します。
この方法論は、インパクト測定に対して実用的なアプローチを考慮している、特にValue Balancing Alliance (VBA)の下流セクターに関係ないガイダンスとの整合性を目指しています。また、公に利用可能なリソースに基づく評価方法を提供する上で、ガイダンスに記載されている他のフレームワーク、例えば、ウェルビーイングの視点や使用段階におけるライフサイクル評価とも整合しています。
1.2 医療セクターと医薬品の社会的インパクト
医療部門は、人間のwell-beingを維持し、向上させるために不可欠です。世界保健機関（WHO）は健康を「完全な身体的、精神的、社会的なwell-beingの状態であり、単に病気や虚弱の不在ではない」と定義しています。そして、健康は基本的な人権です。医療は、病気の予防と治療に焦点を当てた製品とサービスを提供することで個人のwell-beingを促進し、維持するために捧げられた多面的なシステムとして定義されます。したがって、医療機関の重要性は個人のwell-beingにとって極めて重要であり、それが社会の繁栄にとって重要です。
近年、組織が生み出すインパクトを調査することに特に焦点が当てられており、医療機関も例外ではありません。他の産業と同様に環境とガバナンスのトピックに重点が置かれていますが、医療製品とサービスの特定の性質は、社会的側面の重要性を強調しています。さらに、医療分野での長年の研究の歴史は、さまざまな治療法から得られる健康アウトカムを意思決定プロセスに統合するための方法と技術の設計につながりました。これらのいくつかは、特定の治療法の有効性を示すための義務的な要件となっており、特に製薬業界において健康アウトカムと社会的インパクトを測定する成熟度を高めています。
この意味で、医薬品の健康インパクトを定量化する際に、保健経済学の分野が特に注目を集めています。その結果は、公共部門と民間部門の両方でのコストベネフィット分析で広く利用されています。さらに、特定の製薬企業は、この専門知識の使用を規制要件を超えて拡大し、そのインパクトを測定することを目指しています。その結果、インパクト会計のムーブメントにおける最初の部門的焦点の一部は、医薬品のインパクトにも置かれました。既存の研究を医薬品産業の製品インパクト会計のフレームワークの基礎としつつ、この論文は革新的な医薬品の社会的インパクトに焦点を当てています。
社会的インパクトを測定するために、この文書はWifORとノバルティスによって概説された初期のアプローチに基づいて、医薬品の社会的インパクトを測定し価値を付ける方法論を紹介しています。これは、社会的および経済的観点に焦点を当てています。この枠組みの主な目標は、医療研究開発が社会や支払者、投資家、その他の利害関係者などの関心事にどのような価値をもたらすかについての洞察を提供することです。この目的のために、この方法論は革新的な医薬品による患者の健康アウトカムを標準治療（SoC）シナリオと比較し定量化し、その後、改善された健康アウトカムの結果として社会福祉に貢献する活動に費やされた時間に基づいて評価係数を適用します。この意味で、社会福祉に貢献する活動は、GDPのような経済的指標を超えた社会的well-beingへの貢献を反映して、有給および無給の仕事の両方を含みます。これには、健康な患者によって生み出される直接のGVA効果だけでなく、従来の評価でしばしば見過ごされる家事、介護責任、およびボランティア活動も含まれます。さらに、私たちのアプローチは、経済内の生産性の変化の間接的な効果を認識し、さまざまなセクターの相互接続性と健康な社会の波及効果を認識しています。その結果、所見は純粋な臨床的利益を超え、医薬品が経済および社会にもたらす増分効果を測定しています。
2.トピック背景
2.1 主要概念とインパクトドライバーの定義
下流活動は、主に流通と輸送、消費者とエンドユーザーによる製品の使用、および製品のライフエンドに関連するすべての活動とビジネス関係をカバーします。各業界が消費者および他のステークホルダーに異なるインパクトを与えるため、下流のインパクトを一般的かつ業界に依存しない方法で対処することは難しいです。この業界特有の方法論は、革新的な医薬品の使用フェーズに関連するさらなるインパクトを探求することを目的としています。
医薬品の文脈において、主なインパクトは、人々のwell-beingの1つ以上の次元の変化、あるいは自然環境の状態の変化を通じて直接的に、または間接的に生成されます。これらは、人間の健康に対する変化を通じて直接的に、また健康な個人が社会福祉に貢献する活動に追加の時間を楽しむことを通じて間接的に、繁栄する社会を促進することによって生じます。
製薬業界の患者関連のインパクトを理解するためには、医薬品のインパクトドライバーを定義する必要があります。インパクトドライバーは、人々のwell-beingに対して肯定的および/または否定的な効果を持つ可能性のある、企業の入力と出力のシーケンスとして説明できます。医薬品のインパクトを測定する際には、患者の到達範囲と製品の適応症（図2を参照）の2つの主要なドライバーを考慮する必要があります。
医薬品のインパクトを測定するために、まず、薬が利用された患者数を定義する必要があります。これは患者到達数（PR）とも呼ばれます。PR数は詳細に（例えば、製品、国、年ごとに）またはより集約された方法で（例えば、製品群、国群、年群で）提示することができます。
医薬品には異なる使用法と適用があります。欧州医薬品庁（EMA）によって定義されているように、適応症とは、医薬品が使用される医学的状態のことです。これには、疾病の治療、予防、診断が含まれます。
一般的に、医薬品の価値は、それが患者にもたらすことができる健康アウトカムから派生します。経験的研究に沿って、この方法論は医薬品の健康アウトカムを測定するために、質調整生存年（QALYs）の概念を利用しています。QALYは、医療介入または治療の結果として人が得ることができる生命の質と量を評価するために健康経済学で頻繁に使用される尺度です。これは、生命の長さ（数量）と生命の質（有用性）の両方を単一の尺度に組み合わせます。完全な健康の1年は1QALYと見なされ、低い値はその期間の健康関連の生活の質の低下を表します。QALYは、異なる医療介入、政策、または患者のwell-beingに対する治療のインパクトを比較するための標準化された定量的な方法を提供します。すべての医薬品には1つまたは複数の特定の承認された適応症が存在するため、QALYは各適応症ごとに別々に定義されなければなりません。
臨床研究では、QALY（品質調整生命年）を使用して、様々な年齢層の患者に対して、医薬品が標準治療（SoC）に比べてどのような追加的な利益を提供できるかを定量化することがよくあります。SoC（標準治療）という用語は、確立された医薬品治療、または場合によっては、他の治療介入を定義し、新製品が臨床試験や薬剤経済試験で比較される対象となります。アクティブな比較対象が利用できない場合、比較対象はプラセボや未治療の設定になることがありますが、これは特に標準治療を差し控えることが患者の健康に大きなインパクトを与える可能性がある状況において、倫理的な配慮が必要です。SoCは、時代や地理的な地域によって異なる場合があります。これは、現在の医療実践やガイドラインに影響され、これらは変更される可能性があります。
このアプローチは、インパクトの帰属のプロセスを大幅に合理化します。SoCとの比較に焦点を当てることで、健康アウトカムを特定の医薬品介入に直接結び付け、ペーシェンとジャーニー内の様々なアクターの貢献を解きほぐす際に生じる複雑さを回避します。SoCを製品が患者に与えるインパクトを決定するための重要で広く受け入れられた参照シナリオとして使用することは、製品のインパクトの帰属に対する効果的なアプローチとしても機能します。医薬品企業は、より広範な価値連鎖の不可欠な部分です。したがって、患者の健康に対するインパクトは、この旅程に沿った異なるアクターに帰属される必要があるかもしれません。研究対象の医薬品によって生み出された健康アウトカムをSoCのそれと比較することで、バリューチェーン内の他のアクターのインパクトから製品のインパクトを分離することができます。
その結果、SoCとの比較は、医薬品のインパクトについて明確かつ正確な分析を提供します。これは、堅牢で明確なデータに依存するステークホルダーにとって重要です。
さらに、SoCは治療開発における革新の明確なベンチマークとしても機能します。これは、世界中の患者により良い医療を提供するために、医学研究開発が超えようと努める基礎を設定します。
2.2 提示された方法論の範囲
この方法論は、革新的な医薬品が患者のwell-beingに与えるインパクトを評価するために設計されており、その主な焦点は、医療の社会経済的効果を通じて社会的観点から評価される彼らの健康にあります。このガイダンスは、市場に出回っている人間用医薬品、すなわち、生理機能を回復、修正、または変更するために人間に使用されるまたは投与される物質に焦点を当てています。人間用医薬品は、治療機能に基づいて解剖学的治療化学（ATC）分類方式によりさらに特定されます。明確さと一貫性を通信に保つために、本文書を通じて一貫して「医薬品」という用語を使用します。医療診断の唯一の目的の製品（例：X線造影剤）、医療機器、食品サプリメント、個人用ケア製品、バルク化学品、または獣医用医薬品は、当初このガイダンスには含まれていません。しかし、そのような類似の製品群にもいくつかの規則が適用される場合があります。
医薬品の主な社会的インパクトを捉えることを目的として、この方法論はそれらの利用から生じる主な健康アウトカムを含んでいます。これには、QALYをwell-beingの尺度として使用して、医薬品が患者の健康に与えるインパクトを評価することが含まれます。したがって、この方法論では、QALY指標は、革新的な医薬品の効果による患者の健康の相対的な変化の尺度として機能し、標準治療（SoC）を参照シナリオとして取り、他の要因を分離します。これは、特に重要です。なぜなら、それにより薬剤産業におけるR&D活動によって加えられた革新的な効果と価値に焦点を当てることができるからです。SoCによって既に達成されている効果を考慮しないことにより、この方法論は、革新的な製品のユニークな貢献に注意を向けさせ、R&Dを通じて行われた進歩を強調します。
この方法論では捉えられない追加の下流インパクトがあります。これらには、薬への公平なアクセス、マーケティングおよび販売慣行、及び人間の寿命の延長によるリソース使用の増加から生じる潜在的な環境インパクトが含まれます。これらのトピックのいくつかは現在の方法論で触れられるかもしれません - 例えば、医薬品へのアクセスが保証されている特定の人口グループに到達している患者の一部 - それらは将来の研究の分野を構成します。
副作用や製品のリコールなどの特殊なケースも、この方法論の範囲内に含まれていると考えることができます。QALYで健康アウトカムを計算する際、ほとんどの場合、潜在的な副作用や製品品質管理に関連する問題を含む、純粋なインパクトの観点から評価されます。
さらに、純粋な健康アウトカムを超えた医薬品の他の重要なインパクトが考慮される可能性があります。これには、不確実性を軽減する社会的価値、感染への恐怖の喪失、希望の価値、または科学的スピルオーバーなどが含まれますが、これらは医薬品の健康へのインパクトの堅牢な評価に焦点を当てるため、この初回のアプローチでは取り上げられていません。
3.インパクトの流れ
提示された方法論は、医薬品の製品効果と患者の健康へのインパクトに関連する社会的インパクトに焦点を当てています。
4.インパクトドライバーとアウトカム測定
医薬品の社会的インパクトは、3つの主要な要素に基づいて計算されます：これらの医薬品から恩恵を受ける消費者（つまり、到達した患者またはPR）の数、各製品の異なる使用法または適応症（下記の方程式でiとして示されます）、そして各適応症について期待される生活の質の改善（QALYによって表されます）。
したがって、医薬品によって生じる健康アウトカムは、定義された一連の入力パラメータから導き出すことができ、これらは以下のセクションでより詳細に説明されます。
4.1 対象患者数 (PR)
到達した患者の数は、企業ごと、製品または製品群ごと、および特定の年に対する範囲内の国ごとに定量化されます。この数字を計算するための確立された標準がないことに注意することが重要です。
到達した患者を推定する際、一般的なアプローチとしては、販売された量と、用量、治療期間、および1年間の時間軸での慢性治療に対する治療のアドヒアランスなどの要因を考慮することです。1人の患者が複数の製品を必要とする場合、これらは企業の計算で別々に考慮されることがあります。
一次または二次製品使用データ
利用可能であれば、到達した患者に関する一次データを使用すべきです。代わりに、該当する企業は間接的な情報源や市場データからの推計に基づいて予測されたPR数値を提供することができます。
疫学データ
複数の適応症を持つ医薬品の場合、到達した患者のデータは、既存の様々な適応症に分配する必要があります。これは、各適応症、つまり各疾患企業の報告された有病率データに基づいています。これは「グローバル有病率」と呼ばれます。
例
→ 製品Xは4つのSPCラベルを持ち、4つの異なる癌タイプがあります。
→ 各適応症（癌タイプ）には有病率があります。
→ 癌A 0.2; 癌B 0.4; 癌C 0.009; 癌D 0.02
→ 各適応症のシェアは、適応症の有病率を全有病率の合計で割ることによって計算されます：
→ 癌Aのシェア= 0.2/(0.2+0.4+0.009+0.02)= 0.32
→ その後、製品Xに到達した患者の32%が適応症「癌A」に割り当てられます。
さらに、モデルで使用される年齢層を通じて各疾患企業の分布が必要とされます。これは、到達した患者をこれらの年齢層に割り当てるためです。この年齢特有の有病率は「比例有病率」と呼ばれます。
有病率データは、Global Burden of Disease (GBD) 研究から抽出することができます。適応症に関連する疾患がGBDデータベースに存在しない場合、有病率データは文献から抽出されるべきです。
4.2 製品の適応
各製品の承認された適応症は、「治療適応症」の下で製品特性の概要（SPC）に記述されている通り、QALY（Quality-Adjusted Life Year：質調整生命年）を決定するための基礎となるべきです。その理由は、各製品の販売が承認された製品適応症に基づいている処方によって生成されるためです。各製品及び適応症の健康アウトカムを評価する際には、QALYを評価する臨床研究に関する文献調査が役立つことがあります。QALYに関する実証研究が利用できない場合、代替として救命年数（LYS）または獲得生命年数（LYG）の結果を代用することができます。
このアプローチの課題は、承認された適応症が国や大陸によって時折多様性を持つことです。このような多様性が存在する場合、EU（または英国）のSPCが優先され、利用できない場合は、米国食品医薬品局（FDA）によって承認された製品情報が選択されます。特定の場合には、国内のSPCを代わりに使用することができます。
SPCは、医薬品規制当局のウェブサイト（例えば、EMAやFDA）から直接取得できます。EUとUSAのSPC間で承認された適応症を相互確認することは、2つの市場で承認された適応症の間に重要な相違がないことを確認するためのコントロールとして推奨されます。
健康アウトカム: QALYs
各製品の健康改善へのインパクトを分析する際、製品の適応症は堅牢な科学ベースのツールとして機能することができます。したがって、SPCは、各製品に関連するQALYや、参照シナリオとして選択されたSoC（標準治療）などの他の側面に関する文献調査をガイドすべきです。
SPCのすべての部分、特に投与量や治療対象となる患者集団が記述されている部分には注意深く考慮する必要があります。これにより、QALYに関して選択された文献がこれらの特定の属性と一致するようにします。
文献検索は、査読付きジャーナルを基に行うべきです。査読付きの出版物が見つからない場合、検索はグレイ文献やさらなる証拠に拡張されます。QALYは、様々な疾患を通じて健康アウトカムを示すことができるため選択されます。SoCや他の適切な比較対象と比較した、平均患者に対する1年間の割引されていないQALYの増加は計算されるべきです。
主な課題は、QALYを報告する出版物がほとんどの場合、中所得国または高所得国で発生しており、そのためSoCや治療アプローチが低所得国と必ずしも同じではないという事実です。それに応じて、最も広く使用されている治療アプローチを選択することが望ましく、最も広く使用されているSoCが考慮されるべきです。
包括的な文献検索は、以下を通じて実施され得ます：
→ MEDLINE（PubMedを通じてアクセス）
→ ISPOR
→ その他の検索エンジン（例：Google Scholar）
目的は、研究に含まれるすべての適応症と医薬品について、QALYを効用／有効性の尺度として定量化する経済評価を公表しているものを特定することです。
出版物の選定基準
一つの医薬品と適応症に対して複数の適切な出版物が利用可能な場合、最適な一致を選択する基準は以下のリストに基づいているべきです。より多くの基準が満たされ、順序立てて優先されるほど、競合する情報源を比較した際に、文献は関心のある国や疾患の適応症に全体的により密接に一致するものとなります：
→ 研究の全体的な品質（異なる要因によって決定される、例えば、使用されたモデル、選択/除外基準、期間、方法論と結果の詳細な説明、機関など）
→ 出身国（例：保健技術評価における経験など）
→ 研究の対象となる集団
→ 研究された医薬品の強度と製剤形態
→ 比較対象
→ 研究の年次
QALY入力が欠けている場合の仮定/戦略
欠けている入力を扱うために、いくつかの仮定が適用されるかもしれません。QALYを報告する文献が利用できない場合、LYS/LYGは健康上の利益を測るための代替指標として使用できます。特定の適応症や医薬品に対してQALYやLYS/LYGが見つからない場合、解剖学的治療化学（ATC）分類システムを使用して、問題の医薬品に分類上最も近い代理活性分子のQALY/LYS/LYGを導き出すことができます。ほとんど常に、代理分子はATC4グループから派生しており、同じ投与経路と類似の作用機序を持っています。代理分子が同じATCグループに属していても、化学的および薬理学的特性（例：構造、効果、安全性）において大きく異ならないことを確認する必要があります。
QALYデータが利用できない医薬品については、以下の2つのアプローチのうちの1つが推奨されます：
→ 同じ疾患や状態に適応される代理活性分子がある場合、それを使用すべきです。
→ そうでない場合、範囲内の全ポートフォリオから計算された最小のQALY値を、保守的な代理として適用します。
「フルインパクト」インクリメンタルQALY
同じ分子ファミリーや同世代の治療薬や適応症の他の医薬品と比較が行われる場合、SoCやベストサポーティブケア（BSC）、SoCに同化できる前世代の治療、手術、プラセボ、無治療などの適切な比較対象と比較してQALYを推定する文献が利用できないため、以下の2ステップQALY検索プロセスの結果を組み合わせて「フルインパクト」QALYが計算されます：
→ ステップ1：SoCやプラセボとは異なる比較対象との医薬品の興味のあるQALYデータ
→ ステップ2：ステップ1の研究の比較対象とSoCやプラセボとのQALYデータ
4.3 獲得QALYの計算と調整
年間獲得QALY
文献から薬剤と適応症固有のQALY情報を抽出した後、平均患者について1年間での革新的な医薬品の標準治療法（SoC）と比較した増分の割引前QALYの獲得量を計算すべきです。複数の適応症を持つ薬剤については、グローバル有病率の推定値に基づく疫学的重みを使用して、異なる適応症にわたる患者を分配する必要があります。
その後、各薬剤と適応症のQALY推定値を、分析の国と報告年の対応する薬剤と適応症に対するPR（患者数）の数に掛け合わせます。その結果、以下のことが行われます：
PRは、適応症の有病率に応じて、薬剤の適応症の間で分配されます。
各薬剤-適応症の組み合わせと各PRについて、年間QALYが計算され、それぞれのPRに対応する年間QALYの獲得量（患者あたり）が割り当てられます。
特定の時間軸にわたって獲得された合計QALYから年間QALYの獲得量を計算するために - これらは通常割引されますが - 割引された合計QALYを割引前の状態に戻す必要があります。これは以下の近似を使用して行われます：
適応症と年齢層による獲得QALY
特定の製品と国において、企業によって到達した全患者から、適応症と年齢層ごとの患者数を計算するための式は以下の通りです：
適応症の重みは、製品の全適応症における特定の適応症の割合を反映しています。これを得るために、各適応症の全世界的な有病率を用いて、それに応じたシェアを計算することができます。
国、医薬品、適応症、及び年齢層ごとに到達した患者数から、国、医薬品、適応症、及び年齢層ごとの獲得されたQALYの総数は、割引前の1患者あたり年間のQALY（年間獲得QALY）との畳み込みによって計算することができます：
5. インパクトと評価
5.1 生産性に基づく社会経済的評価アプローチ
この方法論は、特定の地域での医薬品の使用によってより健康で生産的な人口がもたらされることに伴う社会経済的効果の評価に基づいています。社会経済的インパクトの推定モデルは、医薬品治療によって獲得された生産的時間の増加を通じて創出される付加価値効果を測定することで、健康アウトカムの定量化から直接構築されます。生産性アプローチで健康アウトカムを評価する場合、QALYの獲得は患者の寿命と生活の質の向上として生産的時間の増加につながり、経済成果に直接および間接的な影響を与えるというのが主要な前提です。
したがって、健康上の利益、すなわち、標準的な治療と比較して獲得されたQALYが国、薬剤、適応症、年数によって分類されて定量化されると、QALYは国内総付加価値（GVA）で測定される潜在的な福祉効果の観点から貨幣化することができます。
この評価アプローチでは、3つの異なる生産性効果が推定されます：
直接支払い効果：より健康で長寿な人口は、より長い期間労働市場に参加することができ、経済厚生に貢献します。
間接支払い効果：生産の増加は他の産業部門における中間財やサービスのさらなる生産を引き起こし、いわゆる間接的なGVA効果を生み出します。間接効果とは、産業が他の経済主体から要求する入力によって生じる効果です。注文の配置は、委託された代理店とそのサプライヤーにおける経済活動の増加につながります。この刺激は、サプライチェーンに沿ってGVAや他の主要な経済指標を増加させます。
非支払い効果：労働市場への参加に加えて、より健康で長寿な人口は、家事、ボランティア活動、または介護などの無償活動にも時間を費やすことができます。これらの活動は国の会計システムによって測定されませんが、GDPを超えて社会福祉に大きく貢献します。私たちは、比較可能な市場活動からのGVA推定を適用することにより、これらの福祉効果を貨幣的な用語で近似します。
インパクト評価のための社会経済的入力パラメーター
特定の企業の製品の使用によって生じる健康アウトカムによる経済成果の変化を計算するために、以下の国別の社会経済的入力パラメーターを考慮する必要があります：
→ 経済的に活動的な人物あたりのGVA
→ 労働力参加率
→ 間接GVA乗数（経済平均）
→ 時間調整比率（無給/有給）
→ GVA調整比率（無給/有給）
以下のセクションでは、これらのパラメーターの計算方法と推奨されるデータソースについて説明します。複数のデータソースが利用可能な場合、優先順位が示されます。例えば、労働力データは世界銀行の開発指標データベースから取得でき、これは優先度1とみなされます。データが不足している場合は、国立統計局（NSO）データベースが使用され、優先度2とみなされます。場合によっては、特定の国に対する入力が利用できない場合、データが利用可能な代理国が使用されることがあります。
経済的にアクティブな人あたりのGVA
直接支払い効果は、社会における労働人口の労働生産性を用いて金銭化されます。これは、USDで測定された従業員あたりのGVAによって測定される平均労働者のGVA貢献として表現できます。したがって、合計GVA（基本価格で; USDで測定）は、該当する国cと年tにおける労働力の規模で割られます。
GVAおよび労働力情報は、以下のソースから抽出できます（優先度の高い順）：
→ World Bank Development Indicators in the year of the analysis
→ World Bank Development Indicators in the most recent year available
→ UN National Accounts
→ National statistical office
労働力参加率
労働力参加率とは、15歳以上の人口のうち、労働力に積極的に従事している割合です。言い換えると、指定された期間中に商品やサービスの生産のために労働を供給するすべての人々です。この入力は、リストされたソースから直接抽出できるため、計算する必要はありません（優先度の高い順）：
→ 世界銀行開発指標
→ 国立統計局
間接GVA乗数（経済平均）
間接的な全経済平均乗数は、有給労働からの間接GVA効果を特定するために使用され、経済における間接GVA効果を経済における直接GVA効果で割ることによって計算されます。
間接GVA乗数（経済平均）を計算するための入力を得るために、以下のソースを参照することができます（優先度の高い順）：
→ WIOD country c
→ EORA country c
→ WIOD proxy country
→ EORA proxy country
時間調整比率（無給/有給）
無給労働の1年間の価値貢献に関する統計は存在しません。したがって、有給労働の生産性は、有給労働活動に対する無給労働活動に費やされる時間によって調整されます。これは、性別加重無給労働時間を性別加重有給労働時間で割ることによって計算されます。
有給および無給の労働時間を決定するために参照できるソースは以下の通りです（優先度の高い順）：
→ United Nations time use survey country c
→ National statistical office
→ United Nations time use survey proxy country
人口における性別の割合を決定するために参照できるソースは以下の通りです（優先度の高い順）：
→ World Bank in t
→ National statistical office in t
GVA調整比率（無給/有給）
時間調整比率のみを含めることは、無給の労働時間が有給の労働時間と同じ金銭的価値を持つと仮定することになります。したがって、経済活動人口あたりのGVAは、無給労働活動に匹敵する有給労働活動の平均GVA貢献を考慮して調整され、全体的な経済における平均GVA部門貢献と比較されます。そのため、WIODおよびEORAデータベースからの部門特有のGVAと雇用に関するデータが使用されます。該当年の家庭部門における従業員あたりのGVAを推定するために、家庭部門の比率（GVAと雇用の観点から）を一定に保ち、次の比率を該当年に適用します：
GVA調整比率を計算するための入力には、以下のソースを使用すべきです（優先度の高い順）：
→ WIOD country c
→ EORA country c
→ WIOD proxy country
→ EORA proxy country
これを全体的な経済における平均GVA貢献と関連付けて、無給活動の有給活動に対する相対的な福祉貢献を示す比率を計算します：
社会的インパクトを評価する
医薬品の社会的インパクトを推定するための貨幣換算アプローチ
この方法論では、3つの異なる生産性効果が計算されます：
→ 直接有給効果
→ 間接有給効果
→ 無給効果
直接有給GVA効果を導き出すために、得られたQALY（Quality-Adjusted Life Year: 質調整生存年）は、平均年間労働生産性（経済活動人口あたりのGVA貢献）に労働参加率を乗じて収益化されます。
雇用における得られたQALYを得るために、労働年齢にある患者の割合に(i) 得られたQALYと(ii) 労働力参加率を乗じます。雇用における得られたQALYは、経済活動人口あたりのGVA貢献に乗じられます：
無給GVA効果を導き出すために、1つのQALY（Quality-Adjusted Life Year: 質調整生存年）の無給労働の平均金銭的価値相当額が推定されます。これは、1年間の有給労働の平均労働生産性（労働生産性）に基づいています。
無給労働の金銭的価値を反映するために、有給労働生産性を調整するために2つの調整係数が計算されます。時間の調整は、有給労働と無給労働で費やされる時間の違いを修正することを目的とし、価値の調整は、有給労働と無給労働の活動間の価値創造の違いを修正することを目的としています。2つの調整係数は以下の通りです：
→ 時間調整比率：無給労働活動に費やされた性別調整平均時間は、有給労働活動に費やされた性別調整平均時間と関連付けられます。この比率は、有給労働活動の1時間に対して無給労働活動にどれだけの時間が費やされるかの見積もりを提供します。
→ 価値調整比率：無給労働活動の低いGVA貢献を調整するために、家庭部門における経済活動人口あたりのGVAが、全体の経済における経済活動人口あたりのGVAと関連付けられます。これは、無給労働活動と有給労働活動の相対的な価値貢献の代理として機能します。
国cおよび時点tにおける1年間の無給労働活動の金銭的価値相当額の推定は、経済活動人口あたりのGVAと2つの調整係数の乗算組み合わせによって計算されます。
最終的に、成人患者のQALYの増加は、1年間の無給労働の推定された金銭的価値相当を使用して、無給労働活動について収益化されます。
直接生産性効果を基に、当初のGVA効果によって経済内で引き起こされるさらなる間接的な価値連鎖効果が推定されます。これらは、多国籍の投入産出データベースWIODおよびEORAから計算された産業部門特有のレオンチェフ乗数に基づいています。間接効果は、直接の有給効果にそれぞれの乗数を乗じることによって計算されます。
革新的な医薬品の社会的インパクトの計算は、国、製品、適応症、年齢層ごとにQALYを収益化することによって個別に実施されます。その結果得られる値は、製品と国によって合計されます。
6. 事例
薬の社会的インパクトを捉えるために提示された方法論の適用は、特に政府、患者団体、投資家、医薬品に関心を持つ他の者など、健康システムのアクターにとって幅広いユースケースを提供します。この方法論の将来の進化は、健康システムとそのアクターの他の側面をカバーするように拡大されるべきであり、それによって彼らが方法論を、内部的にも外部的にも使用できるようにする必要があります。
6.1 事業運営への応用
内部的な観点から見ると、この方法論のユースケースは、インパクト評価の一般的な利点を生き生きとさせます：社会的、環境的、経済的インパクトの次元を越えた比較可能性です。様々な「非財務的」パラメータを孤立して考慮する代わりに、社会にインパクトを与えるすべてのビジネス活動が一つの統合された視点にまとめられます。貨幣化は、非財務的パラメータを財務的パラメータと同じレベルの関連性に引き上げます。
インパクト評価の実践者にとって、革新的な医薬品の社会的インパクトは、下流の視点でインパクト評価の結果を補完し、したがって、バリューチェーン全体にわたるインパクト評価についての完全な視点を可能にします。健康関連ビジネスの製品の関連性を考えると、これらはこのセクターでインパクト評価を組み込むための鍵となる要素です。
薬の社会的インパクトの最大の利点は、それが科学をより容易にアクセス可能なビジネス用語に翻訳することです。これにより、非科学的な聴衆への使用が可能になり、例えば、確立された財務パフォーマンスや企業の社会的責任活動の進捗に関する内部コミュニケーションに使用できます。ほとんどの大規模な製薬企業にとって、社会的インパクト評価は、ビジネスパフォーマンスと必要とされる質的な目的声明との間のリンクを作り出し、それを定量的に支えます。明らかに、一貫して使用されれば、従業員にインスピレーション、モチベーション、焦点を提供する重要な役割を果たすことができます。
さらに、革新的な医薬品の社会的インパクトは、その企業が社会に与えるインパクトについての認識を高めるのに役立ちます。これによって、従業員はステークホルダーの懸念に敏感になります。これは、ビジネスの長期的な価値創造の源泉、または持続可能性に対する評価の高まりと並行しています。
革新的な医薬品の社会的インパクトはマクロな視点、またはビジネスに対する外部の視点を提供するため、ステークホルダーの視点を予測し、様々なエンゲージメントに対して容易にアクセスできる言語を提供することにより、それらに対して二重に取り組むことを助けます。
この方法論は、過去のパフォーマンスに関連する製品のインパクトを評価し、方法論のユーザーが将来の影インパクトパフォーマンスを予測することを可能にします。これにより、ビジネスの戦略計画との直接的なリンクが可能になります。同じ一連の数字に基づいて、例えば戦略的ポートフォリオ形成決定や戦略的および運用的なリソース割り当て決定など、前向きな意思決定のサポートが提供されます。特定の治療領域や地理的設定に根ざした戦略は、対象となる病気の社会的負担によって提供される文脈化が必要です。サポートデータは、GBDデータベースなどの信頼できる参照から取得されます。
企業のインパクトパフォーマンスを予測する能力があるため、この方法論を目標設定に利用し、そのような目標に対する進捗を追跡することが可能です。
6.2 外部コミュニケーションおよびステークホルダーとのエンゲージメントについて
この方法論は、外部利用のための幅広い用途を含んでいます。より一般的なレベルでは、健康分野の非専門家にも、全体としての企業プロファイルを表現することを可能にします。製薬業界の製品の使用に関連するインパクトは、企業のフットプリントのネガティブおよびポジティブな両方のインパクトが含まれるように、インパクト情報を補完します。臨床試験からの結果は増分QALYの観点から健康効果に関する情報を提供しますが、この方法論は科学の言葉から簡単に理解できるビジネス用語へと経験的な証拠を翻訳するのに役立ちます。政府関係者や投資家を含むステークホルダーがすべて健康専門家または医療専門家ではないため、アクセスしやすい言語で包括的な情報を提供することが重要です。革新的な医薬品は既存の治療標準を上回る改善が必要であるため、市場に認可された薬の社会的インパクトは、定義上、ポジティブです。製品使用に関連するこれらのポジティブなインパクトについて包括的な視点を提供することは、その他のネガティブまたはポジティブな環境および社会的インパクトとともに、方法論の信頼性を高めます。さまざまな用途事例に示されているように、この方法論は、「医療技術評価」によってしばしば捉えられる革新的な医薬品の認可要件を補完し、社会に対する結果としての生産性向上を提供します。
企業のインパクトに関する声明の使用可能性を増幅するこれらの一般的な用途に加えて、方法論の計算結果が特に適している健康分野固有のトピックがあります。そのような側面の一つは、G20保健省が健康への投資のリターンを理解することです。方法論を使用する任意の企業は、分析の対象となる任意の国における社会的リターンを直接表現できます。保健省は健康分野の主要なステークホルダーであるため、これは重要な考慮事項です。
最後に、この方法論で計算されたインパクトは、特にSDG3 - 良好な健康と福祉に関して、企業のパフォーマンスをSDGsにリンクさせるのに役立ちます。この方法論は、企業がSDG3の達成にどのように貢献するかを表現するのに役立ちます。SDGの観点はまた、特定のインパクト投資アプローチのサポートにも役立ちます。したがって、この方法論は、低所得および中所得国、およびグローバルサウスにおける機能する健康システムの構築の必要性と力に直接関連しています。
PS
Ubieはこのような生活者とのマッチングを通じて、革新的な医薬品のポテンシャルを開放し、社会的インパクト最大化します。
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