製薬企業Novartisの医薬品が創る社会的インパクト The Social Impact of Novartis medicines:Two Case Studies from South Africa and Kenya 日本語訳
こんにちは、守屋祐一郎です！
Public Healthの産業を開発すべくUbie、聖路加国際大学公衆衛生大学院(School of Public Health,以下SPH)で頑張っています。
このnoteでは、勉強用・議論用に、Novartis社の社会的インパクトに関するレポートの日本語訳、要約を作成しました。著者はWifOR、そしてNovartis社でHead of Impact Valuationを務めるSonja Haut氏(The Case for Impactの著者でもある)です。
*原文、図表等はThe Social Impact of Novartis medicines: Two Case Studies from South Africa and Kenyaより引用しました。
*以下の関心の一環でリサーチしています。
*抽象度を上げた、製薬産業の製品インパクト会計に関してはこちらをご確認ください。
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要約・所感
所感
本研究は、ノバルティス製品の社会経済的影響を金銭的に評価したもの。インパクトを明瞭化することで、医薬品の価値評価と企業価値評価の共鳴を期待できる野心的な取り組み。この実証的調査を企業主導で行なっている点が非常に貴重。
健康アウトカムの評価に関しては、QALY、YLSの活用が至適ではないか。一方で、労働生産性改善の算出において、各薬剤のWork Productivity and Activity Impairment(WPAI)に関連する臨床研究のデータを外挿するアプローチも検討に値すると考える。
今後の発展余地として、以下を着想した。
❶ インパクトの"質"に関する規範形成
希少疾患など、患者のPainが広くはない(相対的に対象患者数が少ない)が、"深い"領域の課題解決に対する重みづけの考え方
技術的な革新度、難易度、社会システム目線での存在価値の考慮 等
❷ 外挿できるfactの充実化、データベース化
QALY、YLSをエンドポイントにすえた臨床研究の増加・整理
高解像度の人口〜経済プロファイルによる健康アウトカムを用いた経済価値算定の簡易化
要約
社会経済価値は、質調整生存年（Quality-adjusted life years、QALY）、延長される生存年数（Years of Life saved、YLS）等の健康利益を労働活動の増加に変換し、GDPへの貢献として算出した金銭的価値で定義した。
QALYやYLSの根拠が見つからない場合、「Anatomical Therapeutic Chemical（ATC）」分類システムを使用し、最も近い代理薬の数値を外挿した。
2017年の南アフリカと2016年のケニアで、34種類の薬品の使用により、合計56,711QALYと59YLS、約19億5千万米ドルの社会的インパクトが生成された、と推計できる。
Limitationとして、推計の頑健性（母集団代表性、QALY/経済価値評価ロジックの妥当性）、QALYの活用方法(1QALY=完全に活動可能な能力を持つ1人年と仮定している)、患者の経済的背景のブレ、非公式経済セクターの表現不足等が挙げられる。
日本語訳
INTRODUCTION（序論）
社会的影響、ポジティブなものもネガティブなものも、ノバルティスの財務、環境、社会（FES）影響評価の重要な要素です。FES影響評価は、トリプルボトムラインアプローチのノバルティス版です。2017年、WifOR研究所はノバルティス製品の社会的影響評価を概念化し、実施することを委託されました。この研究の目的は、ノバルティスのグローバル製品ポートフォリオ全体の社会的影響を貨幣的な価値で量定し評価することです（図1）。環境および経済的影響の他の要素については別のケーススタディが他で参照できます[1]、[2]。
Context and motivation（背景と動機）
過去数十年で、医療支出は増加しています。これは、世界人口の平均寿命と生活の質の顕著な同時増加に伴うものです。その結果、医療における効率的な支出は、より良い健康アウトカムと国家の富の直接的な予測因子としてますます認識されています。したがって、条件付きでより良い生活の質と福祉をもたらすことを目的とした健康システムへの国家的な前払いは、一種の国家投資とみなすことができます。しかし、公衆衛生において、健康関連の生活の質を正確かつ信頼性を持って測定することは、長年の課題でありました。個人と集団の患者レベルで生活の質の増減の普遍的な単位を捉え、定量化することは、経済学者にその単位を経済的に理解しやすい貨幣的成果として換算することを可能にします。これは従来の検証済み経済研究手法と互換性があります。ここ数十年でこの点に関する概念的および倫理的課題に対処するために大きな進歩があり、発表される証拠の量と質が増加しています。 WifORはドイツに拠点を置く研究所で、経済研究の実績とミクロ経済学およびマクロ経済学の分野における豊富な専門知識があります。この研究では、異なる国々と医薬品ポートフォリオにわたって一般化およびスケールアップ可能な新しいフレームワークが開発されました。このフレームワークは、過去数十年で大幅に増加している公開医学文献を活用しています。この文献により、ノバルティスの医薬品によって生み出される健康利益を、質調整生存年（QALY）と救命年数（YLS）で推定することができます。このアプローチの後続のステップを通じて、健康利益は有給および無給の労働活動の増加に翻訳されます。より健康で活動的な患者人口が増加する事により、これらの利益は最終的に国内総生産（GDP）に「金銭的収入」として貢献し、これを社会的影響として位置付けることができます。報告書執筆時点で、2016年と2017年の3つの異なるポートフォリオから11カ国で販売された63種類のノバルティスの薬が評価されました（表1）。
現在のケーススタディでは、南アフリカ（2017年）とケニア（2016年）の2カ国で提供されたノバルティスの革新的医薬品、サンドズ、ノバルティスアクセスポートフォリオの3つのポートフォリオから選ばれた34種類の薬に関するパイロットプロジェクトの結果を提示しています。ここでは、合計6,254,710人の患者に到達しました。
METHODS（方法）
ノバルティスの医薬品のグローバル社会的影響を計算するために、段階的なアプローチを使用しました。まず、関連する患者におけるQALYとYLSの増加を通じて、薬の健康上の利益を計算しました。次に、これらを有給および無給の労働活動を含む活動利益に集計し変換しました。最後に、米ドルでの国内総生産（GDP）への貨幣的貢献として、社会経済的利益を計算しました。以下は、より詳細な研究方法を記述しています。
The Health Benefits（健康上の利益）
MEDLINE（PubMedを通じてアクセス）とGoogle Scholarでの包括的な文献検索が行われました。目的は、研究に含まれるすべての薬とサブインジケーション(適応)に対する効果/有効性測定としてQALYを定量化する経済評価を公開している文献を特定することでした。QALY/YLSは、さまざまな疾患にわたる健康アウトカムを示すことができるため、選択されました。次に、標準治療（SoC）と比較した平均患者の1年間の未割引QALY/YLSの増加を計算しました。複数の認可ラベルを持つ薬については、Global Burden of Disease（GBD）研究からの有病率の推定値に基づく疫学的重みが使用されました。これにより、薬を受ける平均患者に対する平均インジケーション加重QALY推定値を導出することが容易になりました。さらに、労働年齢（60歳未満）の患者の割合もGBD研究から導き出され、後に有給および無給の労働活動から得られる経済的利益を区別しました。QALYを報告する文献が利用できない場合、代わりに救命年数（YLS）が健康上の利益の代替指標として使用されました。同様に、特定の薬に対するQALYおよびYLSが見つからない場合は、Anatomical Therapeutic Chemical（ATC）分類システムを使用して、問題の薬と分類上最も近い代理薬のQALY/YLSを導き出しました。他方、1つの薬とインジケーションに複数の適切な出版物がある場合は、競合する情報源を比較する際に、興味のある国と疾患インジケーションに全体的に近いマッチを提供する文献を優先するため、事前に定義された10の基準（以下に記載）に基づいて最適なマッチを選択しました：
疾患インジケーションと薬のラベル
薬の比較対象
患者の人口統計および疾患特性のベースライン
研究の時間的範囲
研究された国
薬の投与量
薬の投与形態
割引率
出版日
調査された健康アウトカム
その後、各薬に対するQALY推定値を、関心のある国と年に販売された該当薬に到達した患者数と乗算しました。患者の到達数に関する後者の数値は、ノバルティスによって提供されました。図3は、ケニアでのレトロゾールの例を用いて計算手順を示しています。
The Socioeconomic Benefits（社会経済的利益）
第二段階として、健康改善に伴う関連する活動増加がマクロ経済の視点から量定されました。これは、QALYの利益を患者の有給および無給の労働活動の尺度と関連付けることで達成されました。この目的のために、国際労働機関（ILO）、国連（UN）、世界銀行のマクロ経済データベースからの国別のパラメータが使用されました。
労働年齢の個人に対する有給労働の尺度を推定するため、獲得されたQALYは、平均年間労働生産性、すなわち国別の付加価値総額（GVA）で評価されました。従って、60歳未満のすべての患者が経済的に活動的である（フルタイムまたはパートタイム）と仮定され、患者には子供が含まれていないとされました。
雇用を超える活動の利益を定量化するために、1日あたりの平均時間の使用情報（男性と女性別に報告）が基準として使用され、各QALYに無給労働の金銭的価値が割り当てられました。無給労働活動に関するデータは、ほとんどの国のポートフォリオについて高度に集約された形でのみ利用可能でした。このため、GDP貢献の観点から無給労働の量は2段階で近似されました。まず、一人当たりGDPが一人当たりの有給労働量を反映しているという仮定に基づいて、有給および無給労働の一人当たり時間使用率の比率でこの尺度が乗算されました。この比率は、有給労働に加えて無給労働にも同じ時間を費やす人々を意味することができます。第二段階では、結果として得られた積が、無給労働活動が経済全体の平均よりも低い労働生産性を持つことを反映するために推定された要因で乗算されました。
さらに、経済活動の増加によって引き起こされる幅広い経済的間接効果と誘発効果が、国別の付加価値乗数を使用して考慮されました。
ケニアと南アフリカでは、いくつかの特殊な特徴が実施中に考慮される必要がありました。ケニアの場合、国連の時間使用ポータルやその他のソースから利用可能な時間使用データはありませんでした。したがって、最も適切な代表として使用できる国の値を特定する必要がありました。タンザニアを最適な代表として選んだのは、地理的近接性とGDP一人当たり[8]および人間開発指数（HDI）[9]の収束度が最も高いためでした。さらに、ケニア国立統計局（KNBS）[10]から経済部門別の国民経済会計情報が取得され、他のソースに必要なすべてのデータが含まれていなかったためです。南アフリカについてはデータが利用可能でした。したがって、パラメータセットを完成させるために代理を使用する必要はありませんでした。
RESULTS（結果）
表2は、Health Benefits文献レビューからの発見を示しています。合計46の出版物が使用され、33種類の医薬品のQALY推定値と1種類の医薬品（アムロジピン）のYLS推定値が導き出されました。
各医薬品が処方された患者の総数は大きく異なり、したがって、各医薬品・国ごとの処方された患者の数と国別の経済パラメータは、それぞれの国における薬剤ポートフォリオの総社会的影響に影響を与えました。
2017年の南アフリカと2016年のケニアでは、処方された患者数に基づき、34種類の医薬品の使用によって合計56,711 QALYと59 YLSが生成され、これは合計19億5千万米ドルの貨幣化された社会的影響に相当しました。
各医薬品の標的人口における労働年齢の患者の平均割合を推定するために、疫学データが使用されました。算出された医薬品ごとの社会的影響は、支払われたおよび無給の労働活動によるGVAの2つの成分の割合的な貢献を検討する際に、基礎となる患者集団の年齢構造を反映しています。
DISCUSSION（議論）
他の方法とは対照的に、このフレームワークは、有給労働による健康な人口の経済的貢献だけでなく、労働市場外の個人の貢献も考慮することができます。これは、労働力に参加していない健康な個人の社会的価値を強調することが特に重要です。これは実際には、若い個人向けの医薬品を優先する、または高齢者を「除外する」という暗黙の結論を、研究結果から導き出すことはできないことを意味します。これは、いわゆる生産性研究のために健康経済学者の間で古典的な倫理的議論でした。
異なる国の通貨と米ドル間の為替レートの違い、およびGDP一人当たりや平均使用時間などの国別の経済パラメータは、最終的な社会的影響に影響を与える主な社会経済的パラメータです。したがって、報告された結果を解釈する際には、異なる国の経済の根底にある多様性を考慮する必要があります。
Limitations（限界）
WifORはノバルティスと緊密に協力し、事前に定義された研究コンセプトと方法論的枠組みを持っていました。しかし、このアプローチの新規性のため、このパイロット研究は、頻繁にアドホックな問題解決を行いながら実施されました。
現在の報告書は、医薬品の価値の側面に関する洞察と可視性を提供する革新的な分析を提供していますが、それにもかかわらず、このセクションでは、私たちが推定の確実性を損なうと予想される主な前提のセットをリストしています。大部分において、これらの前提によってもたらされる不確実性は、この研究が意図する俯瞰的視点とパイロットプロジェクトの探索的性質を考えると受け入れられると私たちは考えています。したがって、より多くの経験と知識が蓄積されるにつれて、WifORは将来のプロジェクト実施において、使用された方法と前提を改善し、精緻化することに専念しています。研究の主な前提は次のとおりです。
文献で報告された対象集団の健康利益は、常に国、薬、および指示の対象集団と完全に一致しているわけではありませんでした。文献が意図した対象集団の健康アウトカムをどの程度正確に描写したかは、方法セクションにリストされた10の特徴（「方法：健康利益」を参照）に関して、その類似性の程度に依存していました。
QALYは生存と生活の質の総合指標であるにもかかわらず、1 QALYが有給および無給の活動を完全に実行する能力を持つ1人年に相当すると仮定しました。
割引されたQALY/YLSのみを報告した経済評価は、研究から除外されていませんでした。完全な経済マルコフモデルがないため、年間の実際の割引されていないQALY利益に関する情報は正確に再現することができませんでした。私たちは、報告された割引率と報告された時間軸の半分を用いて、割引されていないQALYの推定値を導き出すために、通常の割引式を使用しました。この方法は不完全であるにもかかわらず、割引されたQALYと割引されていないQALYの両方を報告する経済評価を使用して検証され、保守的であると判断されました。割引式、ここでPは割引価値は𝑃=𝐹/(1+𝑟)𝑡、Fは割引されていない価値、rは割引率、tは時間軸を表します。
GBD研究から得られた年齢構造の情報を除き、患者の特性の詳細は追求されませんでした。平均的な患者は、平均的な人口の経済プロファイル、例えば労働に費やす時間量を共有していると仮定されました。
社会的影響をUSD（国内通貨ではなく）で表現することは、金銭的利益と該当国の生活費との関係を切り離します。
ケニアと南アフリカについて：両国とも開発途上国であり、非公式経済セクターがこれらの国の経済で重要な役割を果たしていると予想されます。計算に非公式セクターを考慮に入れなかったため、無給労働によって生成されたGVAを計算する際に、私たちの推定にバイアスがかかる可能性があります。
CONCLUSION（結論）
私たちのアプローチは、医薬品の生産性に関連する経済的利益を量定することにより、地理的および病気の指標にわたる医薬品の価値の重要な側面を示すのに役立ちます。いくつかの前提に基づいて構築されているものの、このアプローチは価値を表現し、単純な貨幣的用語でコミュニケーションを取るのに役立ちます。
PS
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