RCTはもう古い？今、製薬業界で注目されていリアルワールドデータが臨床研究や治験を変える理由

1. リアルワールドデータ（RWD）とは？

リアルワールドデータ（Real-World Data, RWD）とは、日常診療で得られるデータのことで、伝統的なランダム化比較試験（RCT）とは異なり、実臨床での医療行為や患者のアウトカムを反映するデータとして注目されています。

主なRWDのソース：

• 電子カルテ（EHR, EMR）

• レセプトデータ（DPC含む）

• 健康診断・健診データ

• 患者レジストリ（疾患登録）

• ウェアラブルデバイスやアプリのデータ

• ソーシャルメディアや患者レポート

• 介護データ（LIFE）

https://www.pmda.go.jp/int-activities/int-harmony/icmra/0027.html

2. RWDを活用した臨床試験・治験の種類

RWDは主に以下の方法で臨床試験や治験に利用されます。

(1) リアルワールドエビデンス（RWE）

• RWDを解析して臨床的な有効性や安全性のエビデンスを得る研究

• RCTの補完的なデータとして、規制当局（FDA, EMA, PMDA）が活用

• 適応外使用の有効性評価や、長期的な安全性のモニタリング

(2) 観察研究（Observational Study）

• 介入を伴わない試験

• 既存のRWDを解析して治療の有効性・安全性・予後を評価

• コホート研究、ケースコントロール研究など

(3) プラグマティック臨床試験（Pragmatic Clinical Trial, PCT）

• 実際の医療現場（リアルワールド環境）で行う介入研究

• RCTと異なり、患者や医師の治療選択の自由度が高い

• より実臨床に即したエビデンスを得るためにRWDを活用

(4) 企業治験におけるRWD活用

• 製薬企業が薬事承認のための治験で、RWDを補助的に利用

• 治験のリクルートや外部対照群（External Control Arm）として活用

• FDAは「リアルワールドエビデンス・プログラム（RWE Program）」を推進し、RWDを用いた薬事承認を容認

3. RWDを用いた臨床試験・治験のメリット

✅ コスト削減：新規のRCTを実施するよりもコストが大幅に削減
✅ 実臨床に近いエビデンス：RCTの厳格な選択基準ではなく、実際の患者群に基づいた評価が可能
✅ 長期的な追跡が可能：電子カルテやレセプトデータを用いることで、長期的な安全性や予後を評価
✅ 希少疾患や高齢者のデータ確保：RCTでは組み入れ困難な患者群のデータを収集可能
✅ スピード感のある治験設計：治験参加者のスクリーニング、リクルート、モニタリングが迅速化

4. RWDを用いた臨床試験・治験の課題

⚠ データのバイアス：RCTと違い、無作為化ができないため、交絡因子の影響を受けやすい
⚠ データ品質のばらつき：電子カルテやレセプトデータには欠損値・入力ミスがあることも
⚠ 規制対応：日本（PMDA）では、RWDによる承認の事例はまだ少なく、規制当局の基準が厳しい
⚠ プライバシー・倫理的問題：患者データの匿名化・セキュリティ管理が必須

5. RWDを用いた臨床試験・治験の最新動向