国内４例目のiPS創薬からの医師主導治験（ALS）が始まります。

私がこのニュースをウォッチしているのは、
既存薬を別の病気の治療に転用する「ドラッグリポジショニング」という
方法論が利用されているからなんです。
既存薬を使うため安全性が確認された医薬品を利用することにより、
大幅に創薬・開発の効率が高めることができる知る人ぞ知る技術です。

さて、今回のニュースについてです。

iPS細胞　創薬でも注目、既存薬でALS治験へ

iPS細胞と既存薬の転用を組み合わせた治療薬の開発が加速している。
京都大学などの研究チームは、全身の筋肉が次第に衰える難病の筋萎縮性側索硬化症（ALS）の根治を目指す臨床試験（治験）を近く始める。
慶応義塾大学でも同様の治験が進む。iPS細胞で病気の原因を解明して新薬を開発する「iPS創薬」への難病患者などの期待は高い。
安全性の確認されている既存薬の中から効くものが見つかれば、創薬の効率が高まると注目されている。

iPS創薬を起源とした治験が国内4例目になりました。
・１例目：京都大学／筋肉の難病「進行性骨化性線維異形成症（FOP）
・２例目：慶応義塾大学／進行性の難聴「ペンドレッド症候群」
・３例目：慶応義塾大学／筋萎縮性側索硬化症（ALS）
・４例目：京都大学／筋萎縮性側索硬化症（ALS）←今回の話

京大と慶應が日本でのiPS創薬の双璧と言って良いと思います。
ALSでの今回の治験薬は、違うところも興味深いです。

京都大学：慢性骨髄性白血病の治療薬（いわゆる抗がん剤）
慶應義塾大学：パーキンソン病の治療薬

上記のようにALSの治療薬として異なる医薬品を選定しているものの、
どちらも運動ニューロンの神経細胞死抑制効果が認められています。

＜今回の京都大学のALSの治験薬＞
研究グループは「iPS創薬」の手法で、ボスチニブを選定した。ALSの患者の皮膚からiPS細胞を作って運動神経細胞に変化させ、病気になる原因を調べた。異常なたんぱく質が蓄積して細胞死が起こりやすくなっていた。既存薬など1400種類以上の薬を調べると、27種類の薬で細胞死を強く抑えていることを突き止めた。その中から、ボスチニブがALSの原因たんぱく質を減らす効果があることを発見した。

京都大学iPS研究所の関連ニュースリリース
https://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/pressrelease/news/190326-140000.html
https://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/pressrelease/news/170525-030000.html

＜３例目の慶應義塾大学のALS治験薬＞
慶大の岡野栄之教授らは、患者1人のiPS細胞から神経細胞をつくり病気を再現。約1230種の薬を試したところ、ロピニロール塩酸塩は細胞が死ににくくなる効果があった。細胞の重要な器官であるミトコンドリアを活発にさせていた。

慶應義塾大学の関連ニュースリリース
https://www.keio.ac.jp/ja/press-releases/2018/12/3/28-49918/
https://www.keio.ac.jp/ja/press-releases/files/2018/12/3/181203-2.pdf

どのような臨床効果が出るのか楽しみです。
患者様にとって光明となるような結果となるといいなと思います。

以下は、ドラッグリポジショニングに関連する私の記事になります。
ご興味があればどうぞ！

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