#437 製薬業界ネタ～日本新薬 DMD治療薬・ビルテプソ 承認条件の国際共同P3解析結果速報で主要評価項目で有意差認められず
おはようございます！今週もよろしくお願いします。今週に入って天気が今ひとつですね。じめじめしてきて、嫌な感じがしますね。夜も娘は寝苦しそうな感じなので、エアコン付けて寝るようにしました。若干、そのせいか、のどの調子が・・・ちょうどいい感じの季節が減ってしまって、本当に残念ですね。保育園も今日は本当はおでかけする日だったみたいだけど、雨がひどくなるかもしれないので、難しいかもしれないですね。早く気持ちいいお天気が戻ってくると良いのですが。さてさて本日は「製薬業界ネタ～日本新薬 DMD治療薬・ビルテプソ 承認条件の国際共同P3解析結果速報で主要評価項目で有意差認められず」です。
難病に対する治療法の開発は・・・
やっぱり難しい疾患に対する薬の開発は難しいですね。以下、記事からの抜粋です。日本新薬は５月27日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬・ビルテプソ点滴静注（一般名：ビルトラルセン）について、承認条件とされた国際共同第３相試験（RACER53）の解析結果の速報で、主要評価項目で有意差が認められなかったと発表した。同社は、詳細なデータ解析や結果に影響を及ぼす要因の検討を進める方針。「この結果を踏まえ、規制当局と綿密に連携し、DMD患者さんに最善の利益となるように、今後の進め方を決める予定」としている。ビルテプソは2020年３月25日、「エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されているデュシェンヌ型筋ジストロフィー」を効能・効果に承認された。条件付き早期承認制度が適用されており、国際共同第３相試験成績の提出と、レジストリを用いた調査を市販後に行うことが承認条件となっていた。
ネガティブな結果にネガティブになることはない
特に条件付き承認の場合は、こういうケースが一定数出てくるのは仕方ない気がします。どのくらい主要評価項目が臨床上重要なものか、有意差がなかったことについて、どの程度インパクトがあるのか、結果に影響を及ぼす因子がどのくらいあって、プラセボと実薬群でどのくらい偏っていたのか、こんな感じのことを整理して最終的に承認を認めるのかどうかという話になるのかなと思いますね。ただし難しい疾患であればあるほど、試験開始前にこの辺の情報が整理されていることは、ほとんどないと思うので、事前に準備しておくのにも限界があるかなと。やってみたことに意義があると個人的には思いますね。こういう結果が出ることで分かることもあるので、前に進んでいることは間違いないと思います。
まとめ
いかがでしたでしょうか？最近、この手のP3試験がうまくいきませんでしたみたいな結果が良く出るなと思いました。難しい疾患に対する新薬の開発が活発なんだと思いますね。もちろん関わった人はどうしても結果によって影響を受けると思いますが、その挑戦は今後のために必要だったと思うんですよね。色々と事後の解析で分かることも多いと思います。結果だけで一喜一憂するのではなく、しっかりと残せる物を残すという意識で頑張っていけるといいですよね。自分もそうありたいなと思いました。ではでは、また！
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