ゲノム編集技術が英米で医療承認へ

はじめに

2023年12月30日。
毎年12月は体調を崩しがちなのですが、今年は何とか耐えてるかなというところです。
引き続き体調には気をつけつつ、やっていきたいですね。

さて、本日の記事ですが、ゲノム編集治療が英米で承認されたという記事です。

初の「ゲノム編集」治療が英米で承認　ノーベル賞技術駆使、残る課題（朝日新聞デジタル） - Yahoo!ニュース

狙った遺伝子を改変する「ゲノム編集」技術を応用した世界初の遺伝子治療が、英国と米国で相次いで承認された。対象は血液の遺伝性疾患で、1度の治療で生涯効果が続くとされている。一方、対象となる病気のひとつは、世界的にはアフリカ大陸のサハラ砂漠以南に患者が多いとされるが、米国では患者1人あたり約3億円と高額になっていて、必要とされる患者に届けられるか課題となっている。

こちらの技術は2020年にノーベル賞を獲得した技術で、従来よりも比較的簡単に遺伝子を破壊したり、修復したりというのができる技術です。

ゲノム編集については以前（もう3ヶ月前）に書いていましたが、その技術がいよいよ医療の現場で使われ始めるんだなと感じています。

現状の承認範囲としては、2つの病気に限定されており、今後各国に、また他の病気への活用が承認されるんじゃないかということです。

英国で承認された対象は、「鎌状赤血球症」と「β（ベータ）サラセミア」の二つの病気だ。どちらも、赤血球に含まれて酸素を運ぶたんぱく質「ヘモグロビン」に異常が出る。重度の貧血や、手足などの強い痛み、臓器不全などの症状が出る。それぞれアフリカなどや、地中海周辺や中東、東南アジアなどにルーツを持つ人に多いとされる。 　米国では鎌状赤血球症について承認され、今後、βサラセミアについても承認の可否が判断されることになる。

ゲノム編集技術を簡単におさらい

ゲノム編集を簡単におさらいしておくと

生物の特徴や機能といった情報すべてが集まっているのが、ゲノムです。ゲノム編集とは、酵素の「はさみ」を使ってゲノムを構成するDNAを切断し、遺伝子を書き換える技術です。従来の遺伝子組換えと比較して、安全に、そして狙った遺伝子を編集できる技術として、農業や水産業で応用が進んでいます。また、遺伝子が要因となる疾患の治療など、さらなる応用が期待されています。

産総研マガジン『話題の〇〇を解説 ゲノム編集とは？』

ということです。
似たようなもので、遺伝子組み換えというのがありますが、これは意図的に別の性質を持った遺伝子を組み込む技術で、粒度としては狙った遺伝子を編集できるゲノム編集の方が細かい技術となります。

「CRISPR（クリスパー）/Cas9（キャスナイン）」という技術が2020年にノーベル賞を獲得していて、それを応用した技術が承認されたとのことでした。

誰が使うか

こういった技術は一般的に「良いもの」として紹介されていたり、当たり前なのですが、メリットを多くアピールしています。
ただ、その一方で悪用しようと思えばいくらでもできるということを念頭に置いておく必要があります。

そもそもゲノム編集技術を推進している人は誰なのか、その本来の目的はどういうことなのか、どんなふうに使えば悪用できてしまうのか、悪用したらどんな世界になりかねないのかなどちゃんと確認をしたり、考えた方がいいんじゃないかと思います。
（かなり有名な財団が出資してるとだけ書いておきましょう）

以前書いた記事にも何となく書いてますが、有料範囲にしてしまっているので、購入していただくなり、自分で調べるなりしてください。