アメリカFDAが先月認可したALS新薬、国内一万人のALS患者に年内処方開始されるよう、政府による特例承認をお願いします！・・・CHANGE.ORGの取り組みの紹介です。
CHANGE.ORGからは、以前の要介護１と２の総合事業への移行について反対を表明する署名活動に協力した事で色々なお知らせが来るようになりましたが、今回はALSの新薬についての内容だったので協力しようと思いました。
1. 筋萎縮性側索硬化症とは
筋萎縮性側索硬化症（ALS）とは、手足・のど・舌の筋肉や呼吸に必要な筋肉がだんだんやせて力がなくなっていく病気です。しかし、筋肉そのものの病気ではなく、筋肉を動かし、かつ運動をつかさどる神経（運動ニューロン）だけが障害をうけます。その結果、脳から「手足を動かせ」という命令が伝わらなくなることにより、力が弱くなり、筋肉がやせていきます。その一方で、体の感覚、視力や聴力、内臓機能などはすべて保たれることが普通です。
ホーキング博士が有名でしょうか、どんどんと全身の筋肉が動かなくなっていく病気です。
筋ジストロフィーと似たような感じですけど、筋ジスが筋肉そのものが壊れて再生しなくなる症状なので、全然別のモノになります。
筋ジストロフィーは、身体の筋肉が壊れやすく、再生されにくいという症状をもつ、たくさんの疾患の総称です。平成27年7月から、指定難病となっています。
2. この病気の患者さんはどのくらいいるのですか
１年間で新たにこの病気にかかる人は人口10万人当たり約１～2.5人です。全国では、平成26年度の特定疾患医療受給者数によると約9,950人がこの病気をわずらっていて、徐々に増えています。
誰もがなる病気です。
介護業界で仕事をしていると、やはり関わる事が多くなる病気だと思います。
3. この病気はどのような人に多いのですか
性別では男性が女性に比べて1.2～1.3倍であり、男性にやや多く認めます。この病気は中年以降いずれの年齢の人でもかかることがありますが、最もかかりやすい年齢は60～70代です。まれにもっと若い世代での発症もあります。特定の職業の人に多いということはありません。
60代以降からかかりやすくなる病気だというのは初耳でした。
4. この病気の原因はわかっているのですか
原因はまだ十分解明されていませんが、神経の老化との関連や興奮性アミノ酸の代謝異常、酸化ストレス、タンパク質の分解障害、あるいはミトコンドリアの機能異常といったさまざまな学説があります。次の項目にあります通り、 家族性 ALSでは20を超える原因遺伝子の変化が見つかっています。日本人の家族性ALSでは、スーパーオキシド・ジスムターゼ（SOD1）という遺伝子に原因があることがもっとも多く（約2割）、そのほかFUS，TARDBP，VCP，OPTNといった遺伝子と関連する場合があります。一方、欧米の家族性ALSではC9ORF72という遺伝子に原因がある例が多く、人種や国による違いが指摘されています。
ちょっと難しくてよくわかりませんが、原因ははっきりしていないという事でしょう。
5. この病気は遺伝するのですか
多くの場合（約95％）は遺伝しません。両親のいずれか、叔父や叔母、祖父母など血のつながった親族に同じ病気のひとがいなければまず遺伝の心配をする必要がありません。その一方で、ALS全体の約5％は家族内で発症することが分かっており、家族性ALSと呼ばれています。この場合は両親のいずれかあるいはその兄弟、祖父母などに同じ病気のひとがいることがほとんどです。そのうちの約2割は上で触れたスーパーオキシド・ジスムターゼ(SOD1)の遺伝子に原因が見つかります。
遺伝はしないけど、家族間で発症する可能性が高いというのはややこしいですね。
それって遺伝とかではないの？と思ってしまいますが、95％は遺伝しないという事なので、何か他に原因があって家族感での発症が多くみられるという事のようです。
6. この病気ではどのような症状がおきますか
多くの場合、手指の使いにくさや肘から先の筋肉がやせ、力が弱くなることで始まります。話 しにくい、食べ物がのみ込みにくいという症状や、足の筋肉がやせて力が弱くなる症状で始まることもあります。どこから症状が始まった場合でも、やがては呼吸の筋肉を含めて全身の筋肉がやせて力がはいらなくなり、身体を動かすことが難しくなります。のどの筋肉に力が入らなくなると発音しにくくなり（構音障害）、水や食べ物の飲み込みも難しくなります（ 嚥下障害 ）。また、唾液（よだれ）や痰（たん）が増えることがあります。呼吸筋が弱まると呼吸も十分にできなくなります。進行しても通常は視力や聴力、体の感覚などは問題なく、目やまぶたを動かす筋肉や排尿・排便に必要な筋肉には症状が出にくいことが知られています。一方で、もの忘れは目立ちませんが、言語（ことば）や行動の症状を中心とした認知症状がみられる場合があります。
どんどんと身体が動かせなくなって、目線や瞬きで交流するケースは良く聞きます。
7. この病気にはどのような治療法がありますか
１．ALSの進行を遅らせる作用のある飲み薬：リルゾール（商品名 リルテック）、あるいは点滴注射薬：エダラボン（商品名 ラジカット）が使われています。また、病気がみつかったときに体重が減っている患者さんでは、体重を維持するための栄養療法が大切であることが分かっています。
２．対症療法（さまざまな症状をやわらげる方法）
１）ALSにともなって起こる筋肉や関節の痛みに対しては毎日のリハビリテーションがとても大切です。リハビリを行う方法については、主治医の先生や地域の保健師さん、介護保険のケアマネージャーさんあるいは各都道府県にある難病医療連絡協議会の専門員（難病医療連絡協議会･難病診療連携拠点病院等）と相談してください。
２の対処療法については、症状の進行の段階によっては５番までの項目がありましたので、興味がある方は記事の方でご確認ください。
進行を遅らせる薬の使用が主な治療になるようです。
栄養管理や体重管理も重要なポイントのようですね。
署名活動の新薬は、薬品名Relyvrio-リリブリオ、というそうです。
リハビリも重要みたいです。
8. この病気はどういう経過をたどるのですか
この病気は常に進行性で、一度この病気にかかりますと症状が軽くなるということはありません。 体のどの部分の筋肉から始まってもやがては全身の筋肉が侵され、最後は呼吸の筋肉（呼吸筋）も働かなくなって大多数の方は呼吸不全におちいります。人工呼吸器を使わない場合、病気になってから死亡までの期間はおおよそ2～5年です。なかには人工呼吸器を使わずにゆっくり10数年にわたって進行する経過をたどる例もある一方、1年ほどの速い経過で呼吸不全となる例もあります。とくに高齢での発症、話しにくい・のみ込みにくい症状や呼吸の筋肉からの発症、そして早い時期に体重が大きく減ったり首の筋力が弱ったりする患者さんでは、進行が速いことがわかっています。このように、ALSは発症のしかたや経過には大きな個人差があることから、個々の患者さんに柔軟に応じた対応が必要です。
進行する病気で個人差が大きく、個別の対応が非常に重要ですね。
どうなっていくのかわかってしまっているという事で、本人の精神的な負担は想像を絶するものだと思います。
9. 今後の治療法の開発に必要なこと
わが国ではALS患者さんの自然経過（自然歴）をきちんと調査したデータが少なく、今後限られた患者 数の中で有効な臨床研究あるいは治験をデザインしていく上でとても重要な課題となっています。この問題の解決を目的の一つとしたALS患者さんの JaCALSとよばれる全国調査が厚生労働省「 神経変性 疾患に関する調査研究」班（研究者代表者 東京都立神経病院長 中野今治先生）で開始されました( http://www.jacals.jp 中央事務局は名古屋大学神経内科になります)。現在、JaCALSでは、ALS研究で今まで世界的にもあまり行われてこなかった、さまざまな臨床情報と遺伝子を併せた大規模な調査研究を行っています。この研究により、新しい知見が生まれつつあり、これらは病態の解明、将来の新規治療法につながる可能性があります。2015年１月現在でALS患者さんの登録症例は 1041名となり、1000名を超えました。ALSと診断され告知されているすべての患者さんが対象となっており、JaCALSの理念にご賛同いただけるALS患者さんはぜひご協力ください。
近年、ALS治療については非常に進んでいるという事です。
新薬の開発もそうですし、署名サイトにも書かれていましたが、進行を遅らせる事で、治療方法が見つかる可能性もあり、命を救える可能性も広がります。
国内には一万人のALS患者⭐︎がおり、毎月180名の患者が死亡します。毎月新たに診断される患者も180名です。アメリカでは3万人の患者がおり、社会的インパクトは同じですが、政府主導で現ALS患者を救おうと急速に新薬開発が進んでいます。バイデン大統領はALS法（ALS ACT H.R 3537）も昨年成立（立法）させています。
毎月180名の患者さんが無くなって、毎月新たに180名の患者さんが生まれているというのは初めて知りました。
アメリカでは研究が進んでいるようですし、日本でも研究が進み始めたようです。
日本でも即、この新薬が、年内処方開始されるように、賛同をいただくことです。政府による特例承認を進めていただく為、みなさまの署名をお願いします。患者数一万人の1/3の署名（約3,000件）が集まれば、患者団体に託し、厚生労働大臣へ持っていきます。
日本では薬品の特例承認制度が既に存在し、コロナワクチンの承認と同様に、政府主導で、今回のALS新薬を特例承認することは難しくありません。
コロナのワクチンは早かったですよね。
あれと同じ段取りでこの新薬が認証されると良いですよね。
進行を少しでも遅らせる事が非常に重要だと思いますし、そのためには効果のある新薬を一刻も早く導入する事も重要かと思います。
今回FDAが承認した新薬ALS新薬（AMX0035:薬品名Relyvrio）は、進行遅延において、既存の2つの薬品に比べ、最も効果が高い薬です。高い進行遅延効果によって、生存確率も高まり、その間、根本治療の開発も期待されています。
治療するなら一番いい薬を使いたいですよね。
早く日本でも承認されて治療に活用できるようになるといいともいます。
ALSは誰でも発病する可能性がある難病です、全員が「何故私が？」と理解に苦しむ突如発生する稀な病気です。30代、40代でも発病します。ですが、今、新薬開発が過去にないほど進んでいます。
日本国内一万人のALS患者と家族を助けてください。何卒、ご協力お願い致します。
みなさまのご賛同をよろしくお願いいたします。
11月18日：日本ALS協会が患者を代表し、厚生労働大臣への本署名提出を行うことになりました。現在提出に向け準備中です。ご協力ありがとうございます。
署名も順調に進んでいるようです。
賛同いただける方は、ぜひ署名活動への協力もよろしくお願いします。
僕が賛同した段階で、9649人が賛同していました。
10000人まであと少しです。