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partonpantor
【ALSとともに歩む】（初診～361日）遺伝子治療の最新状況を把握してみた。
自治医科大学市民公開講座「遺伝子治療って何？～薬の新しいカタチ」
（会場：ライトキューブ宇都宮小会議室101・102）※ウェビナー配信あり。
（日時：10/5(土)14:30-17:00）
（※入場無料）
をウェビナー受講したので、情報共有します。
https://www.jichi.ac.jp/wp/wp-content/uploads/2024/09/8e6e46b1f1ca0ad807f81c8061b47f76.pdf
自治医大は、孤発性ALSに対する遺伝子治療にチャレンジされている医療機関です。
時間があまりとれなかったので、
『パーキンソン病・ALSの遺伝子治療』
〔御講演：村松慎一先生（自治医科大学神経遺伝子治療）〕
のみの聴講としました。
自分なりに得られた知見
自分なりに得られた知見を箇条書きにしてあげます。
孤発性ALSの発症は、運動神経細胞の中にある酵素（ADAR2）の減少などに伴い、細胞死が引き起こされることが一因との見解
自治医大では、上記の解消を目的とした遺伝子治療治験を実施中（詳細は下記）
治験の対象者は、発症2年以内。
この治療でも、病状の改善はなく、あくまで抑制。
孤発性ALSに対する遺伝子治療治験の詳細
自治医大で実施中の孤発性ALSに対する治験のイメージは以下の通りです。
ADAR2を作る遺伝子を組み込んだ非病原性ウイルスをカテーテルで注入
脊髄周辺に投与
ADAR2を補うことで運動神経細胞死を食い止め、症状進行の抑制につなげる
