体内たんぱく質分解。理研が創薬に役立つ可能性か。C3腎症にも効果がありそうだ。
体内たんぱく質分解。理研が創薬に役立つ可能性か。C3腎症にも効果がありそうだ。
狙ったたんぱく質を分解
理化学研究所の谷内一郎チームリーダーらは、体内のたんぱく質を自在に分解する技術を開発した。マウスを用いた研究で、特定の臓器で狙ったたんぱく質を分解できた。分解により体への影響を調べられ、病気の仕組みの解明や新薬開発に役立つ。
生命現象に関わるたんぱく質は、合成量や分子構造などが変化すると、正常な反応を起こせず体の不調や病気に繋がる。治療薬の開発には病気に関わるたんぱく質の機能を詳細に調べる必要がある。近年では細胞内にある特定のたんぱく質を狙って分解させることで、その機能を探る技術が世界で開発される。
従来は培養細胞など生体外の実験で活用する技術が多く開発されていた。研究チームはゲノム編集技術を用いて、標的たんぱく質の分解に必要な遺伝子を導入して特定の薬剤で刺激する手法で、たんぱく質を分解する。
実験で特定のたんぱく質を9割減らせた。遺伝子工学の発展で、臓器や組織のみで遺伝子を働かせる技術が開発されている。研究チームはこうした技術と組み合わせて、肺や腸管など特定の臓器のみに作用させる事にも成功した。狙ったたんぱく質は8～9割ほど減らせるそうです。
病気を再現したマウスに活用すれば、特定のたんぱく質を分解したときに、どのような影響があるのか調べられる。分解によって症状が改善すれば、狙ったたんぱく質を対象とした新薬の開発に繋がる可能性がある。
参考：日本経済新聞
たんぱく質が増え続けてしまう病気
たんぱく質が増え続ける病気として代表的なものに、多発性骨髄腫やアミロイドーシスがあります。また、腎疾患や肝疾患でも血液中や尿中のたんぱく質が増加することがあります。以下、それぞれの特徴を説明します。
1. 多発性骨髄腫
概要: 骨髄内で形質細胞（抗体を作る免疫細胞）が異常増殖する病気。異常な免疫グロブリン（Mタンパク）が過剰に産生されることで、血液中のたんぱく質濃度が増加します。
症状: 骨痛、貧血、腎障害、高カルシウム血症など。
診断: 血液検査でMタンパクの検出、骨髄検査、画像診断（X線やMRIなど）。
2. アミロイドーシス
概要: 異常なたんぱく質が全身の臓器や組織に沈着し、機能障害を引き起こす疾患。
症状: 臓器ごとの障害（心臓、腎臓、肝臓など）が起きるため多岐にわたる。
診断: 生検で異常なたんぱく質（アミロイド）の沈着を確認。
3. ネフローゼ症候群
概要: 腎臓のフィルター機能が損なわれ、大量のたんぱく質が尿中に漏れ出る状態。血中のアルブミンが減少する一方、肝臓が補おうとして他のたんぱく質を増産する場合があります。
症状: 浮腫、高脂血症、尿中たんぱく質の増加。
診断: 尿検査、血液検査、腎生検。
4. 肝疾患（肝硬変、慢性肝炎など）
概要: 肝臓でのたんぱく質合成や分解のバランスが崩れることで、血中の特定のたんぱく質が増加する場合があります。
症状: 倦怠感、黄疸、腹水、出血傾向など。
診断: 血液検査（アルブミン、グロブリン比の異常）、肝生検。
5. 自己免疫疾患（例: 全身性エリテマトーデス）
概要: 免疫系の異常により、自己抗体などの異常なたんぱく質が過剰に産生されることがあります。
症状: 発熱、関節痛、皮疹、腎障害など。
診断: 血液検査で自己抗体の検出。
注意点
血液や尿中のたんぱく質の増加が見られた場合、基礎疾患の存在が疑われます。
適切な診断には、血液検査や画像診断、生検などの詳細な検査が必要です。
気になる症状がある場合は、早めに医師の診察を受けることをお勧めします。
感想
このような技術があると、私の息子のC3腎症という腎臓病についても強く影響するでしょう。食事面での負担も軽減される事と思います。タンパク質が増え続けてしまう病気が沢山ある中、ヒトへ対する効果もみられるようになると、闘病生活にも明るい光が差し込むように感じます。
現在、息子の病気が見つかって5年ほどになりますが、毎日毎日新しい技術に期待し世界の進化を待ち続けています。医療従事者の方々には感謝しても仕切れませんので。自分でもこのように調べるようにしました。自分の大切なものは自分で守らなければいけないということを肝に銘じます。
沢山の技術が集まる事で、完治しないと言われている病気も寛解だけでなく完治すると信じています。上記の記事のように頑張ってくれている研究者たちがいるので、今悩んでいる方々はぜひ希望を持って進み続けて下さい。
ここまで読んで頂きありがとうございました。お時間ございましたら下記の記事もご覧ください。