[決算カンファレンスコール] $DCPH Deciphera Pharmaceuticals

オペレーター

皆さん、おはようございます。Deciphera Pharmaceuticals MOTION トップライン データおよび 2023 年第 3 四半期カンファレンスコールへようこそ。今日の通話は録音されています。この際、財務・投資家向け広報担当上級副社長のジェン・ラーソンに電話を引き継ぎたいと思います。ジェン？

ジェニファー・ラーソン

ありがとう、オペレーター。ようこそ、そして今日はご参加いただきありがとうございます。私は財務および投資家向け広報担当上級副社長のジェン・ラーソンです。今朝、私と一緒にビムセルチニブのデータと当社の第 3 四半期財務結果について話し合い、一般的な会社の最新情報を提供するのは、社長兼 CEO の Steve Hoerter です。マット・シャーマン最高医療責任者。ダン・マーティン、最高商業責任者。マルガリダ・ドゥアルテ、国際責任者。始める前に、この電話会議で歴史的事実ではない当社のいかなる発言も、私募証券訴訟改革のセーフハーバー条項に基づいて行われた将来の見通しに関する記述であることを思い出していただきたいと思います。 1995 年法。例には、ビムセルチニブを含む当社の前臨床および臨床プログラムに対する当社の期待、QINLOCK の商品化、および企業ガイダンスが含まれます。

将来の見通しに関する記述には、実質的なリスクと不確実性が含まれており、実際の結果が将来の見通しに関する記述で明示または暗示されたものと大きく異なる結果となる可能性があり、当社は期待が達成されることを保証できません。このようなリスクと不確実性には、Form 10-Q による当社の最新の四半期報告書やその他の SEC 提出書類に記載されているものが含まれます。当社は、将来の見通しに関する記述を更新または修正する義務を負いません。

この通話の後、リプレイが同社の Web サイト www.ciphera.com でご覧になれます。それでは、通話を Deciphera の社長兼 CEO である Steve Hoerter に引き継ぎます。スティーブ？

スティーブン・ホーター

ありがとう、ジェン、そして皆さん、おはようございます。本日はご参加いただきありがとうございます。私たちは、本日発表したTGCTにおけるビムセルチニブの極めて重要なMOTION第3相試験の優れたトップライン結果と、ビムセルチニブ第1相からの説得力のある最新データをレビューするために今朝の電話会議を主催できることを大変うれしく思っています。 /2勉強。今朝、当社は第 3 四半期の財務結果も発表し、QINLOCK の過去最高の売上高を示しました。MOTION試験は大成功を収め、主要評価項目と主要な副次評価項目をすべて達成し、ビムセルチニブが幅広い臨床対策と良好な安全性プロファイルを伴う患者報告の転帰にわたってTGCT患者に実質的な利益をもたらす可能性があることを示した。データの全体に基づいて、ビムセルチニブは、重大な医療ニーズが満たされていない慢性衰弱状態である TGCT に苦しむ人々に優れた臨床プロファイルを提供すると信じています。

さらに、当社は本日、TGCTにおけるビムセルチニブ第1/2相試験の最新データを発表し、より長期間にわたる治療が患者にさらに大きな利益をもたらす可能性があることを強調しました。さらに1年間の追跡調査を行った結果、現在、治療期間の中央値は約2年に伸びており、最も長い患者ではほぼ4年間治療を受けていることがわかりました。当社は、来年の第 2 四半期に米国で NDA を提出し、その直後に EU で MAA を提出する準備を進めているため、規制当局と連携することを楽しみにしています。今日は、完全に統合された自己規制を実現するための当社の旅路における重要な一歩となります。持続可能なバイオテクノロジー企業。QINLOCK と Vimseltinib を組み合わせると、世界中の何千人もの患者に利益をもたらし、ピーク時に 10 億ドル以上の世界収益を生み出す可能性があります。QINLOCK の可能性についての私たちの見方を強化し、第 3 四半期の純製品収益が前年同期比 29%、前四半期比 12% 増加した、QINLOCK の新たな記録的な四半期を報告できることを非常にうれしく思います。当社の最高商業責任者であるダン・マーティンが、過去 2 四半期にわたる米国の好調な商業業績を牽引する要因について説明します。これは、当社の第 4 事業分野での集中的な実行の継続と、以前の事業分野での QINLOCK の非推奨使用の増加の結果であると考えられます。医師の判断に基づいてGISTの検査を行います。その後、当社の国際責任者であるマルガリダ・ドゥアルテが、QINLOCK の強力な国際的実績と、世界中の患者への QINLOCK へのアクセス拡大に対する当社の取り組みについて、さらに詳細を共有します。当社はまた、ファーストインクラスの製品候補の深いパイプラインの推進にも注力し続けます。クラス最高の可能性を秘めており、今四半期後半には当社の汎RAF阻害剤であるDCC-3084のIND申請を予定しており、当社の汎KIT阻害剤であるDCC-3009のIND申請は上半期に予定されています。来年の。一方、当社の潜在的なファーストインクラス ULK 阻害剤である DCC-3116 は、広範囲のがんを治療するための新しいアプローチを検証するための概念実証データの生成を目指して、複数の組み合わせコホートで研究されています。 MOTIONおよび第1/2相試験の結果についてマット・シャーマン氏に話し合うことになりましたが、これらの臨床試験に参加した患者とその介護者、家族に少し感謝の意を表したいと思います。彼らの献身と回復力は、TGCT の新しい標準治療の可能性を実現するインスピレーションを私たちに与えてくれました。また、ビムセルチニブ開発プログラムに参加していただいた研究者、研究チーム、医療専門家の多大なご尽力にも感謝いたします。それでは、電話をマットに引き継ぎます。

マシュー・シャーマン

ありがとう、スティーブ。ビムセルチニブは、CSF1 受容体を選択的かつ強力に阻害するように設計された経口スイッチ制御キナーゼ阻害剤であり、TGCT における満たされていない重要な医療ニーズに対処し、良好な安全性プロファイルを備えた効果的な治療法を生み出すために当社が開発を進めてきました。本日発表した非常に肯定的な結果に基づいて、承認されればビムセルチニブが TGCT の標準治療となる可能性があると考えています。TGCT は、重度の痛み、腫れ、硬直、可動性の喪失を伴う困難な慢性疾患である可能性があり、これらすべてにより、患者の日常活動や生活の質 (仕事や機能を継続する能力など) が大幅に制限される可能性があります。TGCT 患者は通常、30 代、40 代、または 50 代で診断され、通常の寿命を迎えることが期待されますが、効果的な治療法がなければ、TGCT の診断は、通常の活動的で健康的な生活を送る能力に重大な影響を与える可能性があります。

外科的切除は標準的な治療法であり、多くの患者にとって治癒しますが、一部の患者は手術に適さない場合や、初回またはその後の手術後に病気が再発する場合があります。これらの患者は、重度の罹患率を治療するためにステロイドや鎮痛剤などのさまざまな薬物療法を受けています。

ダンが後で説明するように、米国の一部の患者はTKI、通常、弱いCSF1受容体阻害剤である適応外イマチニブ、または米国で唯一承認されている治療法であるペキシダルチニブのいずれかを受けることになる。ペキシダルチニブは有効な薬剤であるが、ターゲット外の胆汁うっ滞性肝毒性により、安全性プロファイルが難しく、ブラックボックス警告と REMS プログラムが発生しました。これらの重篤な副作用は他のCSF1受容体阻害剤では見られておらず、ペキシダルチニブに特有のものであると考えられていることに注意することが重要です。

リスクと利益のプロファイルを考慮して、EMA はペキシダルチニブを承認しませんでした。米国および世界中で、TGCT 患者の生活改善に役立つ安全で忍容性の高い薬剤を求める大きなアンメットメディカルニーズが存在すると考えています。MOTION 研究は、2 部構成の無作為化、二重盲検、プラセボ対照です。手術が不可能なTGCT患者におけるビムセルチニブの有効性と安全性を評価する研究。123人の患者は、ビムセルチニブまたはプラセボのいずれかを週に2回30ミリグラム投与する群に2:1で無作為に割り付けられた。研究の主要評価項目は、RECISTによって測定され、プラセボと比較した盲検独立放射線検査によって評価された25週目の客観的奏効率です。

ORR に加えて、MOTION は有効性全体像の特別な部分に含まれる多数の主要な副次評価項目を評価しました。患者がどのように感じ、機能しているかに関するこれらの尺度は、治療決定がどのように行われるか、また TKI 療法の開始と継続に対する患者の関心にとって非常に重要な役割を果たします。今日は、研究のパート 1 の主要な結果をレビューします。