バイオジェン (Biogen; $BIIB)について
出典：https://investors.biogen.com/static-files/64cb9178-15a5-41d8-81bc-e7af029bbfa1
概要
バイオジェンは、重篤な神経疾患や神経変性疾患に苦しむ人々のために革新的な治療法を発見し、開発し、世界中に提供することに注力しているグローバルなバイオ医薬品企業です。
主な成長分野は、多発性硬化症（Multiple Sclerosis; MS）など神経免疫学、アルツハイマー病など認知症、脊髄性筋萎縮症（Spinal muscular atrophy; SMA）および筋萎縮性側索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis; ALS）などの神経筋疾患、パーキンソン病などの運動障害、眼科、精神神経科などです。
また、新たな成長分野である免疫学、急性神経疾患、神経因性疼痛の分野においても、革新的な治療法の発見、開発、提供に注力しています。
さらに、先進的な生物学的製剤のバイオシミラーの商業化にも取り組んでいます。
製品
販売している製品には、MS 治療薬の テクフィデラ、Vumerity、アボネックス、Plegridy、タイサブリ、Fampyra、SMA 治療薬の スピンラザ、重度の尋常性乾癬治療薬の Fumaderm などがあります。
非ホジキンリンパ腫(Non-Hodgkin lymphoma; NHL)、慢性リンパ性白血病(Chronic lymphocytic leukemia; CLL)などの治療薬であるリツキサン、およびその皮下注射製剤であるリツキサン・ハイセラや、ガザイバについて、一次進行性MS（Primary Progressive MS）および再発性MS（Relapsing MS）の治療薬であるOcrevus、そしてジェネンテック社（Genentech, Inc）との共同研究契約に基づくその他の抗CD20治療薬の候補で、一定の事業権や経済的権利を有しています。
バイオジェンは20年以上にわたり、MSの治療のための新しい治療法の研究開発をリードし、MS治療薬の主要なポートフォリオを構築してきました。
現在、バイオジェンの研究は、MSの次世代治療法の開発に焦点を当てています。
また、SMAに対しては、初めて承認された治療法を導入し、SMA治療の進歩を目指して研究開発を続けています。
また、アルツハイマー病、ALS、パーキンソン病、脳脊髄液減少症、大うつ病、産後うつ病、X連鎖性網膜色素変性症 (X-linked retinitis pigmentosa; XLRP)、全身性エリテマトーデス(Systemic lupus erythematosus; SLE)、皮膚エリテマトーデス、統合失調症に伴う認知機能障害、脳卒中、神経因性疼痛など、最も困難で複雑な疾患の解決に向けて、科学的専門知識を活用しています。
バイオシミラー
バイオジェンの革新的な医薬品開発と商業化の活動は、医薬品へのアクセスを拡大し、医療システムのコスト負担を軽減するバイオシミラー事業によって補完されています。
バイオシミラーとは、「オリジネーター」と呼ばれる企業が開発した、現在入手可能な生物学的治療薬に類似した生物学的治療薬のグループです。
サムスン・バイオロジクス社との契約を通じて、バイオシミラー医薬品の開発を行っています。
エンブレルを参考にしたエタネルセプトのバイオシミラーであるBenepali、ヒュミラを参考にしたアダリムマブのバイオシミラーであるImraldi、レミケードを参考にしたインフリキシマブのバイオシミラーであるFlixabiを欧州の一部の国で販売しており、中国ではこれらの製品を独占的に販売する権利を得るオプションがあります。
さらに、米国、カナダ、欧州、日本、オーストラリアを含む世界の主要市場において、ルセンティスを参照するラニビズマブのバイオシミラー医薬品候補であるSB11と、アイリーアを参照するアフィリベルセプトのバイオシミラー医薬品候補であるSB15の2つの眼科用バイオシミラー医薬品を商業化する独占的権利を有しています。
また、現在新薬について様々な臨床試験が進んでいます。
アデュカヌマブ
2020年7月、エーザイ株式会社と共同で開発を進めているアルツハイマー型認知症の治療薬候補であるAduhelm (抗アミロイドβ抗体; 一般名aducanumab)について、FDAへの生物学的製剤承認申請を完了しました。
2020年11月、FDAはPeripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee（諮問委員会）の会議を開催し、aducanumabを裏付けるデータのレビューと、会議で提示された質問に対する投票を行いました。諮問委員会のメンバーの過半数は、会議で提示された各質問に反対票を投じました。
2021年1月、FDAは、審査期間を3カ月延長しました。
2021年6月7日、FDAより、初かつ唯一のアルツハイマー型認知症治療薬としての早期承認を取得したことを発表しました。
今回の早期承認は、臨床試験で得られたデータに基づき、Aduhelmによるアミロイドβ斑の減少効果を実証したものです。このバイオマーカーは、臨床的有用性を予測する合理的な可能性を持つものです。
なお、Aduhelmのアルツハイマー型認知症治療薬としての承認の継続には、確認試験での臨床効果の検証が必要となります。
Aduhelmの有効性は、アミロイド病理の存在が確認された初期のアルツハイマー病（軽度認知障害および軽度認知症）患者様を対象とした2つの第3相臨床試験（EMERGE trialおよびENGAGE trial）で評価されました。
臨床試験の詳細については上記に報告されています。
また、Aduhelmの効果は、フェーズ1b試験であるPRIME trialでも評価されました。これらの試験において、Aduhelmは、用量および時間に依存したアミロイドβプラークの低下効果を一貫して示しました。
Aduhelmの安全性プロファイルは、投与を受けた3,000人以上の患者においてよく特徴づけられています。
最も頻繁に報告された有害事象は、Amyloid Related Imaging Abnormalities（ARIA）と呼ばれる事象のX線写真による検出でした。ARIAは、プラセボ投与患者の10％に対し、Aduhelm 10mg/kgを投与された患者の41％に認められました。
臨床症状は、ARIAが観察されたADUHELM 10mg/kgを投与された患者の24％に見られましたが、プラセボを投与された患者の5％に見られました。
ARIAを発症した患者に最も多く見られた症状は頭痛でした。また、ARIAに伴うその他の症状として、錯乱、めまい、視覚障害、および吐き気がありました。また、Aduhelmを投与された患者さんの2％以上で報告され、プラセボ投与患者さんと比較して2％以上の頻度で報告された副作用は、ARIA-E(edema)、頭痛、ARIA-H(hemorrhage)、転倒、下痢、錯乱／せん妄／精神状態の変化／意識障害でした。
バイオジェン社は、今回の早期承認の一環として、アルツハイマー型認知症患者様を対象としたAduhelmの臨床的有用性を検証するための対照試験を実施します。
現在、アルツハイマー型認知症は、患者、介護者、社会にとって大きな経済的負担となっており、2020年には1100万人以上のアメリカ人が推定153億時間の無報酬の介護を提供することになります。
また、米国におけるアルツハイマー型認知症およびその他の認知症の介護費用は年間6,000億ドルを超え、アルツハイマー型認知症の生涯介護には、患者一人当たり約50万ドルかかると推定され、主に患者のご家族が自己負担として負担しています。
4週間に1回の点滴である「ADUHELM」の卸売購入価格は、米国の軽度認知障害（Mild Cognitive Impairment; MCI）または軽度認知症(Mild Dementia)の平均体重である74kgの患者の場合、1回あたり4,312ドルとなります。
維持用量（10mg/kg）での年間コストは56,000ドルとなります。
治療開始後1年間は、滴定期間があるため、コストは低くなります。卸売購入価格はリストプライスであり、ネットプライスや保険加入患者が支払う価格ではありません。保険に加入している患者の自己負担額は、保険の適用範囲によって異なります。
メディケア・アドバンテージプランを利用してメディケアに加入されている患者には、年間の自己負担額の上限が設定されています。
従来の有料メディケア加入者のほとんどは、自己負担額を制限する二次的な保険（例えば、メディケイドや補助的なメディギャッププラン）にも加入しています。メディケイドの患者はわずかな自己負担金で済みます。
Aduhelmは、脊髄液検査やPET検査でアミロイド病変の存在が確認されたMCIや軽度認知症といったアルツハイマー型認知症の初期段階の患者様を対象とした試験が行われています。
バイオジェンとエーザイは、米国でMCIまたは軽度の認知症と臨床診断された約100～200万人の患者様が、検査を受ければアミロイドβの病理が確認されると推定しています。
決算
EPSは、2020年は24.80ドルで、2019年同期の31.42ドルと比較して21.1％の減少となりました。
2020年の売上高は134億4,460万ドルで、2019年の143億7,790万ドルと比較して6.5％の減少となりました。
製品売上は、2020年に106億9,220万ドルとなり、2019年の113億7,980万ドルと比較して6.0％の減少となりました。この減少は主に、MS製品の売上が6億9,720万ドル（8.2％）減少したこと、スピランザの売上が4,490万ドル（2.1％）減少したことによるものですが、バイオシミラー事業の売上が5,750万ドル（7.8％）増加したことで一部相殺されました。
MS製品収益の減少は、2020年度に複数のテクフィデラの後発品が米国市場に参入した結果、需要と価格が低下したことが主な要因です。