わたしがごはん困難者でなくなる日が…
この度！
横浜市立大学 小島伸彦先生がフェニルケトン尿症の新しい治療法開発を始めてくださるそうです。
その名も…
✨液体肝臓✨
全然キラキラな感じじゃないですね笑
フェニルケトン尿症は肝臓にあるはずの消化酵素が1種類ほとんど作り出すことが出来なくて
消化できなかったものが毒素として血液を巡り、脳に溜まって悪さをしてしまう病気です。
この液体肝臓は肝臓で酵素が作れないならば、その酵素を赤血球に積んで血中で消化してしまおう！という作戦です。
なので、輸血をする治療になる予定だそう。
フェニルケトン尿症に今まで可能性があるとされていた治療法は大きく3つ。
1. 肝臓移植
2. 遺伝子治療
3.皮下注射
まず1つ目の肝臓移植は肝臓で酵素出ないなら肝臓を入れ替えてしまおう！案です。
メリットは手術すればミルクも食事療法もいらなくなること。
デメリットは拒絶反応と免疫抑制剤です。
実際デメリットのが大きいこと、移植を待つ命に関わる方を優先することなどからあまりいい方法とは言えません。
2つ目の遺伝子治療は、フェニルケトン尿症は遺伝子の変異で酵素が出ないのでそれを戻そうという案です。
現段階でどの遺伝子がどう違うかまではわかっているのですが、それを実際に治療としてやってみる段階まではきていません。
3つ目の皮下注射は、酵素の働きを助けるものを注射する方法で海外では比較的取り入れられています。
日本でももうすぐ実用化だとか…！
メリットは注射をすればほぼ自由に食べられること
デメリットは毎日注射すること、ほぼ全員にしっかりと副作用が出ること、効かない人もいること
わたしは個人的にはQOLが低下しかねないくらいの副作用に思えて、こわい気持ちが大きいです。
これら今までの3つの治療法、現在の食事療法の負担を考えると液体肝臓は画期的に負担が少ないと思われます！
その理由その1！
頻度はまだわからないが毎日ではない輸血
しかも冷凍保存可能
つまり、ある程度余裕を持って自分のいいタイミングで通院できるということです。
その2！
免疫抑制剤不要
移植をすると、拒絶反応を抑えるために免疫抑制剤を服用して感染症に弱い状態になりますが、輸血ならその心配がありません。
そんなフェニルケトン尿症患者の夢と希望と悲願が詰まった新しい治療法のクラウドファンディングなんです！
現在第1目標の600万円が集まり、最終目標まであと800万円程です。
自分がクラウドファンディングのお願いをする日が来るとは思ってなかったですが、1人の力ではどうにもなりませんし、これはほんとうに成功してほしいのでしたためさせてもらいました！
わたしも節約しながら、寄付していきます。
みなさんもどうかご協力よろしくお願いします。
