NBI、抗IL-36Rモノクローナル抗体「スペビゴ」承認取得

日本ベーリンガーインゲルハイム（NBI）は2022年９月26日、抗IL-36Rモノクローナル抗体「スペビゴ点滴静注450mg」（一般名：スペソリマブ[遺伝子組み換え]）が、承認を取得したと発表した。適応は「膿疱性乾癬（GPP：Generalized Pustular Psoriasis）における急性症状の改善」の効能・効果。

同承認は、急性期GPP患者を対象とした国際共同第２相臨床試験（EFFISAYIL 1）の結果等に基づくもの。

同試験では、スペソリマブの単回静脈内投与された急性期GPP患者は、プラセボ群と比較して、１週間以内に膿疱が有意に消失した。この効果は12週間以上持続し、12週間の試験期間終了後、84.4％の患者で膿疱が消失し、81.3％で皮膚症状が消失かほぼ消失したことが明白になった。

GPPは生命を脅かすおそれのある希少な難治性皮膚疾患で、発熱や倦怠感、皮膚の潮紅とともに無菌性の膿疱（うみを持った水疱）が全身に多発する。乾癬の中で患者数の多い尋常性乾癬とは臨床的に区別される。同疾患は、難治性なことや治療に急を要することなどから、厚労省が定める指定難病に指定される。

【EFFISAYIL１臨床試験】
同試験（NCT03782792）は、12週間にわたり、急性期GPP患者（N=53）をスペソリマブ 900 mgの静脈内投与群かプラセボ群のどちらかに２:１の比率で無作為に割り付けて評価した第２相臨床試験。

主要評価項目は、 １週目の時点でGPP Physician Global Assessment（GPPGA）膿疱サブスコアが0なこと（膿疱が見られないこと）だった。

主な副次的評価項目は、１週目の時点でGPPGAスコアが０か１なこと（皮膚症状が消失またはほぼ消失）。

１週目の時点で、膿疱なし（GPPGA膿疱サブスコアが0）を達成した患者の割合は、プラセボ群の６％に対し、スペソリマブ群で54％だった。さらに、１週間後に皮膚症状が消失またはほぼ消失（GPPGA合計スコアが0または1）を達成した患者の割合は、プラセボ群の11％に対し、スペソリマブ群で43％となった。

１週間後に有害事象を報告した患者の割合は、スペソリマブ群で66%、プラセボ群で56%。感染症を報告した患者の割合は、スペソリマブ群で17%、プラセボ群で6%（1週目）。重篤な有害事象は、スペソリマブ群の6%で報告された（1週目）。