UCB、ドラベ症候群に伴うてんかん発作の治療薬フィンテプラ承認取得

ユーシービージャパン（UCB）は2022年９月26日、ドラベ症候群に伴うてんかん発作の治療薬フィンテプラ内用液2.2mg/mL」（一般名：フェンフルラミン塩酸塩）が承認を取得したと発表した。適応は「他の抗てんかん薬で十分な効果が認められないDravet症候群患者におけるてんかん発作に対する抗てんかん薬との併用療法」が効能・効果。

ドラベ症候群は、乳幼児期と小児期に発症するてんかん性脳症のひとつ。頻回で重度の治療抵抗性の発作や、頻回の入院や救急医療の必要性、重大な発達障害、運動障害、ならびにてんかんによる予期せぬ突然死（SUDEP）のリスクが高い特徴がある指定難病。

同承認は、小児と若年成人での既存の抗てんかん薬では発作が十分にコントロールできないドラベ症候群に対する国際共同無作為化二重盲検プラセボ対照第３相臨床試験を含む臨床開発プログラムの結果に基づく。

そのうち日本人参加者を含む「試験３」で、けいれん発作回数のベースライン（プラセボ群）からの変化率は、フィンテプラ0.7 mg/kg/日群で64.8％ (P<0.0001)の減少が認められ、主要評価項目を達成した。

同試験プログラムでのフィンテプラの忍容性は良好。既知の安全性プロファイルとも同様だった。 フィンテプラは2021年8月に厚生労働省よりドラベ症候群における希少疾病用医薬品に指定されている。