アレクシオン、ユルトミリス適応追加

アレクシオンファーマは2022年８月25日、ユルトミリス点滴静注300mg、「ユルトミリス HI点滴静注300mg/3mL、ユルトミリス HI点滴静注1100mg/11mL（一般名：ラブリズマブ（遺伝子組み換え））が適応追加承認を取得したと発表。同承認は成人の免疫グロブリン大量静注療法または血液浄化療法による症状の管理が困難な抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性の成人の全身型重症筋無力症（gMG）。

長時間作用型C５補体阻害剤の適応追加の承認は、国際共同第３相試験 （CHAMPION-MG）の結果に基づく。第26週の筋無力症総スコア（MGADL : Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living Profile）でのベースラインからの変化の主要評価項目は、ユルトミリスがプラセボよりも優れていたことが示された。患者の日常生活での重症度を評価するMG-ADLスケール1、さらに非盲検延長での長期追跡結果では、ユルトミリスの治療効果は60週間にわたって観察された。なお、長時間作用型C5補体阻害剤は世界初でその他にはないという。

【国際共同第３相試験（CHAMPION-MG）】
26週間の多施設共同プラセボ対照のランダム化二重盲検並行群間比較試験。成人患者のgMGにおけるユルトミリスの安全性と有効性を評価した。同試験には、北米、ヨーロッパ、アジア太平洋地域、日本から175人が登録。参加者は、スクリーニングの少なくとも6ヵ月前に重症筋無力症の診断を受け、抗AChR抗体が陽性、試験開始時にMG-ADL総スコアが少なくとも6点、およびスクリーニング時に米国重症筋無力症財団の臨床分類クラスIIからIVが条件とされた。患者は、ランダム化比較期に、一部の例外を除いて標準治療薬の継続的使用が認められた。  

患者はユルトミリスまたはプラセボに1:1でランダムに割付、合計26週間の投与を受けた。投与開始日に体重に基づき導入用量を単回投与、投与開始15日目以降は8週間隔で定期的に体重に基づく維持用量を投与した。

主要評価項目である26週目のMGADL総スコアのベースラインからの変化を、疾患関連指標およびQOL指標の改善を評価する複数の副次的評価項目とともに評価した。

ランダム化比較期を完了した患者は、ユルトミリスの安全性および有効性を評価する非盲検延長期への継続が認められ、現在も治療継続中。