ノーベルファーマ、ヒフトールを米国で上市ー局所ゲル治療剤は米国初

ノーベルファーマは2022年８月30日、ヒフトール／HYFTOR (一般名：シロリムス／国内製品名：ラパリムスゲル)を８月29日発売したと発表。適応症は「成人および 6 歳以上の小児における結節性硬化症に伴う顔面血管線維腫」。同剤は米・FDAから販売承認を3が月22日に取得していた。

同剤は結節性硬化症に伴う顔面血管線維腫に対して適応される最初の局所ゲル治療剤。米国では、約５万人の結節性硬化症（TSC）の患者が存在するといい、そのうち 約４万人が顔面血管線維腫を持つと推測されている。

同剤は、国内では「結節性硬化症に伴う血管線維腫」を適応症に、先駆け審査指定制度の対象品目とともに、希少疾病用医薬品に指定され、「結節硬化症に伴う皮膚病変」を適応とする。ラパリムスゲル0.2%』は 2018 年6 月に発売。