ジェロン(GERN) 2024年2Q 決算&カンファレンスコールまとめ
会社概要
会社名：
Geron Corporation ($GERN)
業界：
バイオ医薬品
本社：
カリフォルニア州、アメリカ
上場年：
1996年（NASDAQ）
概要：
Geron Corporationは、血液悪性腫瘍の治療法を開発する後期臨床段階のバイオ医薬品企業です。
1990年に設立され、現在は主にテロメラーゼ阻害剤であるイメテルスタットの開発と商業化に注力しています。
この薬剤は、血液がんの病状改善に強力な証拠を示しており、同社の主力製品となっています。
事業内容：
Geronは、血液悪性腫瘍、特に低リスク骨髄異形成症候群（LR MDS）および再発・難治性骨髄線維症（MF）の治療に焦点を当てたテロメラーゼ阻害剤イメテルスタットの開発と商業化を進めています。
これらの適応症は、潜在的に数十億ドル規模の市場機会を提供するものと見込まれています。
類似企業：
武田薬品工業株式会社（日本）、アムジェン株式会社（アメリカ）
決算
(IN-LINE)GAAP EPS:実際$-0.10 予想$-0.10
⭕️売上高:実際$0.88M 予想$0.29M
前年同期比売上高成長率:2833.3%
Memo:
2024年度見通し：
2024年度の営業費用総額は約2億7,000万ドルから2億8,000万ドルの範囲になると予想され、これには株式報酬費用、債務割引および発行費用の償却、減価償却費などの非現金項目が含まれる。
カンファレンスコール
要約
1.冒頭のコメント
CEOのジョン・スカーレット博士は、「RYTELO」の商業化が順調であり、FDA承認後の8週間で、米国での発売初期の成功に満足していると述べた。約160人の患者がRYTELOを投与され、MDS NCCNガイドラインの更新により、RYTELOが強力な競争優位性を持つと確信している。
2.戦略と取り組み
ジェロンは「RYTELO」の商業化に向けた強力なインフラを構築し、専門ディストリビューターを通じた迅速な供給体制を整えた。
また、NCCNガイドラインの更新により、処方者コミュニティでの認知度が向上している。
3.市場の動向とマクロ経済要因
現在のマクロ経済要因についての特定のコメントはなかったが、血液学コミュニティでのRYTELOの受け入れが非常に良好であることが強調された。
4.業績報告
2024年第2四半期の売上は88万2000ドル、純製品売上高は78万ドル。
これは、RYTELOの販売によるもので、前年同期比で増加している。
5.セグメント別業績
特定のセグメント別業績は報告されていないが、米国市場でのRYTELOの販売が主要な業績ドライバーとなっている。
6.財務状況
2024年6月30日時点で、現金、現金同等物、および市場性有価証券は約4億3000万ドル。
現行の事業計画に基づき、2026年第2四半期までの運営資金として十分であると予測されている。
7.将来の見通し（ガイダンス）
2024年度通期の営業費用は2億7000万ドルから2億8000万ドルと予測されており、今後もRYTELOの商業化に注力していく予定。Jコードは2025年第1四半期に発行される見込み。
8.質疑応答（Q&A）セッション
1.
質問:
Jコードの最終決定時期とフィールドチームの目標達成時期について。
回答:
Jコードの発行は2025年第1四半期を予測しているが、正確な時期は不確定。
2.
質問:
初期患者数の評価と特許期間延長の時期について。
回答:
初期の患者数は有機的な需要を示すものであり、特許期間延長には3〜5年かかる可能性がある。
3.
質問:
償還プロセスとRYTELOの治療を開始した患者の割合について。
回答:
償還プロセスは順調に進行しており、現時点での問題は報告されていない。
全文
会社参加者：
ジョン・スカーレット博士 - 会長兼最高経営責任者
アンドリュー・グレスレイン博士 - 執行副社長兼最高執行責任者
フェイ・フェラー博士 - 執行副社長兼最高医療責任者
ミシェル・ロバートソン - 執行副社長兼最高財務責任者
アロン・ファインゴールド - 投資家向け広報担当副社長兼企業広報
電話会議参加者：
タラ・バンクロフト - TDカウエン
カーター・グールド - バークレイズ
スティーブン・ウィリー - スティフェル
コリン・ジョンソン - ゴールドマン・サックス
ギル・ブラム - ニードハム・アンド・カンパニー
カルピット・パテル - B. リリー・セキュリティーズ
オペレーター
こんにちは。
ジェロン・コーポレーションの2024年第2四半期の収益報告電話会議へようこそ。
すべての回線をミュートにして、周囲の雑音が入らないようにしています。
スピーカーの説明の後、質疑応答の時間となります。
[オペレーターの指示]
それでは、投資家向け広報および企業広報担当副社長のアロン・ファインゴールドに会議を進行させたいと思います。
どうぞ始めてください。
アロン・ファインゴールド
おはようございます。
ジェロン・コーポレーションの2024年第2四半期の収益報告電話会議へようこそ。
私はジェロンの投資家向け広報および企業広報担当副社長のアロン・ファインゴールドです。
本日はジェロン経営陣の数名が参加しています。
ジョン・スカーレット博士(会長兼最高経営責任者)、アンドリュー・グレスレイン博士(執行副社長兼最高執行責任者)、フェイ・フェラー博士(執行副社長兼最高医療責任者)、ミシェル・ロバートソン(執行副社長兼最高財務責任者)です。
本日の電話会議では、チップがまず、商業的実行と価値創造に関する導入的な発言を行います。
アンディは、商業と業務に関する最新情報を提供します。
フェイは、医療と臨床に関する最新情報を提供し、ミシェルは財務状況を報告し、チップが最後にいくつかの最終的な発言を行います。
開始前に、このプレゼンテーションおよび質疑応答のセッションでは、将来の出来事、業績、計画、期待、その他の予測に関する将来見通しに関する記述が行われることをご留意ください。
これには、RYTELOの発売、商業機会、治療効果、予想される臨床および商業イベントと関連スケジュール、ジェロンの財務資源の十分性、およびその他の歴史的事実ではない記述が含まれます。
実際の出来事や結果は大幅に異なる可能性があります。
したがって、SECに提出されたジェロン社の最新の定期報告書の「リスク要因」の項を参照してください。
この項では、将来の見通しに関する記述と実際の結果が大幅に異なる可能性がある重要な要因が特定されています。
ジェロン社は、将来の見通しに関する記述を更新する義務または責任を負いません。
それでは、チップに電話を代わります。
チップ、どうぞ。
ジョン・スカーレット博士
ありがとうございます、アロン。
皆さん、おはようございます。
ご参加いただきありがとうございます。
当社のイメテルスタットのブランド名である「RYTELO」がFDAに承認されてからちょうど8週間が経ちました。
また、米国で「RYTELO」が商業的に利用可能になってからちょうど6週間が経ちました。
発売時に強力な商業インフラが整い、当社の現場チームが効率的に動員されたことで、発売初期の有望な結果が得られました。
7月31日時点で、上位10%の1~4のアカウントの60%が、当社のチームによってコミュニティと学術の両方の環境でカバーされました。
これにより、満足のいく結果につながりました。
7月31日時点で、約160人の患者がRYTELOを投与されたと推定しています。
これは、発売初期段階であることを考えると、非常に心強い結果です。
血液学のコミュニティでRYTELOが熱狂的に受け入れられていることは、症状のある輸血依存性貧血を患うリスクの低いMDS患者の未充足ニーズを裏付けるものです。
当社のお客様の多くは、患者にRYTELOを入手させることに熱心に取り組んでおり、コミュニティの現場を含め、処方箋、治療経路、EMRにRYTELOを追加する動きが全米で活発化しています。
さらに、低リスクMDS患者に対するカテゴリー1およびカテゴリー2Aの治療薬としてリテロを追加するため、MDS NCCNガイドラインが本年7月25日に更新されました。
すなわち、リテロは現在、RS陽性およびRS陰性の第一選択ESA不適格患者、ならびにRS陽性およびRS陰性の第二選択患者の両方に、第一選択治療の有無に関わらず使用することが指定されています。
当社は、この好ましいNCCNガイドラインにより、RYTELOが強力な競争優位性を獲得したと考えています。
本日の電話会議では、アンディとフェイが、臨床、処方、治療経路の意思決定がNCCNガイドラインによってどのように導かれるかを説明します。
新たな治療オプションとしてリテロが導入されたことで、輸血依存性貧血の適格な低リスクMDS患者に対する治療アプローチの見直しをめぐり、血液専門医の間で活発な議論が行われるようになってきています。
その結果、リテロは適格な第一選択および第二選択の患者に対する標準治療の一部となる可能性があると当社は考えています。
このスライドに示すように、症状性貧血の治療を必要とする米国の低リスクMDS患者約13,200人のうち、血清EPO値が500mU/mLを超えるためESAが適応とならない患者は約10人に1人です。
このような第一選択薬の患者には治療の選択肢が限られています。
RS陽性患者は低リスクMDS患者の約25%を占めており、その多くは治療法があるにもかかわらず、依然として輸血の負担が大きい状態にあります。
RS陰性の患者は低リスクMDS患者の約75%を占めており、その多くは特に臨床結果が悪く、他の治療法の選択肢がほとんどないという状況にあります。
当社の商機を裏付けるものとして、当社は、この疾患に対するRYTELOについて、米国で強力な規制適用範囲と特許保護があると考えています。
承認後、当社はFDAのオレンジブックに当社の特許を記載しました。
また、FDAから、低リスクMDSに対するイメテルスタットの希少疾病用医薬品独占権が2031年6月まで有効であるとの確認も得ました。
さらに、MDSおよびMSをカバーする用法特許を含む特許期間延長(PTE)の申請も行いました。
PTE申請が認められ、この特許に適用された場合、特許期間は2037年8月まで延長されると見込んでいます。
このIT保護と、次のスライドで説明するいくつかの重要な要因により、RYTELOで長期的な商業価値を創出する上で、当社は有利な立場にあると考えています。
RYTELOの臨床プロフィール、米国で承認された処方情報、そして今回発表されたNCCNガイドラインの素晴らしい一連のセットに基づき、当社はRYTELOで長期的な商業価値を構築する上で有利な立場にあると考えています。
具体的には、まず、低リスクMDS患者には高い未充足の治療ニーズがあります。
なぜなら、多くの患者が現在の治療では進行し、反応せず、持続的な反応が得られず、また赤血球輸血の依存から脱却できず、長期間にわたって継続的に赤血球輸血を必要としているからです。
ESAに抵抗性または不耐性、あるいは適格でない再発患者に対する赤血球輸血非依存の治療オプションには、重大な制限があり、RYTELOのような新たな治療オプションの必要性を強調しています。
第二に、IMerge第3相臨床試験における臨床的有益性の全体像が示すように、RYTELOは適格な低リスクMDS患者に、持続的かつ持続的な赤血球輸血非依存や輸血負担の軽減など、有意義な臨床的有益性をもたらす可能性があります。
IMerge試験では、この治療効果は、低リスクMDSの主なサブグループ全体で一貫していました。
このサブグループには、ESA治療が適さないRS陽性およびRS陰性の患者、ならびにESA治療に再発または抵抗性を示すRS陽性およびRS陰性の患者が含まれます。
また、IMerge第3相試験では、RYTELOは、血小板減少症や好中球減少症など、細胞減少症の管理経験が豊富な血液学者にとってはよく知られた有害事象ではあるものの、一般的に管理可能で短期間しか持続しない、特徴的な安全性プロファイルを有することが示されました。
第三に、EUの観点から、輸血非依存性の低リスクMDSに関する販売承認申請(MAA)も審査中であり、2025年初頭には完了する見込みです。
当社は、EUでの商業化戦略の最終決定に向けて取り組んでおり、患者さん、医療従事者、株主など、すべてのステークホルダーへの貢献を最大化する選択肢を模索し続けています。
EUの規制当局、当局、支払者との協議を継続しながら、自己商業化や提携などの選択肢を評価しています。
次に、臨床開発の観点では、JAK阻害剤による再発/難治性骨髄線維症患者を対象としたフェーズ3のIMpactMF OS臨床試験において、現在、約70%の登録が完了しています。
中間解析は2026年初頭に予定されています。
このJAK I再発/難治性MF患者集団は、最もニーズの高い患者集団であり、大きな商機でもあります。
最後に、当社の経験豊富なチームが、患者様と顧客に情熱的に奉仕し、品質と業務の卓越性に重点的に取り組むことで、当社の事業全体を牽引しています。
また、本日、最高商務責任者(CCO)の選任について、非常に強い反応があり、優れたリーダーシップスキルと卓越した商業実績を持つ複数の候補者を特定する上で大きな進展があったことをご報告できることを嬉しく思います。
来月には発表できる見込みです。
それでは、営業および業務に関する最新情報について、アンディに説明してもらいます。
アンディ、どうぞ。
アンドリュー・グレシュライン博士
チップ、ありがとうございます。
電話会議に参加されている皆様、おはようございます。
当社は強力な商業インフラを構築しており、それにより効果的な発売開始を実現することができました。
まず、処方者および支払者の方々からRYTELOについて早期に認知していただいたことを嬉しく思います。
2024年5月のFDA承認前の市場調査では、米国の血液学者および腫瘍学者100人以上を対象に、調査対象者の80%以上がイメテルスタットについて認知していました。
調査対象となった医師の3人に1人は臨床データに精通していると回答し、その大半が有効性プロファイルと作用機序に好意的な見方を示しました。
これは、ファーストインクラスの治療薬にとって特に重要なことです。
保険者は高い関心を示しており、すでにRYTELOの米国処方情報とIMerge第3相臨床データについて深い理解を示しています。
業務上の観点では、2024年6月27日より、RYTELOの2種類の用量、188mgバイアルと47mgバイアルが、顧客が専門ディストリビューターから注文できる当社の流通チャネルで入手可能になりました。
当社の流通ネットワークは、専門流通業者ネットワークが病院や地域のがん治療クリニックにおける顧客の需要を積極的にサポートすることで、完全に稼働しています。
米国本土48州では、当社の専門流通ネットワークから医療従事者(HCP)に24時間から48時間以内にRYTELOが供給されています。
また、更新されたNCCNガイドラインにRYTELOが記載されたことは、処方者コミュニティにおける認知度向上に重要な役割を果たしたと考えています。
NCCNガイドラインは、処方者による臨床的意思決定において非常に信頼性の高い情報源であるだけでなく、処方薬リストや治療経路の開発という観点からも重要な考慮事項を提供しています。
一般的に、米国の主要な医療保険者およびメディケアは、NCCNガイドラインで1または2Aの治療に分類されている抗がん剤をカバーしています。
当社の患者アクセスと手頃な価格を実現するソリューションは完全に稼働しています。
当社の患者ハブは完全に稼働しており、医療従事者と患者からの問い合わせに対応しています。
当社のJコード申請は2024年7月に提出され、2025年第1四半期に恒久的なJコードが発行される予定です。
処方者は処方薬リストと電子医療記録にRYTELOを追加するよう強く働きかけており、これにより患者のアクセスが加速されることが期待されます。
最後に、当社は発売から30日以内に主要な全国支払機関と連携し、2025年第1四半期に実施されると予想される全国適用方針の採用に向けて、継続的な対話を期待しています。
次のスライドでは、米国市場全体をカバーするために完全に配備された、医療および営業のフィールドチームの様子を紹介します。
このチームは、医療従事者やアカウントの教育と普及をサポートしています。
このチームには、50人の主要アカウントマネージャー、当社の腫瘍学臨床教育担当者、フィールド償還アクセスディレクターおよびナショナルアカウント、そしてフィールドメディカルアフェアーズチームが含まれます。
これらの営業および医療分野のチームが6月に配備されて以来、地域および学術のアカウントや医療従事者に対して、直接的なアクセスが強力なレベルで実現していることを嬉しく思います。
当社の有能なフィールドチームがジェロンにもたらした経験と関係が、これらのアカウントへの迅速なアクセスを可能にしたと考えています。
RYTELOの価値提案、商業基盤、そして当社組織全体の実行力が、発売から6週間という早い段階で有望な結果をもたらしていると考えています。
先に述べたように、2024年7月31日時点で、約160人の患者がRYTELOを投与されていると推定しています。
この需要は、上位10%の1~4アカウントの約60%に達したことで生じたもので、約115のユニークアカウントからの注文が含まれています。
初期段階では、小規模な地域医療機関から大手のアグリゲーターアカウントまで、また地域医療機関、学術センター、教育病院、大規模な医療システムに属する病院など、幅広いお客様からRYTELOのご注文をいただいています。
7月には、医療専門家を招いた全国放送イベントの開催とともに、全国講演者プログラムを開始しました。
このイベントには、300人を超える医療従事者が参加しました。
これらのイベントは、医療従事者が対象患者のための新たな治療オプションについて確実に認識できるようにするための、当社のマーケティング戦略の重要な要素です。
全体として、当社のチームは、新製品の戦略的目標の達成に重点的に取り組み、医療従事者と患者の皆様が新製品を初めて使用する際にポジティブな体験ができるようサポートし、処方者の採用を促進し、患者の皆様が新製品にアクセスしやすくなるよう努めてまいりました。
当社の初期の業績は、これらの目標を達成することが、適切な患者の皆様の認知度と採用率を有意義に向上させることを裏付けるものであると確信しています。
それでは、医療と臨床の最新情報について、フェイに説明してもらいます。
フェイ、どうぞ。
フェイ・フェラー博士
ありがとうございます、アンディ。
また、本日の電話会議に参加してくださった皆さまにも感謝いたします。
チップが述べたように、NCCNは7月25日に、低リスクMDS患者の症候性貧血治療薬であるRYTELOを含む、MDS治療ガイドラインの更新版を公表しました。
NCCNガイドラインの更新版にRYTELOが記載されたことは、リング鉄芽球の状態や血清EPO値に関係なくイメテルスタットの臨床的有用性を示した当社の第3相試験データの強みを反映したものであり、また、ESA治療が適さない患者およびESA治療に再燃/抵抗性を示したRS陽性およびRS陰性の患者に広く適応されるという米国の処方情報も評価された結果であると考えています。
NCCNのMDSガイドラインでは、5q欠失異常が認められず、環状鉄芽球の状態と血清EPO値に基づいて症状のある貧血を呈する低リスクのMDS患者を特徴づけていますが、赤血球輸血の負担については特定していません。
全体として、またこのスライドの右端の紫色のコメント欄に示されているように、これらの更新されたMDS NCCN治療ガイドラインでは、初回治療に関わらず、RS陽性およびRS陰性の第一選択ESA不適格患者の両方に対して、またRS陽性およびRS陰性の第二選択患者の両方に対して、RYTELOがカテゴリー2Aの治療薬として含まれています。
このガイドラインについて、さらに詳しく見てみましょう。
スライドの左側には、RS陽性患者の治療に関するNCCNガイドラインの概略が示されています。
血清EPO値が500mU/mLを超えるESA不適格患者に対しては、イメテルスタットがカテゴリー2Aの第一選択薬として含まれています。
RS陽性でESA適格患者で血清EPO値が500mU/mL以下の患者に対しては、イメテルスタットはルスパルテクトに次ぐ第二選択薬としてカテゴリー1に分類されています。
さらに、図の下部の2行目に示されているように、RS陽性でESA適格患者でESAまたはルスパルテクト治療後の後続治療として、イメテルスタットはカテゴリー1に分類されています。
スライドの右側には、RS陰性患者に対するNCCNガイドラインの概略が示されています。
血清EPO値が500mU/mLを超えるESA不適格患者に対しては、イメテルスタットはカテゴリー2Aの第一選択治療薬として含まれています。
RS陰性でESA適格の患者で、血清EPO値が500mU/mL以下の患者に対しては、ESAまたはluspaterceptによる前治療の有無に関わらず、イメテルスタットはカテゴリー1の治療薬として位置づけられています。
次に、骨髄線維症プログラムの臨床開発の最新情報についてご説明します。
JAK阻害剤による再発/難治性MSを対象としたイメテルスタットの重要な第3相臨床試験であるIMpactMF試験は、全生存期間を主要評価項目とするMSを対象とした初の、そして唯一の第3相臨床試験であり、2024年8月時点で約70%の登録が完了しています。
プロトコールに基づく中間解析は、予定された登録患者の約35%が死亡した時点で実施される予定であり、これは2026年初頭に予定されています。
最終解析は、予定された登録患者のおよそ50%が死亡した時点で実施する予定であり、現時点では2027年初頭を見込んでいます。
中間解析が統計的に有意である場合、当社は中間解析に基づく追加の新薬承認申請をFDAに提出する予定です。
全生存期間に関する試験であるため、中間解析および最終解析のスケジュールは、登録率だけでなく、試験におけるイベント発生率または患者死亡率にも依存します。
現在、骨髄線維症の治療はJAK阻害剤またはJAK阻害剤と併用する他の作用機序の治療法が主流となっています。
JAK阻害剤が効かなくなると、5年後には約75%の患者が治療を中止することになり、その場合、患者の全生存期間は約11~16ヶ月と悲惨な状況となります。
当社の臨床試験が成功し、イメテルスタットがこの適応症で承認されれば、骨髄線維症患者の治療に変革をもたらすことができると考えています。
最後に、当社は、第一選択薬としての骨髄線維症患者を対象としたルキソリチニブとの併用療法であるImproveMF第1相試験でもイメテルスタットを評価しています。
この併用試験の主な目的は、ルキソリチニブとイメテルスタットの併用療法の安全性プロファイルを決定すること、および第一選択薬としてのMS治療におけるイメテルスタットの潜在的な活性を探索することです。
本試験のパート1は用量設定試験として計画されています。
2024年7月、用量レベル4コホート(イメテルスタットナトリウム9.4mg/kg)の最初の3人の患者に用量制限毒性が見られなかったため、試験評価チーム(SET)は満場一致で試験プロトコルに従ってコホートを拡大することを推奨しました。
これは用量選択と拡大および用量確認を目的とした第2相試験への移行前の最終ステップです。
今後の医学会議で第1相試験の最新情報を提供できることを期待しています。
それでは、ミシェルに財務状況の最新情報を報告してもらいます。
ミシェル、どうぞ。
ミシェル・ロバートソン
フェイ、ありがとう。
皆さん、おはようございます。
第2四半期の2024年度の財務の詳細については、今朝発表したプレスリリースをご参照ください。
当社のウェブサイトに掲載されています。
それでは、この四半期のハイライトをいくつかご紹介します。
2024年6月30日時点で、同社は現金、現金同等物、および市場性有価証券を約4億3000万ドル保有しており、2024年6月30日までの3か月間および6か月間の純製品売上高合計は約78万ドルでした。
2024年6月27日より、RYTELOは専門ディストリビューターから処方医が注文できるようになりました。
2024年6月30日までの3か月間および6か月間の総売上高は、それぞれ88万2000ドルおよび120万ドルでした。
これに対し、2023年の同期間における売上高は、それぞれ29万ドルおよび50万ドルでした。
収益の増加は、2024年6月に開始された米国におけるRYTELOの販売による製品収益によるものです。
2023年6月30日までの3か月間および6か月間の営業費用合計は、7,020万ドルおよび1億2,670万ドルでした。
これに対し、2023年同期間では、5,200万ドルおよび9,210万ドルでした。
6月30日までの3か月間および6か月間の売上原価は約17,000ドルで、これはRYTELOの製造および流通にかかる費用です。
2024年6月30日までの3か月間および6か月間の研究開発費は、それぞれ3,080万ドルおよび6,020万ドル、2023年の同期間では3,550万ドルおよび6,270万ドルでした。
IMergeフェーズ3の臨床開発費は、長期追跡調査段階に移行するにつれて減少しています。
2024年6月30日までの3か月間および6か月間の販売費および一般管理費は、それぞれ3940万ドルおよび6650万ドル、2023年の同期間では1650万ドルおよび2940万ドルでした。
販売費および一般管理費の増加は、主に商業化開始費用の増加、人員増強、および RYTELO の FDA 承認に伴う業績連動型株式オプションの権利確定による株式報酬の増加を反映したものです。
2024年6月30日現在、当社の正社員数は220名でした。
2024年末までに、総勢約230名から260名に増員する予定です。
2024年度通期の営業費用は、前回発表のガイダンスから変更なく、2億7000万ドルから2億8000万ドルを見込んでいます。
現在の事業計画と想定に基づくと、当社の現預金、現金同等物、および市場性有価証券と、米国における「RYTELO」の売上予測を合わせた額は、2026年第2四半期までの事業運営に必要な資金として十分であると考えています。
それでは、チップに電話を戻します。
ジョン・スカーレット博士
ミシェル、ありがとう。
最後に、私たちは早期の商業化の成果と、顧客および保険者から寄せられているフィードバックに勇気づけられています。
これまでの力強い実行力に満足していますが、米国での発売はまだ初期段階であり、今後はより多くの患者様と顧客に対応していく必要があることも認識しています。
当社は、RYTELOが、この高度なニーズでリスクの低いMDS治療パラダイムにおいて、適格患者に対する標準治療の一部となり、患者に差別化された利益をもたらすことができると確信しています。
また、リスクの低いMDSでの発売に加え、骨髄線維症におけるイメテルスタットの開発プログラムも進めており、試験で良好な結果が得られたことから、将来的にRYTELOの商業的価値提案に大きく貢献できると考えています。
ありがとうございました。
それでは、質疑応答に移りたいと思います。
オペレーター。
質疑応答
オペレーター
ありがとうございました。
[オペレーターの指示] ありがとうございます。
最初の質問は、TDカウエンのタラ・バンクロフトさんからです。
どうぞ。
タラ・バンクロフト
おはようございます。
質問を受け付けていただきありがとうございます。
まず初めに、今年度の業績見通しと目標について、より詳しくお聞きしたいと思います。
また、収益見通しは提示されないと思いますが、いくつか確認しておきたいことがあります。
Jコードが1月までに最終決定される可能性があるかどうか、また、フィールドチームが処方医ベースの目標値100%を達成する時期について、どのようにお考えでしょうか?
ありがとうございます。
ジョン・スカーレット博士
タラ、どうもありがとう。
ご質問は非常に的を射たもので、感謝しています。
発売から6週間しか経っていないので、回答できることは限られています。
これほど短期間でこれだけの成果を上げることができ、非常に満足しています。
これが、今後も継続するパフォーマンスの前兆であることを願っています。
Jコードについては、第1四半期の予測をしています。
なぜなら、それがいつになるのか、正直なところ100%確実な時期がわからないからです。
過去の傾向から、最終的には多少の変動があることが予想されますが、現時点ではその予測を維持するつもりです。
もう少し近づいてくれば、より多くの情報を得られるかもしれませんが、現時点では、やはり年初めの部分に固執すると思います。
セールスフォースの評価基準については、ご想像の通り、セールスフォースは完全に参画しています。
実際には、そのことについて、私たちに予測できるものは何もありませんが、彼らは、何と言ったらいいのでしょうか、 彼らは、キックアウトマネージャーだけでなく、貿易やチャネル、そして洗練された商業的立ち上げに関わるさまざまな活動の責任者である両CAMのグループとして、非常に熱心で勤勉です。
おそらく、今日お話しできるのはここまでだと思いますが、ご質問ありがとうございました。
今年残りの期間に、このすべてが進化していくことを楽しみにしています。
タラ・バンクロフト
ありがとうございます。
オペレーター
次の質問は、バークレイズのカーター・グールドさんからです。
どうぞ。
カーター・グールド
おはようございます。
チップとチームの初期の取り組みを称賛します。
初期段階であることを踏まえた上で、最初の160人の患者について、どのように評価しますか? 初期段階であることは承知していますが、これらの患者は臨床医によって発売前に特定されたのでしょうか?
それから特許期間延長についてですが、私の記憶では、米国特許商標庁は法律上、延長申請に対する回答を14ヶ月以内に行うことになっていると思います。
これは正しいでしょうか?また、この件について回答が得られると期待できる時期について、これは妥当な見通しでしょうか?ありがとうございます。
ジョン・スカーレット博士
わかりました。
カーター、ありがとう。
初期の需要とボリスの問題についてですが、ボリスについては、バックミラーに映ったときに初めて確実にわかるということですね。
つまり、トレンドラインが継続している場合はボリスではありません。
どこかの時点で少し減速した場合、ボリスと言えるでしょう。
カーターさん、私たちの考えでは、私たちはボラスの状態にはありません。
私たちはそのことについて、またその表現についてもかなり一貫性を保ってきました。
ですから、今後これがどこに向かっていくのかを正確に知るのは少し難しいです。
しかし、これはすべて、有機的な需要の強さを示すものであり、ODACを皮切りに実際に起こった素晴らしい出来事をすべて反映していると考えています。
ODACは、まるで100万年前のことのように思えますが、実際にはそれほど昔のことではありません。
そしてもちろん、非常にクリーンな優れたラベルも手に入れました。
さらに、NCCNガイドラインでこの薬がこの分野における標準治療の最前線に位置づけられたことで、医療従事者や顧客の関心が非常に高まっていることがわかります。
これがボーラスに反映されるかどうかはまだわかりませんが、法案や購入法案の性質を考えると、私たちが予想していたことではないと思います。
PTEに関しては、14ヶ月であれば素晴らしいのですが。
それが法的に可能かどうかは分かりませんが、可能だと思います。
しかし、当社の知的財産顧問や他の人たちと話したところ、PTOが明確な回答を出すには3年から5年はかかるとのことでした。
つまり、この特許に適用できる、あの特許に適用できる、などです。
ですから、それについてはあまり期待していません。
我々の手の届かないところにあるのです。
我々はこれらの申請を行うためにできることはすべて行いましたが、過去の実績ではかなり遅れていました。
カーター・グールド
わかりました。
ありがとうございます。
オペレーター
次の質問は、スティフェルのスティーブン・ウィリーさんからです。
どうぞ。
スティーブン・ウィリー
はい、おはようございます。
質問を受け付けていただきありがとうございます。
進展についてお祝い申し上げます。
初期の評価指標については評価していますが、興味があるのは、治療を開始した160人の患者のうち、実際に薬代を支払っている患者が何人いるかについてコメントいただけますか?これらの患者の一部については、まだ償還プロセスが確立されていないのでしょうか?
ジョン・スカーレット博士
おそらくアンディかミシェルに答えてもらうことになると思います。
私も少しコメントしたいのですが、彼らの方がより適切に答えられるかもしれません。
アンディ、何か考えはありますか?
アンドリュー・グレトライン博士
まだ時期尚早だと思います。
ただ、これまでに提出された申請書類に関して、問題が生じたことは一度もありません。
これらの患者は、最初のサイクルを終えたばかりです。
ミシェル・ロバートソン
ええ。
繰り返しになりますが、アンディが言ったように、私たちは反発を受けていません。
私たちはハブを設置し、償還プロセスも整えています。
一時的なJコードでも、顧客はこれを薬価基準に追加しています。
そのため、償還は今のところ問題になっていません。
ジョン・スカーレット博士
スティーブ、私が付け加えるコメントがあるとすれば、それがこの件に役立つかどうかはわかりませんが、皆さんに覚えておいていただきたいのは、これは主にメディケアの対象患者であるということです。
どこから償還金が支払われているのか、その正確な内訳について、私たちはそれほど詳細に把握しているわけではありませんが、その大半がPHSであることはわかっています。
また、NCCNガイドラインがカテゴリー1、カテゴリー2Aで現在のような位置づけである限り、これまで大きな反発はありませんでした。
ですから、初期の段階では、この点についてもう少し詳しく説明できるかもしれませんが、現状を見る限り、将来は明るいと思います。
スティーブン・ウィリー
わかりました。
繰り返しになりますが、まだ初期段階であることは理解していますが、新たにRYTELOを開始した患者さんで、他の救済療法を中止した患者さんがいるかどうかについて、初期段階の情報をお持ちでしょうか? また、医師との会話の中で、上市が進むにつれて、そのような傾向が現れると予想されますか?
ジョン・スカーレット博士
ええ、お受けします。
そして、同僚たちにも追加のコメントがあれば発言してもらいます。
そうですね、私たちは、これらの患者の一部が、あなたが言ったように、第3選択療法の患者、あるいは第2、第3選択療法の患者であると当然予想しています。
新薬が利用可能になるなど、それは自然なことです。
しかし、それを特徴づける方法がありません。
個々の患者データとして当社に寄せられる情報は非常に限られており、まったく無い場合も極めて多いのです。
当社では、専門の流通業者や、時には専門薬局に流れてくる口座からの需要を実際に目にしています。
そして、それが当社が実際に推測し、その力学を把握することのできる情報なのです。
個々の患者について、いつ、どの程度詳細な情報が得られるのかはわかりません。
もう少し事例的な情報が必要でしょうし、最終的には研究やその他のものが必要になるかもしれません。
ここで何かを約束するつもりはありません。
もちろん、私たちはそれらの答えを知ることに深い関心を持っています。
しかし、6週間が経過した今、スティーブ、私は今すぐにでも、これらの患者の正確な状況や、正確に言えば、彼らがどの段階から抜け出しているのかについて、100%確信を持ってはいないと申し上げることができます。
私たちは、それらが存在していることに感謝しているだけです。
スティーブン・ウィリー
わかりました。
では、フェイに1つだけ素早く質問させてください。
IMproveMF試験におけるDLTウィンドウについて、もう一度教えていただけますか?また、一次治療薬で進行した患者さんに対して、次世代のジャック阻害剤は最善の治療法として認められていますか?
フェイ・フェラー博士
こんにちは。
最初の質問はIMproveMFに関するものでしょうか?
スティーブン・ウィリー
その通りです。
フェイ・フェラー博士
DLTウィンドウについてですが、私は...サイクルの長さは28日で、DLTウィンドウは1サイクルの長さです。
次の質問はMYF3001について、あるいは次世代...
スティーブン・ウィリー
次世代ジャッキンヒビリンは、最善の治療法の対照群で許容される治療法であるかどうかについてです。
フェイ・フェラー博士
いいえ。
BAP群ではジャック阻害剤は許可されていません。
スティーブン・ウィリー
わかりました。
ご質問ありがとうございました。
ジョン・スカーレット博士
ありがとう、スティーブ。
オペレーター
次の質問は、ゴールドマン・サックスのコーリン・ジョンソンさんからです。
どうぞ。
コーリン・ジョンソン
おはようございます。
ここから新規患者数がどのように増加していくか、お考えをお聞かせください。
治療を受ける新規患者は、比較的安定して増加していくとお考えですか?
それとも、より不安定に増加していく可能性があるとお考えですか? あるいは、時間の経過とともに加速していくとお考えですか?
また、その答えを考える上で、過去の事例が参考になるかもしれません。
それから、ターゲットとなる患者数についてですが、上位10%の顧客層が60%を占めることは明らかです。
これらの顧客層が治療している患者数は平均でどれくらいでしょうか。
また、そのうちの何割がリテロの対象となるのでしょうか。
よろしくお願いします。
ジョン・スカーレット博士
最初の質問、つまり方向性についてお答えします。
あなたが言ったように、スムーズな展開と不規則な展開についてです。
コリーヌさん、当たり前のことを言おうとしているので、お許しください。
低リスクMDSでは、過去12年間で2つ目の新製品発売となります。
あるいは、これまでにもいくつか控えめな発売があったかもしれません。
ですから、私たちは本当に、この件に関してはあまり多くを知らず、6週間という期間も十分ではありません。
おそらく参考になると思われるのは、6週間が経過した現時点では、特に患者数が急激に増加しているわけではないということです。
かなり安定していますが、それに基づいて傾向を読み取るのは難しいです。
次回お話しするときには、より明確になっているかもしれません。
しかし、これまでの状況と異なる何かが起こるとは、自然な変動以外の理由では考えられません。
ターゲットの関与に関して、これについて少しコメントします。
これらのアカウントは非常に多種多様です。
大規模な病院システムもあれば、個人開業医もあります。
その中間もすべて含まれます。
上位10%は、多くの医師が参加する大規模なアカウントです。
正確な医師の数は把握していませんが、多種多様なので、それがどれほど参考になるかはわかりません。
わかっているのは、私たちは本当にうまく参入できたということです。
これらのアカウントと直接話したことで、素晴らしい成果が得られました。
そして、大半のアカウントと直接接触し、到達することができ、その数は日々増加しています。
アンディ、もう一度言いますが、この件について何かご意見があればお聞かせください。
アンドリュー・グレシュライン医師
いいえ、チップ、以上です。
ええ、つまり、アカウントのアクティベーションは加速しています。
我々はそう信じています。
ですから、今のところは非常に満足しています。
上位10%については、以前の治療薬が発売された際の流れに基づいてモデル化しています。
しかし、それがより比例しているかどうかはわかりません。
現時点では、アカウントごとの患者数をお伝えすることはできません。
コリン・ジョンソン
わかりました。
ありがとうございます。
オペレーター
次の質問は、ニードハム・アンド・カンパニーのギル・ブラム様からです。
どうぞ。
ギル・ブラム
皆さん、おはようございます。
私たちの質問を取り上げていただきありがとうございます。
非常に早い段階での質問ですが、RS陽性、RS陰性、第一選択薬、第二選択薬など、これらの患者の分類について、何か情報をお持ちでしょうか。
ジョン・スカーレット博士
ええ、ギルさん、ご質問ありがとうございます。
残念ながら、そのような情報はありません。
現時点では、そのような情報は入手できません。
当社が入手しているのは、ご要望の多い情報です。
つまり、出荷されたバイアルの数です。
最終的には、そのような情報を入手できるよう全力を尽くすつもりです。
どのバケツに患者が入っているかというニュアンスについては、誰よりも関心があります。
しかし、現時点では、そのようなデータは持っていません。
今後数四半期、おそらくもっと長い期間をかけて、情報源を調整し、そのデータを入手する方法を調整しなければ、本当に正確な見解を得ることはできないでしょう。
しかし、現時点では、私たちはそれを知りません。
ギル・ブラム
ジェフ、ありがとう。
非常に参考になりました。
ジョン・スカーレット博士
もちろんです。
ギル・ブラム
もうひとつ、関連した質問があります。
治療医から、薬剤投与における問題やその他のボトルネックに関するフィードバックが得られるようになるまで、どのくらいの期間が必要だとお考えですか?
ジョン・スカーレット博士
ええ、ありがとうございます。
そうですね、それは現場に配置されている人々に帰結すると思います。
繰り返しになりますが、私はアンディにその件についてコメントしてもらうつもりはありません。
なぜなら、彼が示したスライドを覚えていらっしゃるなら、私たちは現場に実に多様な人々を配置していますし、私はそのことについて非常に満足しています。
しかし、アンディ、フィードバックをどのように入手しているかについて簡単に説明していただけますか。
アンドリュー・グレトライン博士
もちろんです。
ええ、いくつかのチャンネルがあることは明らかですが、現在、現場で活動しているメディカル・アフェアーズ・チームと、完全に稼働しているメディカル・アフェアーズ・ハブが、おそらく情報リクエストの主な流れの源となっていると思います。
具体的なフィードバックを収集し始めるにはまだ早すぎると思います。
繰り返しになりますが、まだ6週間しか経っていないため、これらの患者のほとんどはまだ1サイクルの治療を終えたばかりです。
しかし、有効性や安全性から投与量や反応、処方情報に至るまで、さまざまな分野にわたって、非常に多くのメディカルインフォメーションの問い合わせが寄せられていることが確認されています。
ですから、医師たちがRYTELOによる治療に関心を持ち、その知識を深めつつあることは良い兆候だと思います。
ギル・ブラム
わかりました。
質問に答えていただきありがとうございます。
また、発売開始おめでとうございます。
ジョン・スカーレット博士
ありがとうございます。
オペレーター
次の質問は、B. リリー・セキュリティーズのカルピット・パテルさんからです。
どうぞ。
カルピット・パテル
おはようございます。
質問を受け付けていただきありがとうございます。
立ち上げに関してですが、第3四半期の成長純調整額の初期予測または初期見込みをお持ちでしょうか。
また、それがどのように推移し、第4四半期または2025年初頭にどう変化すると予想されますか?
ジョン・スカーレット博士
ご質問ありがとうございます。
おそらくミシェルがその質問に答えるのに最適な人物でしょう。
ミシェル?
ミシェル・ロバートソン
はい、ありがとうございます。
カルピットさん。
6月の締め日と純増計算には、明らかに1週間しかありませんでした。
純増計算の構成要素は、かなり単純明快です。
メディケアの主要な対象人口だからです。
公衆衛生サービスは、純増計算における最大の控除項目になることが分かっています。
しかし、現時点ではまだ安心するには早すぎると言わざるを得ません。
7月の売上締めと四半期の残りの期間でさらに多くのデータが必要ですが、四半期分の売上をすべて集計すれば、かなり正確な見通しが立てられるでしょう。
カルピット・パテル
わかりました。
では、追加の質問ですが、現在の販売側のコンセンサス予想では、今年下半期のRYTELOの売り上げは、現在の発売予測ではどの程度になると見ていますか?
ミシェル・ロバートソン
コンセンサスという観点から申し上げると、先ほど申し上げたように、私たちはあなた方と話し合い、いくつかの前提条件について検討する必要があると思います。
なぜなら、それらの前提条件は、異なるモデルの間で、また、当社の内部モデルと比較しても、間違いなく混在しているからです。
そして、私は患者一人当たりの年間コストに多くの要因があると考えています。
モデル間には多くの差異があります。
おそらくその要因となっているのは、治療期間と浸透率の差異でしょう。
ですから、この決算報告電話会議の後、その点についてガイダンスを提供したいと思います。
カルピット・パテル
わかりました。
NCCNガイドラインについて最後に1つだけ。
治療アルゴリズムのさまざまなサブグループにおけるイメテルスタットの位置づけについて、何か驚くようなことはありましたか?また、この位置づけにより、ライテロで治療できる低リスクMDS患者の割合に関する社内推定値は変わりますか?
ジョン・スカーレット博士
ええ、私が答えます。
それから、フェイが聞いていて他に何か付け加えることがあれば、ぜひそうしてください。
素晴らしい質問ですね、カル。
まず最初に、一番最初の結果までさかのぼってみると、1年半から2年ほど前、その時点で、ここには本当に大きな価値の塊がいくつかあることが分かりました。
1つ目は、もちろん、私たちの地位に関係なく効果的であると考えたこと、RS陽性とRS陰性の両方においてです。
次に、以前luspatercept治療を受けた患者の数はそれほど多くはありませんでしたが、十分な患者数は確保できていました。
そして、以前から私たちが言っていたように、前年のASHで非常に良い結果が得られたことがハイライトでした。
ですから、以前luspatercept治療を受けた患者で、医師が期待するほど良好な結果が得られていない患者は重要である可能性が高いと考えました。
輸血負担の大きい患者は非常に魅力的であると考えました。
また、血清EPO値が500以上の患者、つまりESAの適応患者はかなり良好な結果を示していることが分かりました。
そして、第3相試験の結果から、現在に至るまでの経緯がほぼ明らかになりました。
言えることは、臨床試験の結果から予想されるように、輸血負担に関する要件が記載されたラベルが、NCCNガイドラインには実際に反映されていませんでした。
これは興味深いことです。
NCCNは治療アルゴリズムを検討しますが、そうしたケースはあまりありません。
そして、その他のすべての項目は完全に反映されています。
ですから、言わせていただくと、私たちは...嬉しい驚きはあったものの、嫌な驚きはなかったと思います。
私たちは、これまでさまざまな分野で価値があると考えてきたことが、素晴らしいNCCNガイドラインで裏付けられただけだと思います。
ですから、私たちが期待していたこと、そして常に想像していたこととほぼ同じだと思います。
フェイ、他に何かコメントはありますか?
素晴らしい質問でしたが。
フェイ・フェラー博士
ええ、そうですね。
チップ、よくまとめてくれました。
驚きは嬉しいものだけだったと思います。
私たちが求めていたものはすべて得られましたし、カテゴリー1と2Aの強力なガイドライン、そして臨床試験のデータがしっかりと反映されていました。
全体として、良い結果だったと思います。
カルピット・パテル
わかりました。
ご質問いただきありがとうございました。
ジョン・スカーレット博士
こちらこそありがとうございました。
オペレーター
質疑応答は以上です。
最後にエリンから閉会の挨拶があります。
アロン・ファインゴールド
本日はご参加いただきありがとうございました。
ジェロン社へのご関心に感謝いたします。
当社にとって非常にエキサイティングなこの時期に、最新情報をお届けできることを楽しみにしております。
それでは失礼いたします。
オペレーター
以上を持ちまして、本日のカンファレンスコールを終了させていただきます。
ご参加いただきありがとうございました。
お電話を切っていただいて結構です。
お読みいただきありがとうございました!
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