Structure(GPCR)2024/Q2決算発表(2024/8/8)分析・GSBR 1290臨床報告
１．売上と収益
・EPS 予想 -0.22 → 結果 -0.18 〇
２．企業情報
ストラクチャー・セラピューティクス（Structure Therapeutics）は、バイオ医薬品の研究・開発を行う企業です。以下は、ストラクチャー・セラピューティクスに関する基本的な情報です。
会社概要
設立年: 2021年
本社所在地: アメリカ合衆国サンフランシスコ
業種: バイオ医薬品
事業内容: ストラクチャー・セラピューティクスは、難治性疾患に対する革新的な治療法の開発に注力しているバイオテクノロジー企業です。特に、タンパク質構造解析を活用した薬剤の設計と開発を得意としています。
主要製品: 同社は、小分子薬剤やバイオ医薬品の開発に焦点を当てており、特定の疾患に対する新規治療法の開発を行っています。
戦略と展望
研究開発: ストラクチャー・セラピューティクスは、最先端のバイオ医薬品技術を駆使して、新しい治療法を創出することを目指しています。特に、疾患に関する深い理解と最先端のタンパク質構造解析技術を活用して、新規の薬剤ターゲットを発見し、それに基づく治療法を開発しています。
グローバル展開: 同社はアメリカを拠点としつつも、グローバルな市場を視野に入れた製品開発と事業展開を進めています。
ストラクチャー・セラピューティクスは、まだ新興企業でありながら、革新的な医薬品開発に対する強い意欲を持つ企業として注目されています。
３．決算概要(FORM10-Q)
1. 連結貸借対照表（Condensed Consolidated Balance Sheets）
資産:
総資産: 2024年6月30日時点で947百万ドル、これは2023年12月31日時点の482百万ドルから大幅に増加しています。
現金および現金同等物: 381百万ドルに増加しており、前年末の130百万ドルから大きく増加しています。
短期投資: 545百万ドルに増加、前年末の337百万ドルから大幅に増加しています。これらの増加は、資金調達活動や投資活動の成果を反映しています。
負債:
総負債: 26百万ドルであり、前年末の29百万ドルから減少しています。
流動負債: 22百万ドルに減少、前年末の24百万ドルから減少しており、特に買掛金や賃金支払債務が減少しています。
株主資本:
株主資本合計: 921百万ドルであり、前年末の453百万ドルから大幅に増加しています。この増加は、追加の株式発行および資本注入によるものです。
2. 連結損益計算書および包括利益計算書（Condensed Consolidated Statements of Operations and Comprehensive Loss）
営業費用:
研究開発費: 42.7百万ドル、前年同期の32.5百万ドルから増加しています。これは、主に新薬開発プロジェクトの進展によるものと考えられます。
一般管理費: 22.6百万ドル、前年同期の13.1百万ドルから増加しており、会社の成長や規模拡大に伴う管理費の増加を反映しています。
営業損失:
営業損失は65.3百万ドルで、前年同期の45.6百万ドルから増加しており、営業費用の増加が影響しています。
純損失:
純損失: 52.1百万ドル、前年同期の41.3百万ドルから拡大しています。
その他包括損失:
その他包括損失: 1.0百万ドル、主に投資の評価損によるものです。
3. 連結キャッシュフロー計算書（Condensed Consolidated Statements of Cash Flows）
営業活動によるキャッシュフロー:
営業活動によるキャッシュフローは、純損失や運転資本の変動により、60.5百万ドルのキャッシュ流出となっています。
投資活動によるキャッシュフロー:
投資活動により、203.1百万ドルのキャッシュ流出がありました。これは主に短期投資の購入によるものです。
財務活動によるキャッシュフロー:
財務活動からのキャッシュ流入は515.4百万ドルで、これは主に株式の発行によるものです。
総括:
現金および現金同等物の増加: 2024年上半期において、現金および現金同等物は251.8百万ドル増加し、期末には381.6百万ドルとなっています。
特筆すべき事項
資金調達活動の成功: 株式発行により大規模な資金調達に成功しており、特にフォローオンオファリング（Follow-On Offering）によって約512.7百万ドルの純収入を得ています。
研究開発投資の増加: 研究開発費用の増加は、会社が今後の成長を見据えた新薬開発に積極的に取り組んでいることを示しています。
損失の拡大: 収益がまだない一方で、研究開発および管理費用が増加しているため、純損失は前年同期比で拡大しています。
これらの要素から、Structure Therapeutics Inc.は、今後の新薬開発と市場参入を目指して積極的に投資しているものの、まだ収益が発生していないため、引き続き損失が発生している状況が伺えます。ただし、大規模な資金調達に成功しているため、短期的な資金繰りには余裕があると考えられます。
４．重要事項報告（FORM8-K）
1. 主要ハイライト
GSBR-1290: 肥満に対するGSBR-1290の第2b相試験が2024年第4四半期に開始される予定です。GSBR-1290は、臨床的に有意な体重減少効果を示し、同社の主力製品候補となっています。
新規開発候補: 2024年第4四半期には、経口小分子アミリン受容体アゴニストの開発候補が選定される予定です。
財務状況: 現金および短期投資の合計は927.1百万ドルで、2027年までの主要な臨床マイルストーン達成に十分な資金があるとされています。
2. 財務諸表の分析
連結損益計算書（Condensed Consolidated Statements of Operations）:
研究開発費用: 2024年第2四半期の研究開発費用は22.1百万ドルで、前年同期の19.4百万ドルから増加しています。これは、従業員数の増加や研究プログラムの進展によるものです。
一般管理費: 一般管理費は11.3百万ドルで、前年同期の6.6百万ドルから大幅に増加しています。これは、上場企業としての運営拡大に伴う人件費やプロフェッショナルサービスの増加が主な原因です。
純損失: 2024年第2四半期の純損失は26.0百万ドルで、前年同期の23.3百万ドルから増加しています。非現金の株式報酬費用は4.2百万ドルとなっています。
連結貸借対照表（Condensed Consolidated Balance Sheet Data）:
総資産: 2024年6月30日時点での総資産は947.0百万ドルで、2023年12月31日時点の482.0百万ドルから大幅に増加しています。
現金および短期投資: 927.1百万ドルに達し、前年末の467.3百万ドルから大きく増加しています。これは、同社の資金調達活動の成果を反映しています。
総負債: 総負債は25.9百万ドルで、前年末の29.0百万ドルから減少しています。流動負債の減少は、主に買掛金の減少によるものです。
3. 今後の展望
Structure Therapeuticsは、現在の現金および短期投資が2027年までの運営資金と主要な臨床試験のマイルストーンを達成するのに十分であると予測しています。同社は、特に肥満治療に向けた新しい経口小分子治療薬の開発に注力しており、GSBR-1290がその主力候補となっています。また、アミリン受容体アゴニストの開発にも注力しており、2024年内に開発候補が決定される予定です。
全体として、Structure Therapeuticsは積極的な研究開発と資金調達活動を通じて、成長を続けていますが、依然として損失が発生しているため、今後の臨床試験の成功と市場投入が重要な課題となっています。
５．カンファレンスコール要約
この電話会議は、Structure Therapeutics社のGSBR 1290肥満プログラムの第2a相試験結果と関連データの発表に関するものです。主なポイントは以下の通りです：
GSBR 1290は、12週間の試験で6.2%〜6.9%のプラセボ調整後の体重減少を達成しました。
安全性プロファイルは良好で、肝臓への影響は観察されませんでした。
忍容性は概ね良好で、試験中止率は低かったです。
1日1回投与の可能性が確認されました。
製造のスケールアップが可能で、年間1億2000万人以上の患者に投与可能です。
第2B相試験は2024年第4四半期に開始予定で、約300人の参加者を対象とします。
会社は、GSBR 1290が潜在的な最高クラスの経口GLP-1受容体作動薬になる可能性があると考えています。
今後の試験では、より高用量の探索や、より遅い漸増スケジュールの採用を検討しています。
会社は戦略的パートナーシップの可能性を探っています。
アミリン、GIP、GCG、アパリンなど、他の代謝関連プログラムも進行中です。
全体として、会社はこれらの結果を非常に前向きに捉え、GSBR 1290の今後の開発に自信を持っています。
６．カンファレンスコール詳細
皆様、お待たせいたしました。
Structure Therapeuticsのウェブキャストおよびカンファレンスコールにようこそ。
現在、すべての参加者はリッスンオンリーモードとなっています。
スピーカーのプレゼンテーション後に質疑応答のセッションがあります。
セッション中に質問をするには、電話機の*11を押してください。
その後、挙手したことを知らせる自動メッセージが流れます。
質問を取り下げる場合は、再度*11を押してください。
時間の都合上、各アナリストの方には質問を1つに限らせていただきます。
本日の会議は録音されておりますので、ご了承ください。
それでは、StructureのIR責任者であるDanielle Keatleyに進行をお願いいたします。
どうぞ。
ありがとうございます。おはようございます。
本日早い時間に、Structure TherapeuticsのGSBR 1290肥満プログラムのトップラインの結果に関するプレスリリースを発表いたしました。
このリリースのコピーと、本通話に付随するプレゼンテーションは、当社ウェブサイトの投資家向け情報セクションでご覧いただけます。
本日の通話でデータを発表するのは、創業者兼CEOのRaymond Stevens博士と、臨床開発担当副社長のBly Cole博士です。
また、最高医療責任者のMark Bock博士、最高科学責任者のShichen Lin博士、最高財務責任者のJun Yunも質疑応答に参加します。
始める前に、この通話で行う発言や、スライドデックで提示する情報の一部には将来の見通しに関する記述が含まれていることをお伝えしておきます。
実際の出来事や結果は、最新のForm 10-KおよびForm 10-Q、そして今後SECに提出するその他の文書に記載されているさまざまなリスク、不確実性、その他の要因により、明示または黙示の将来の見通しに関する記述とは大きく異なる可能性があります。
これらの将来の見通しに関する記述に過度に依存しないようご注意ください。Structure Therapeuticsは、これらの記述を更新する義務を負いません。
それでは、Structure TherapeuticsのCEOであるRaymond Stevens博士にお願いいたします。
皆様、おはようございます。ご参加いただきありがとうございます。
本日は、StructureのGSBR 1290肥満プログラムの良好なトップラインの結果をお知らせできることを嬉しく思います。
この後詳しく説明するデータにより、GSBR 1290が肥満治療の状況を大きく変える可能性のある重要な治療法になりうるという確信を得ました。
経口の非ペプチド低分子であるGSBR 1290は、何億人もの人々に届く可能性があります。これは、医薬品をすべての人々にとってよりアクセスしやすいものにするという、Structure Therapeuticsの使命の中心にあるものです。
経口低分子インクレチンおよび関連標的分野のリーダーとして、GSBR 1290は当社の選択的GLP-1受容体作動薬であり、幅広い代謝フランチャイズの基盤かつ主要プログラムです。
本日発表するデータにより、GSBR 1290は潜在的な最高クラスの経口GLP-1としての地位を確立できると考えています。
まず、後ほど詳しく説明する差別化されたPK特性により、他の選択的経口GLP-1と競合できる有効性を示しています。
第2a相試験ではプラセボ調整後の平均体重減少が統計的に有意かつ臨床的に意味のある6.2%、カプセル錠PK試験では12週間で最大6.9%を示し、将来的にはさらに改善の余地があります。
ご存知の通り、すべての人がGLP-1に同じように反応するわけではありません。
12週間の試験で、参加者の半数以上が少なくとも8%の体重減少を示し、3分の1が主要有効性評価に基づいて少なくとも10%の体重減少を示したことを嬉しく思います。
GSBR 1290の差別化された安全性プロファイルを引き続き強調したいと思います。
これまでに200人以上の患者さんが、最長12週間にわたってGSBR 1290による治療を受けています。
このデータについて強調したいのは、臨床的に重要な肝臓所見が観察されなかったこと、そして必要であれば用量を上げることができる大きな安全性の余地があることです。
忍容性に関しては、第2a相試験での有害事象関連の試験中止率が5%、カプセル錠PK試験では11%と非常に低く、12週時点で同クラスの他の薬剤と比較して著しく低いことは非常に encouraging です。
PKプロパティは24時間にわたって受容体と適切に相互作用するように最適化されており、1日1回の投与が明確に確認されています。これは見られる有効性からも裏付けられています。
そして非常に重要なことですが、現時点で1億2000万人以上の患者さんに治療を提供できる規模でGSBR 1290を製造する能力があると考えており、これは当社の「すべての人がアクセス可能」という使命に沿ったものです。
そしてスケーリングは今後さらに改善される可能性があります。
これらの強力なデータにより、最高クラスの経口GLP-1になるという目標に向けて着実に前進しています。
それでは、臨床開発担当副社長のBly Cole博士にデータの発表をお願いします。
ありがとうございます、Ray。
第2a相肥満試験の結果は、カプセル錠PK試験の結果と同様に、すべての試験目標を上回りました。説得力のある有効性とともに、安全性と忍容性の観点からも良好な結果が得られました。
ここで、2つの試験の詳細を皆様と共有したいと思います。
まず、第2a相肥満試験のデザインから始めましょう。
これは、12週間の曝露期間内に120 mgの目標用量に到達するために、毎週の急速漸増を用いた概念実証試験でした。
昨年発表した通り、24人の代替を含め、全体で64人の参加者を登録しました。
37人の参加者がGSBR 1290にランダムに割り付けられ、5 mgから開始して2週間で90 mgに到達し、残りの期間は120 mgの目標用量を継続する毎週の漸増を行いました。
さらに、27人の参加者がプラセボにランダムに割り付けられました。
主要評価項目は安全性と忍容性で、副次評価項目はベースラインから12週目までの体重変化でした。
有効性分析は、統計解析計画書で指定された中間事象の定義を考慮した主要有効性推定値に基づいて行われました。
ベースライン特性に目を向けると、GSBR 1290群とプラセボ群でバランスが取れていることがわかります。
平均年齢は44〜45歳、女性参加者の数は群間でバランスが取れており、ヒスパニックまたはラテン系の割合は43〜48%でした。
ベースラインの体重は90〜92 kg、平均ベースラインBMIは約31で、いずれも群間でバランスが取れていました。
HbA1cは、プロトコルで要求されている通り正常範囲内でした。
では、この試験で見られた体重減少の大きさについて詳しく見ていきましょう。これは本日発表するデータの重要な部分の1つです。
12週間にわたる統計的に有意な体重減少が示され、プラセボと比較して早期に明確な分離が見られたことを非常に嬉しく思います。
グラフでは、青線がGSBR 1290を投与された参加者を、灰色線がプラセボを示しています。
試験薬を投与された参加者は12週間の終わりに6.2%の体重減少を達成し、体重減少の停滞は見られませんでした。一方、プラセボ群では体重の変化は見られませんでした。
プラセボ調整後の体重減少は6.2%のままで、2群間に統計的に有意かつ臨床的に意味のある差が見られました。
12週間での臨床的に意味のある統計的に有意な体重減少は、毎週の急速な漸増ステップを考慮すると非常に encouraging であり、GSBR 1290の継続的な開発を支持するものです。
治療効果をより良く特徴づけるために、体重変化のレスポンダー分析、つまり12週目の終わりに様々な体重減少の閾値を達成した参加者の数も調べました。
左側を見ると、参加者の3分の2が少なくとも6%の体重減少を達成しました。
半数以上の参加者が少なくとも8%の体重減少を達成し、驚くべきことに3分の1が12週間で少なくとも10%の体重減少を達成しました。
全体として、有効性の観点から、12週間という早期の時点でのこれらの結果に非常に勇気づけられており、より長期の試験に移行するにつれて体重減少が意味のある形で継続して増加する可能性があるという自信を持っています。
では、カプセル錠PK試験で観察された体重変化について詳しく説明しましょう。
この試験では54人の参加者を登録し、GSBR 1290錠剤またはプラセボに15:3の比率でランダムに割り付けました。
目的は、安全性と忍容性の評価、カプセルから錠剤への製剤変更のPK比較可能性の評価、および12週間の試験期間中の体重変化の探索でした。
GSBR 1290群は3つあり、開始用量が5 mgから15 mgまで様々で、毎週または隔週の漸増を行いました。
試験のスキーマに示されている通り、2つのコホートが120 mgの目標用量に到達し、3つ目は60 mgが目標用量でした。
ベースライン特性は群間でバランスが取れており、BMIは約30でした。
スライド12では、錠剤製剤による体重減少の結果を示しています。
第2a相試験と一致して、この試験でも臨床的に意味のある統計的に有意な体重減少が見られました。
プラセボ群は灰色で示されており、12週間で0.5%の体重増加が見られました。
薄い青線は60 mgコホートを、濃い青線は120 mg群を示しています。
この試験でも、非常に早い段階で曲線の明確な分離が見られ、それが試験を通じて続きました。
最終的な12週目の読み取りでは、5.8%から6.4%の範囲の体重減少が見られ、表に示されている通り、プラセボ調整後の体重減少は6.2%から6.9%となりました。
これらの3つのコホートすべてにおける体重減少は統計的に有意であり、前回の試験と一致してGSBR 1290による臨床的に意味のある体重減少を示しており、GSBR 1290のさらなる臨床開発への進展を支持しています。
ここまでGSBR 1290による体重減少についてまとめてきましたが、ここで有効性データを文脈化するのが適切でしょう。
このスライドでは、肥満患者を対象とした他の経口選択的GLP-1受容体作動薬プログラムとの12週時点でのプラセボ調整後の体重減少率の試験間比較を示しています。
スライドの左側に、6.2%から6.9%の範囲の体重減少を示す当社のデータがあります。
次に、6.5%から6.6%の範囲の有効性を示す2つの異なる低分子の最高用量の結果があります。
グラフには、36週間の第2B相試験での最高用量のオルフォグリプリンと、12週間のデータで6.6%の体重減少に達した1日2回投与のダノグリプリンが示されています。
これらは試験間比較であることに注意する必要があります。
試験によって異なる漸増スキームが使用されており、それが有効性の読み出しに影響を与える可能性があります。
また、前述の通り、一部のプログラムでは12週間の結果が外挿されています。
試験間でデータを比較する際には注意が必要です。
しかし、上記の制限があっても、GSBR1290の有効性により、臨床開発の後期段階に進むためのプログラムを競争力のある形で実施できると確信しています。
安全性と忍容性は、慢性代謝疾患患者の治療における重要な側面です。
では、安全性と忍容性の結果について詳しく見ていきましょう。
最終的な12週間の分析では、有害事象による試験中止率が5.4%（2人の参加者が試験を中止）と低い水準を維持しています。
2人の参加者が胃腸関連の有害事象を経験し、最初の2週間以内に試験を中止しました。
プロトコルにより、忍容性の理由で必要であれば、参加者は試験に留まり、用量を減量、中断、または中止することも可能でした。
試験の過程で、前述の試験を中止した2人の参加者が試験薬の投与を中止しました。
15人の参加者が用量を減量し、任意の用量のGSBR 1290で試験に留まり、2人の参加者が一時的に投与を中断しました。
この12週間の試験での毎週の漸増を考慮すると、試験中止の数が少ないことは励みになります。
有害事象プロファイルに目を向けると、この試験では重篤な有害事象は観察されませんでした。
すべての有害事象は軽度または中等度であり、ほとんどの有害事象はGLP-1受容体作動薬クラスの薬剤で予想される通り、胃腸関連のものでした。
悪心と嘔吐が最も一般的に観察された有害事象でした。
ただし、この表は少なくとも1つのイベントが報告された被験者の数を示していることに注意してください。
そのため、忍容性プロファイルをより良く特徴づけるために、スライドの右側で悪心のある参加者の週ごとの発生率を分析しました。
予想通り、用量漸増期に発生率が高くなり、120 mgの用量を維持した時点で発生率が低下し始めました。
また、GSBR 1290の用量が増加しているにもかかわらず、試験の経過とともに悪心の発生率が増加しないことにも注目してください。これは忍容性の初期の兆候を示している可能性があります。
試験では、他の胃腸関連の有害事象についても同様のパターンが観察されました。
では、安全性のセクションをまとめましょう。
肝機能検査の評価は、GLP-1受容体作動薬低分子の安全性監視の焦点です。
ご存知の通り、左側に示す第2a相試験と右側に示すカプセル錠PK試験の両方で、肝酵素活性を慎重にモニタリングしてきました。
最も注目すべきは、どちらの試験でも薬物誘発性肝障害が見られなかったことです。
また、いずれの群でも、有害事象として報告された肝酵素の上昇は見られませんでした。
2つの肝酵素であるALTとASTのベースラインから12週目までの平均変化も示しています。生物学的な変動は見られますが、いずれのパラメータにも臨床的に意味のある変化は見られませんでした。
最後に、ALTまたはASTの上昇が正常上限の少なくとも3倍、5倍、または10倍である参加者の数を調べました。
正常上限の3倍では、GSBR 1290カプセル群に1例、プラセボ群に1例、GSBR 1290 120 mg錠剤群に1例の3例がありました。
これらのケースを1つずつ見ていきましょう。
第2a相試験の1例目は、44日目にALTが正常上限の3.9倍、ASTが2倍に散発的に上昇した女性参加者でした。
治験責任医師は規制ガイダンスに従い、被験者への投与を継続し、4日後にALTとASTを再検査したところ、重要なことに、両パラメータとも正常値に戻りました。
プラセボ群については、30日目にALTとASTの両方が上昇した男性参加者が1例ありました。これはおそらくウイルス症候群に関連していました。
3例目はカプセル錠PK試験のものでした。
男性参加者が、試験の最終日である84日目にASTが正常上限の4倍に単独で上昇しました。
これはクレアチンキナーゼの上昇を伴っており、おそらく以前の運動に起因し、筋肉が上昇の潜在的な原因であることを示唆しています。
また、これらの試験では正常上限の5倍または10倍の上昇は見られなかったことも強調しておきます。
安全性に関するまとめとして、より長期の試験やより高用量への移行に自信を与える非常に encouraging な結果が得られ続けています。
ここで、GSBR 1290の分子およびPK特性について詳しく説明するのが適切でしょう。これは皆様から繰り返し質問を受けており、本日までのすべてのデータの結果を共有できることを嬉しく思います。
ご覧いただけるように、PK特性は発表した有効性データと1日1回投与を支持しており、今後の第2b相試験のデザインに自信を与えてくれます。
まず、60 mgと120 mgの異なる製剤（錠剤とカプセル）を使用したGSBR 1290の血漿中濃度を示すグラフから始めましょう。
第一に、60 mgでは錠剤とカプセルで同等の曝露が見られます。
第二に、60 mgと120 mgの間で曝露は概ね比例しています。
第三に、120 mg群の24時間後の濃度は10 ng/mLを超えています。
これは、非ヒト霊長類試験で同定された最大インスリン分泌を達成する平均濃度です。
これら3つの観察結果により、第2b相試験で錠剤を継続使用し、120 mgより高い用量をテストする可能性が開かれました。
これらの側面により、用量設定試験でGSBR 1290の有効性を最大化し続けることができると確信しています。
右側の表には、異なる用量と2つの試験製剤でのPK特性の詳細が示されています。
要約すると、開発中の他の低分子と比較して、AUCとCmaxで決定される適切な曝露レベルが見られます。
また、遅延したTmaxが観察され、最大8.5時間の半減期と併せて、投与間隔の大部分で適切な標的関与を支持しています。
また、前のスライドで述べたように、24時間後に適切な薬物曝露が見られます。
これらの分子およびPK特性は、GSBR 1290が1日1回投与の薬剤であることを示しています。
有効性の観点から、いくつかの重要な側面をまとめてみましょう。
12週間で統計的に有意な体重減少を報告しました。
GSBR 1290は、βアレスチンシグナルが最小限で、遊離薬物濃度が有利な完全作動薬です。
我々の曝露応答モデルは、AUCへの曝露が有効性の主要な駆動因子であることを示しています。
第2b相試験では用量に比例した曝露を報告しており、1日の投与間隔中の標的関与を保証する閾値を超える血漿中濃度が見られます。
これらすべての観察結果は、本日発表した2つの試験で達成された有効性レベルを支持し、第2b相試験のデザインの強固な基盤を設定しています。
安全性と忍容性の観点から、GSBR 1290は前臨床試験で組織蓄積が最小限で、十分な安全性マージンを有しています。
ご存知の通り、一部のPK特性を調整できる可能性のある製剤開発が進行中です。
GSBR 1290の好ましい分子およびPK特性を踏まえ、次のステップと、本日発表した試験から得られた主要な学びについて、今後の第2b相試験のデザインにどのように組み込むかを見ていきましょう。
このスライドでは、異なる開始用量での試験最初の2週間における悪心（濃い青）と嘔吐（薄い青）の発生率をY軸に示しています。
ご覧いただけるように、5 mgで開始したグループは、10 mgまたは15 mgと比較してイベントの発生率が最も低くなっています。
興味深いことに、グラフの右側に示されているように、20 mgまたは30 mgに増量する代わりに5 mgをさらに1週間維持すると、嘔吐のイベントがなく、2週目の悪心の発生率が最も低くなりました。
これは他のGLP-1受容体作動薬で見られたものと一致しており、これらの学びを第2b相試験に適用します。
全体として、有害事象関連の試験中止数が少なく、主に胃腸症状に関連し、それらのイベントの大半が試験の最初の6週間に集中していることは引き続き安心できる結果です。
36週間のプラセボ対照試験には、肥満または過体重の参加者約300人が含まれる予定です。
すべての群で最低開始用量である5 mgから開始し、より遅い月単位の漸増を行う、GSBR 1290の複数の用量を評価します。
前述の通り、十分な安全性マージンと概ね比例した曝露により、第2b相試験で120 mgを超える用量を探索する機会があります。
この試験では、36週間での体重変化率を主要評価項目とし、スライドに記載されているいくつかの関連する臨床的評価項目を副次評価項目として評価します。
また、慢性体重管理に関するINDは今年の第3四半期に提出される予定であり、これにより2024年第4四半期に第2b相試験を開始できることを本日お知らせできることを嬉しく思います。
次のステップに進むための自信を与える包括的な報告をレビューしました。
もう一度、これらの高レベルの成果を共有させていただきます。
GSBR 1290は、両試験において12週間で臨床的に意味のある統計的に有意なプラセボ調整後の体重減少を達成しました。肥満試験では6.2%、製剤試験では最大6.9%でした。
重要なことに、PKデータはGSBR 1290の用量比例性と1日1回投与を確認しています。
また、これまでに複数の試験で約200人の参加者がGSBR 1290に曝露されており、概ね良好な安全性プロファイルが示されています。
これらの試験の安全性結果は、GLP毒性試験で見られた大きな安全性マージンと一致しています。
最後に、薬物誘発性肝障害や肝酵素の永続的な上昇は観察されていません。
忍容性の観点から、有害事象に関連する試験中止率が低く、この薬剤クラスと一致する忍容性プロファイルが報告されたことは encouraging です。
さらに、我々の結果は、より低い開始用量と、錠剤製剤での毎週ではなく月単位の漸増を支持しています。これにより、第2b相試験でのGSBR 1290のプロファイルがさらに向上すると確信しています。この試験では120 mgを超える用量を探索する可能性があり、2024年第4四半期の開始に向けて急速に進展しています。
要約すると、発表された結果は、GSBR 1290が今後の開発のための重要な分子であり、Structureのポートフォリオの基盤的なバックボーンであることを確認しています。
これらの exciting な結果を踏まえ、Rayに結論の remarks をお願いします。
ありがとうございます、Blay。
これらのデータにより、GSBR 1290は潜在的な最高クラスの非ペプチド経口小分子GLP-1受容体作動薬としての地位を確立できると考えています。
本日、Structure Therapeuticsが、数年前に構造ベースの創薬プラットフォームを通じてGSBR 1290を設計した際に確立した意欲的な目標製品プロファイルの主要な側面を達成したことをお知らせできることを嬉しく思います。
第一に、βアレスチンシグナリングが最小限の強力な完全作動薬を設計しました。
第二に、GLP-1ペプチドと同等またはそれ以上の体重減少を目標としました。
第三に、この薬剤を可能な限り安全にするために、潜在的に優れたPK特性を持ち、約24時間の薬物曝露を目標とし、より長くもより短くもなく、組織蓄積を最小限に抑えたGSBR 1290を設計しました。これは、非常に大規模な集団が長年にわたってこの薬を慢性的に服用することを可能にするためです。
第四に、製剤開発によってCmaxを調整し、忍容性をさらに改善できると考えています。
最後に、当社のミッションの一環として、世界中の患者さんのニーズに応えられるよう製造をスケールアップする能力を確保したいと考えました。
ここで数分間、これらの結果をより大きなビジネスの文脈に置き、急速に進化する肥満とGLP-1の分野におけるGSBR 1290の位置づけについて我々の見解を説明したいと思います。
現在、世界中で8億人以上の患者さんがGLP-1受容体作動薬の恩恵を受ける可能性があります。
我々は市場調査を行い、大多数の患者さんが週1回の注射よりも毎日の経口薬を好むことを知っています。
この患者の嗜好と拡張性を考えると、経口小分子は1000億ドルを超えるこの大規模市場の相当な部分を占める可能性があります。
そして、GSBR 1290の製品プロファイルにより、潜在的な最高クラスの経口GLP-1オプションになる可能性があります。
次のスライドに移り、なぜ経口小分子がこれほど重要なのか、そしてGSBR 1290はGLP-1の状況にどのように適合するのかを説明します。
現在、肥満治療には大きなギャップがあります。
現在市販されているGLP-1ペプチドの大きな進歩と成功にもかかわらず、米国ではわずか約500万人しか治療を受けていません。
それでも、米国には治療を受けていない肥満患者が約1億人います。
この1年間、私はいくつかのクリニックを訪問し、この種の薬を必要とする人々に届け、継続させることの課題を直接目にしてきました。
そして世界的に見れば、そのギャップはさらに大きくなります。
端的に言えば、GLP-1ペプチドベースの治療法はスケールアップが難しく、製造のスケールアップに相当な努力が払われているにもかかわらず、これらの制限と治療のギャップは大きな問題であり続けるでしょう。
経口小分子、特にGSBR 1290により、このギャップに対処できると考えています。
この利点の多くは、経口小分子をペプチドよりもはるかに大規模に製造できる能力から来ています。
ここでは、GSBR 1290を急速かつコスト効率よくスケールアップする能力について概説します。
現在、合成ルートを確定し、複数のGMPバッチを完了し、第2B相のGMP供給の製造を完了し、年間6,000メートルトンのGSBR 1290を製造する能力があります。
これは年間1億2000万人以上の患者さんを治療するのに十分な量であり、現在の米国の肥満患者数を上回っています。
ご存じの通り、忘れてはならないのは、当社のミッションの一部として、世界的な数字ははるかに大きく、世界中でのアクセシビリティはさらに大きな問題だということです。
プレゼンテーションの冒頭でこれらの試験からの主要な結論を共有しましたが、特に重要であり、繰り返す価値があります。
第5に、6.2%から6.9%の強力な競争力のあるプラセボ調整後の有効性。
肝臓への影響がなく、より高用量への移行を支持する安全性プロファイル。
試験中止率の低さにつながる忍容性プロファイル、1日1回の投与、そしてスケールアップ製造能力。
これまでに約200人の参加者がGSBR 1290を投与されており、パズルのピースがすべて非常にうまく組み合わさっています。
このデータに非常に勇気づけられており、第2B相試験を楽しみにしています。そこでは、本日の試験から得られた多くの重要な学びを適用し、GSBR 1290のプロファイルをさらに向上させる予定です。
現在、12週間のデータにより、GSBR 1290の非常に競争力のある経口小分子としての可能性が確立された強力な立場にあります。
では、長期的にGLP-1の分野でどのように勝利するのでしょうか？
第2B相用量設定試験と第3相ピボタル試験に向けて、これまでのデータとモデリングに基づいて、第3相では非常に競争力のある体重減少が見られると考えています。具体的には、第3相を完了したか市場に出ている他の選択的GLP-1と同等またはそれ以上の、中程度から高程度の10%台の体重減少が見られると予想しています。
後期段階の試験では、現場で行われているより長期の漸増スキームにより、中止率がはるかに低くなり、有害事象も少なくなり、患者さんにとってより良い経験になると予想しています。
また、患者さんが現在よりも長期間GLP-1を継続できるよう支援することが重要だと考えています。
これにより、GSBR 1290は潜在的な主要な治療法となり、重要なことに、必要とする多くの患者さんに届くようスケールアップ製造が可能な治療法となります。
そして、選択的GLP-1としてのGSBR 1290を超えて、アミリン、GIP、GCG、アパリンとの併用プログラムがあり、肥満市場のさらなる可能性を引き出す大きな潜在性を秘めています。
まとめとして、今後2年間の予想されるカタリストを概説します。
今後の予定は以下の通りです。
代謝フランチャイズの基盤であるGSBR 1290を急速に進展させており、数ヶ月後に約300人の参加者を対象とした第2b相試験を開始します。この試験には、過去数年間の努力から得られたすべての学びが活かされます。
最近、DOOLSについてよく耳にすると思います。
我々は、他のインクレチン受容体を標的とする小分子の分野のリーダーです。
治療法がより専門化され、特定の患者ニーズに対応するようになるにつれ、我々のプログラム、特にアミリン小分子プログラム（単独療法またはGLP-1との併用）は非常に有望で exciting な分野であり、我々は良好な立場にあると考えています。
今後6ヶ月以内にアミリン経口小分子の開発候補を発表し、来年には臨床試験に入る予定です。
忘れてはならないのは、GIPとGCGに対する経口小分子にも非常に期待しており、これらのプログラムにより、さらに良好に対処できる新たな疾患適応が開かれる可能性があることです。
また、第1相試験を完了し、現在第2相試験の準備が整っている、アパリン受容体作動薬による筋肉温存型選択的体重減少経口小分子もあります。
代謝の分野で多くのことが進行中であり、年末に予定している初のR&Dデーで、これらの重要な分野での exciting な進展について皆様に更新情報をお届けすることを楽しみにしています。
本日のプレゼンテーションでご覧いただいたように、我々は小分子代謝分野で最も深く強力なパイプラインの1つを持っており、今後数年間にわたって一貫した主要なマイルストーンと変曲点のフローがあると考えています。
ご清聴ありがとうございました。
それでは、オペレーターに戻して、Q&Aを始めたいと思います。
ありがとうございます。
質問をされる方は、電話機の*11を押して、お名前が呼ばれるまでお待ちください。
質問を取り下げる場合は、再度*11を押してください。
時間の都合上、各アナリストの方には質問を1つに限らせていただきますので、ご了承ください。
Q&Aの順番を作成しておりますので、しばらくお待ちください。
最初の質問は、BMOのEvan Segerman氏です。どうぞ。
こんにちは。本日のデータと素晴らしいプレゼンテーションをありがとうございます。
忍容性に関するいくつかの要素、特に比較的高い悪心と嘔吐の発生率について掘り下げたいと思います。
10週目と12週目に見られたことについて詳しく説明していただけますか？
そして一歩下がって、資産のPK特性について多くのことを述べられましたが、PKと製剤の観点からそれを改善するために何ができるのかを説明していただけますか？
ありがとうございます。
Evan、Blayです。
この質問にお答えします。
ありがとうございます。これは重要な質問です。常に改善方法を考えているからです。
忍容性プロファイルは、12月に報告したものと一致しています。
被験者が用量を上げている試験の初期にこれらのイベントが集中し、時間とともに減少しているのが見られました。これは、この薬剤クラスで起こっていることがわかっている忍容性の構築の初期の兆候を示しています。
10週目から12週目について具体的にお尋ねですが、発生率は試験を通じて変動しています。
しかし、被験者が最高用量に達した終盤に向けて発生率が減少する明確な傾向があります。
プレゼンテーションで述べたもう1つのポイントは、悪心や嘔吐、下痢、便秘など、ほとんどの胃腸系有害事象の発生率が、被験者の用量が上がるにつれて増加しないことです。
これも、忍容性が構築されていることを示す安心できるポイントです。
しかし、第2B相試験では、錠剤試験で示したように、より低い用量から開始し、漸増を遅くし、第2A相の1週間と比較して4週間に延長することで、これらのイベントの発生率にプラスの影響があると確信しています。
質問に答えられましたでしょうか？
そして製剤について、PKプロファイルと、製剤を改良したり改善したりする能力について言及されましたが、副作用プロファイルをさらに緩和するために何ができるでしょうか？
はい、Evanさん。Rayです。
その点について、明確なメッセージを送りたいと思います。
現在の錠剤製剤に非常に満足しています。そのため、第2B相試験に進んでいます。
そして、第3相試験までこれを継続できると考えています。
しかし、忍容性をさらに改善する追加の方法を常に探しています。
製剤に関しては、代表的な例として、徐放性があります。これは過去数年間、PK特性をさらに調整する方法を見つけるために取り組んできたものです。
したがって、これらの追加の製剤方法を通じて、患者さんの経験をさらに改善する多くの機会があると考えています。
素晴らしい。ありがとうございました。
ありがとうございます。
次の質問をお願いします。
次の質問は、Kuiper SandlerのYasmin Rahimi氏です。どうぞ。
チームの皆様、ありがとうございます。
まず、Blayさん、スライド16でカプセル製剤の12週目または全体の悪心、嘔吐の発生率を非常にうまく分析していただきました。
これを錠剤と比較してどうなのか、お話しいただけますでしょうか？
そのデータをお持ちでしたら教えていただきたいです。
クライアントは、悪心の時間曲線がどのようになっているのか、そしてより重要なのは、全体的な発生率がスライド16と比較してどうなのか、ということを知りたがっています。
2つ目の質問は、3件の肝酵素上昇のケースについてです。特に120 mg投与群の2件のケースが薬剤に関連していないと結論づける根拠は何でしょうか？
患者さんに素因があったことについて詳しく説明されましたが、もう少し詳しく説明していただけますか。肝酵素上昇の傾向がある患者さんであれば、なぜ最初から試験から除外されなかったのでしょうか？
2つの質問をして申し訳ありません。
はい、Blayです。
2つの質問をありがとうございます。
まず、カプセルと錠剤を比較した悪心、嘔吐、そして一般的に胃腸関連のプロファイルについてですが、
数値的に同等です。もちろん変動はあります。異なる試験ですから。
そのため数値的には異なりますが、全体的には同等です。
最も重要なのは、前の質問で述べたように、同様の時間的傾向が見られることです。
つまり、初期に集中し、試験の終わりに向かって発生率が減少する傾向があります。
したがって、カプセルと錠剤の胃腸系の忍容性プロファイルは同等であると分類できます。
肝酵素上昇に関する質問ですが、通話で詳しく説明した通り、2人の参加者が見られました。1人は120 mgのカプセルを投与された方で、ALTが正常上限の3〜5倍未満、ASTが2倍に上昇しました。
しかし重要なのは、その被験者は4日間投与を継続し、ALTとASTを再検査したところ、ALTとASTの両方の値がベースラインの正常値に戻ったことです。これは、薬剤とALT/ASTの上昇との関連性がないことを示す強力な証拠だと考えています。
もう1人は錠剤を投与された被験者で、試験の84日目にASTのみが上昇しました。これは以前の運動と関連しており、クレアチンキナーゼの大幅な上昇を伴っていました。これは筋肉が上昇の潜在的な原因であることを示唆しています。
そして、カプセル試験のプラセボ群でも3例目を報告しました。この方はウイルス症候群と一致してALTとASTの両方が上昇しました。
2つの質問に答えられたでしょうか。
ありがとうございます、Blay。
またキューに戻ります。
次の質問をお願いします。
次の質問は、Citizens JMPのJohn Wolben氏です。どうぞ。
おはようございます。質問に答えていただきありがとうございます。
2グループの患者さんがいたとおっしゃいましたが、12月に最初のグループの8週間のデータを発表されたと思います。
この2つのグループ間で、体重減少や忍容性、ベースラインの人口統計学的特性に違いはありましたか？
はい、ありがとうございます。Blay、どうぞ。
John、重要な質問をありがとうございます。
ご存知の通り、プロトコルは変更していません。
同じ包含/除外基準を使用しました。
元のコホートと2回目の24人の代替参加者のベースライン特性は同等でした。
試験の2回目の部分で唯一の違いは、悪心や嘔吐のために中止するリスクがある、またはコンプライアンスが不十分な可能性のある参加者をより綿密にモニタリングしたことです。
これは、参加者が毎日回答する電子日記を通じて行いました。
そのデータは研究スタッフに送られ、スタッフは積極的にこれらの参加者にフォローアップして、食事を調整したり、悪心や嘔吐をより良く管理するための対症療法を提供しました。
また、代替コホートでコンプライアンスの程度が向上した可能性もあります。
12週目の終わりに約7.5%の体重減少が見られ、プラセボ調整後では9.2%と、治療効果の拡大が見られました。
ただし、これは完全に事後解析であるため、仮説を生成するものであることに注意する必要があります。
しかし、達成可能な有効性レベルを再確認する追加の要素です。
そして、これらの変更を第2B相試験に実装する予定です。
24人の代替参加者の忍容性について言及されましたが、この24人の代替参加者のうち2人が有害事象のために試験薬の投与を中止しました。
繰り返しになりますが、サンプルサイズは小さいですが、これがデータの示すところです。
また、減量や試験薬の中止の数にも変動が見られます。
質的な観点からは、悪心と嘔吐が最も一般的な有害事象でした。
また、全体の集団で報告されたのと同様の時間的傾向も見られました。
非常に興味深いです。ありがとうございました。
少々お待ちください。
申し訳ありません。
次の質問をお願いします。
次の質問は、Lyrinc PartnersのDavid Reisinger氏です。どうぞ。
はい、ありがとうございます。
結果におめでとうございます。
そして詳細なプレゼンテーションをありがとうございます。
2つ質問があります。
まず、8週目から12週目にかけて体重減少が大幅に緩和しました。
これについて質問を受けています。コメントをいただけますでしょうか。
そして2つ目は、潜在的なパートナーシップの議論に関する計画について更新情報をいただけますでしょうか。
今年初めに、このデータセットの公開後に議論を行う可能性があると言及されたと思います。
その点について更新情報をいただければと思います。よろしくお願いします。
最初の質問は私が答え、2つ目の質問も私が答えます。
もちろん、Dave。
まず、これは12週間の試験であり、治療効果の全容を検出するには体重変化が十分に堅牢ではないことを思い出してください。
12週間の他の小分子プログラムを見ると、6週目や8週目と比較して12週目で体重減少の系統的かつ一貫した鈍化が観察されています。
したがって、12週間の異なる時点での曲線の形状が異なるのは驚くべきことではありません。
同じプログラムの26週または36週と比較すると、体重減少が継続的に増加し、拡大していることがわかります。
したがって、見られたデータに基づいて、曝露を延長することで体重減少がさらに拡大し、増加し続けると確信しています。
Dave、2つ目の質問にお答えします。ありがとうございます。
以前に述べたのと同じ目標と同じタイミングを持っています。
肥満および代謝疾患市場が非常に大きく、後期段階の開発と商業化を支援する戦略的パートナーが必要であることを認識しています。
したがって、この話題については一貫性を保っています。
ご質問ありがとうございました。
次の質問をお願いします。
次の質問は、GuggenheimのSimas Fernandez氏です。どうぞ。
素晴らしい。ご質問ありがとうございます。
いくつか簡単な質問です。
まず、漸増試験での60 mgの用量、その用量の製品の性能についてコメントいただけますか。その用量は実際にかなり良好だったように思います。
そこで欠けている可能性のある動態の1つは、用量選択による忍容性です。
漸増試験での60 mgの用量範囲の忍容性は予想より良好でしたか？
基本的に、低用量から開始してゆっくり進めるというアプローチについてお聞きしたいです。
2つ目の質問は、漸増試験でのLFT異常（もしあれば）について、スライドのどこを参照すればよいか教えていただけますか。
これについていくつか質問を受けましたが、スライドデックに含まれていると思います。
ありがとうございます。
Simas、ご質問ありがとうございます。
60 mg群に関しては、スライドに示されているように、10 mgや15 mgと比較して、5 mgで開始してから2週目も5 mgを維持したコホートで、より良好で改善された忍容性が見られました。
これは試験から得られた重要な発見であり、第2B相試験に取り入れる予定です。
全体として、悪心と嘔吐に数値的な差が見られましたが、前述の通り、漸増フェーズ中または初期にイベントが集中する傾向は同様でした。
有効性に関するパフォーマンスについては、体重減少の程度に関して的確にお気づきの通りですが、12週間という短期間では用量反応や体重減少の用量差を見るには十分ではありません。
肝臓に関しては、120 mgの錠剤を投与された被験者1名が、84日目にASTが正常上限の3倍に上昇したと報告しました。
この被験者は試験訪問の3日前に運動をしており、ASTの上昇はクレアチンキナーゼの上昇を伴っていました。
したがって、この上昇の原因は肝臓ではなく、筋肉に関連している可能性が高いです。
ご質問ありがとうございました。
素晴らしい。ありがとうございます。
次の質問をお願いします。
次の質問は、Cancer FitzgeraldのPrakhar Agarwal氏です。どうぞ。
おはようございます。
更新情報をありがとうございます。また、質問にお答えいただきありがとうございます。
この試験は、他のOB/GYN試験と比較してベースラインのBMIが低かったですね。
より高いベースラインBMIに移行すると、体重減少曲線の大きさとスロープがどのように変化するかについてお話しいただけますか？
また、そのより低いベースラインBMIが、8週目から12週目にかけて見られた体重減少の平坦化に影響している可能性はありますか？
2つ目の質問は、PK製剤試験のコホート3の忍容性プロファイルについてお話しいただけますか？
より遅い漸増を行ったコホートです。
2週目までに悪心と嘔吐が低下したことを開示されましたが、他の時点ではどうでしょうか？
ありがとうございます。
ありがとうございます、Prakhar。
ベースラインBMIが低いことに関して、最も重要なのは、プラセボ群と薬剤群の間でバランスが取れていることです。
これが最初に強調したい観察結果です。
第2B相試験に向けて2つ目のポイントは、より高いベースラインBMIとより高い体重を目指すことです。
ご存知の通り、それを行う方法があります。例えば、過体重の被験者の数に上限を設け、BMIが30を超える被験者を強調することなどです。
これには効果量を増加させる可能性があります。
自分たちのプログラムや他のプログラムから見たデータに基づいて、そのベースラインBMIが6週目から12週目の間の曲線の形状に影響を与えるとは考えていません。
しかし、第2B相試験では、計画している包含基準に基づいてベースラインBMIを上げる機会があることは確かです。
60 mgカプセル群と120 mg群の悪心と嘔吐に関しては、前述の通り、最も顕著な違いは最初の2週間に見られました。
全体的に、120 mgと比較して忍容性は同等で、数値的な差がありました。
もちろん、これらの小規模な試験ではサンプルサイズが小さいため、常にいくつかの逸脱が見られますが、プレゼンテーションで報告した通り、最も顕著な違いは最初の2週間に見られました。
ありがとうございます、Prakhar。重要な質問でした。
各アナリストの方には質問を1つに限らせていただきますので、ご了承ください。
次の質問をお願いします。
次の質問は、JeffriesのRoger Song氏です。どうぞ。
ありがとうございます。データについておめでとうございます。
質問は1つに絞ります。
シンプに、PKプロファイルについてコメントいただけますか？この10 ng/mLを超える平均血漿中濃度と、120 mgを超える用量で、長期的な全体的な体重減少がどのように改善されるのか、そして安全性プロファイルに基づいてどの程度の高用量を計画しているのかについてお聞かせください。
ありがとうございます。
ありがとうございます、Roger。
重要な質問です。現在、持っているデータに基づいて議論し、第2B相試験を設計しているところです。
ここでのアイデアは、前臨床GLP毒性試験から十分な安全性マージンがあること、また60 mgと120 mgの間で曝露が比例していることから、第2B相試験で120 mgを超える機会があるということです。
また、前述の通り、漸増を4週間に延長する可能性もあり、これも忍容性を最適化できます。
これら2つを組み合わせることで、忍容性を最適化しながら有効性を高め、最大化する可能性があります。
どの程度高用量にするかは現在議論中です。
ご理解いただけると思いますが、モデリングと用量同定に関して多くの作業があります。
しかし、確かにそれは可能性があり、第2B相試験でより高用量に進むことがプログラムの意図です。
Roger、この数字が決まりましたら、将来的に更新情報をお知らせします。
ご質問ありがとうございました。
次の質問をお願いします。
次の質問は、JP MorganのHardik Parikh氏です。どうぞ。
皆様、おはようございます。
お時間をいただきありがとうございます。
漸増スケジュールに関連して、漸増を調整すると悪心や嘔吐の発生率を潜在的に減少させやすくなるといった洞察を得られるようなデータを見られましたか？
例えば、悪心よりも嘔吐に特に効果があるような特定のレバレッジはありますか？
はい、Parikh氏。Blayです。
重要な質問をありがとうございます。
ご存知の通り、これら2つのイベントは通常セットで発生します。
しかし、スライド21で共有したデータを見ると、5 mgで開始したコホートの2週目に、悪心と嘔吐の両方が減少していることが非常に明確です。
そして繰り返しになりますが、これが最も顕著な結果、あるいは最も説得力のある結果です。
時間とともに、悪心と嘔吐の程度にはばらつきが見られます。
しかし、これら2つのイベントは通常一緒に発生します。
悪心を減少させることができれば、結果として嘔吐の発生も減少させることができます。
ありがとうございます。
次の質問をお願いします。
次の質問は、Lifesci CapitalのMariam Belghetti氏です。どうぞ。
ありがとうございます。おはようございます。データについておめでとうございます。
質問にお答えいただきありがとうございます。
私からは1つだけ質問させていただきます。
自然に、より遅い漸増スケジュールではAEが少なくなりますが、体重減少も遅くなると予想されます。
あなたの考えでは、GSBR 1290の漸増をどこまで遅くできるのでしょうか？
そして、ある時点で達成すべき最低限の体重減少の閾値はありますか？
どうぞ、Blay。
はい、Mariamさん。ご質問ありがとうございます。
もちろん、第2B相試験の目的は、有効性を最大化しながら忍容性の最適化のバランスを取ることです。
本日発表した結果により、より低用量から開始し、より長期の漸増で被験者を曝露し続け、有効性を最大化する自信を得ました。
12週間で他の薬剤と同等の有効性が見られました。
これを26週間や36週間に移行すると、プラセボ調整後の有効性が10%台半ばに増加・向上することが合理的に予想されます。
これが次のステップと現在のデータの解釈の方法です。
Mariamさん、小分子の分野では誰もが週単位の漸増を行っていることも思い出していただきたいと思います。
12週間という短い期間があるため、かなり積極的なタイムスケールで行う必要があります。
第2A相の12週間から第2B相に移行するにつれて、これが26週間から36週間に延長され、その後第2B相では2週間ごとになるのを見てきました。
そして第3相に到達する頃には、4週間ごとに移行しているのを見ています。
第2B相では、より早い段階で4週間ごとに切り替えています。これが役立つと考えているからです。
そして、忍容性を向上させることで、他の薬剤で見られたように有効性にプラスの影響があると考えています。
説明ありがとうございます。
はい。
ご質問ありがとうございました。
これでQ&Aセッションを終了します。
それでは、Ray Stephensに閉会の挨拶をお願いします。
本日の通話にご参加いただき、ありがとうございました。今後もプログラムを継続し、医薬品をすべての人々にとってよりアクセスしやすいものにしていくことを楽しみにしています。
皆様、良い一日をお過ごしください。
これで本日のカンファレンスコールを終了します。
ご参加いただき、ありがとうございました。
これで切断していただいて結構です。
７．Earnings Call Proによる分析結果
🔥Positive Materials
資金状況: 2024年6月30日時点で、同社の現金、現金等および短期投資は9億2710万ドルに達しており、2027年までの主要な臨床マイルストーンを含む運営資金を十分にカバーできる見込み(
GSBR-1290の進展: 第2b相試験が予定通り2024年Q4に開始予定。この薬剤は肥満治療において、最良の経口小分子薬となる可能性が示されている(
新たな臨床試験: 2024年6月に、特発性肺線維症（IPF）治療薬としてのLTSE-2578の第1相試験を開始。これにより、パイプラインの強化と拡充が進んでいる(
EPSの改善: 予想EPSが-0.23ドルであったのに対し、実際のEPSは-0.18ドルで予想を上回る結果となった(
🥶Negative Materials
純損失の拡大: 2024年Q2の純損失は2600万ドルで、前年同期の2330万ドルから増加。これは主に社員関連費用の増加と、研究開発活動の拡大によるもの(
研究開発費の増加: 研究開発費は前年同期の1940万ドルから2210万ドルに増加。これはGLP-1Rフランチャイズの進展と新たな研究プログラムの推進によるもの(
一般管理費の増加: 2024年Q2の一般管理費は1130万ドルで、前年同期の660万ドルから大幅に増加。これは、上場企業としての運営拡大に伴う人件費と専門サービス費用の増加による(
🤖AI Analyst Analysis and Future Forecast
Structure Therapeuticsは、肥満治療薬GSBR-1290の第2b相試験開始を控えており、経口小分子薬のパイプライン強化に成功していることから、中長期的には成長が期待できる企業です。また、豊富なキャッシュポジションは、同社の研究開発を支える堅実な基盤となっており、2027年までの資金調達リスクも限定的です。
しかし、同時に、純損失の拡大や運営コストの増加は、短期的な収益性に対する懸念材料となります。今後は、進行中の臨床試験が成功し、商業化のフェーズに入るまでの資金の使い方と、運営効率の改善が重要な課題となるでしょう。今後12ヶ月間で株価は、新たな臨床データの発表や試験の進展により上下動する可能性が高いと予想されますが、長期的には、肥満治療分野における競争力のあるポジションを築くことができれば、ポジティブな成長が見込まれます。
ご注意：このコンテンツは生成AIなどを利用して作成しています。その為、正確でない可能性がありますので必ずご自身で事実確認をお願いいたしいます。