デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する遺伝子治療薬

Sarepta Therapeutics社が開発したアデノ随伴ウイルスを用いた遺伝子治療薬ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）が、4～5歳の歩けるデュシェンヌ型筋ジストロフィー小児に使うことが2023年6月22日にFDAで承認されました。静注投与1回で320万ドル（約4億6千万円）です。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーは筋肉が痩せ衰えていく難病で、筋肉の衰えは3～6歳で見受けられるようになり、20～30歳代の若さで心臓や呼吸器の不全で命を落とすことが少なくありません。この遺伝子治療では、マイクロジストロフィン遺伝子を直接、筋細胞に導入して、マイクロジストロフィンを発現させることで筋肉細胞を正常化します。