先週のデータを受けて、コージェント・バイオサイエンスを見直す
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概要
進行性全身性肥満細胞症に対するBezuclastinibのフェーズ2データを受けて金曜日に58%ポップした後、株価はBuy、Sell、Holdのどれでしょうか？
本稿では、コージェント・バイオサイエンス（COGT）を中心に、進行性全身性肥満細胞症における競合状況を概観する。
全身性肥満細胞症は、骨髄やその他の皮膚外組織における肥満細胞の過剰な蓄積を特徴とする、異質な疾患群です。
進行性全身性肥満細胞症（ASM）は、生存期間中央値が数ヶ月から数年である、より侵攻性の高いSMの一形態です。ASMには3つの病型があります。進行性肥満細胞症、血液腫瘍を合併する肥満細胞症、肥満細胞白血病です。
SMの分子異常の多くは、KIT（KITをコードする遺伝子）の機能獲得型変異が関与しています。SM患者の90％以上は、エクソン17のKIT変異を有しています。D816V変異はSMで最も一般的なKIT変異です。D816V変異は、組織における肥満細胞の病理学的蓄積を増加させる。
血清トリプターゼは肥満細胞から産生される蛋白分解酵素であり、20ng/mL以上がSMの診断基準の一つとなっている。SM患者の10％では20ng/mL以下であることもある。骨髄生検も肥満細胞の蓄積を示すために行われる。
SM 患者の場合、肥満細胞の活性化によりアナフィラキシー反応が引き起こされることがあるため、エピネフリン を携帯する必要があります。進行した SM では、同種造血細胞移植が唯一の治癒的治療法ですが、標的薬剤が内科的治療の主役です。
クラドリビン、その他のチロシンキナーゼ阻害剤、IFN-alfaは、ASMの内科的治療の第一選択薬として使用されています。進行性SMや肥満細胞白血病のような進行性の疾患では、ミドスタウリン（マルチキナーゼ/KIT阻害剤、ノバルティス）（NVS）またはアバプリチニブ（経口、タイプ1マルチキナーゼ阻害剤、ブループリント社）（BPMC）による初期全身治療が提案されます。これらの薬剤はいずれもKIT変異の状態に関係なく使用することができます。
ミドスタウリンは、ほとんどの進行性SM患者に対する第一選択薬として使用されています。進行性SM（多くの患者は評価可能な臓器障害も有していた）を対象とした本剤の第2相試験において、客観的奏効率（ORR）は60％（CRなし）、全生存期間の中央値は29ヶ月でした。また、本剤はFLT3遺伝子変異を有するAMLの治療薬として承認されています。
アバプリチニブは、進行性SM（KIT変異に関係なく）に対して承認されていますが、血小板数が低い場合（50K/μL未満）、頭蓋内出血のリスクが高まるため禁忌とされています。第2相試験において、本剤のORRは75％（CRは19％）であった。また、血清トリプターゼの50％以上の改善は90％の患者さんで認められました。本薬は、消化管間質腫瘍（GIST）の治療薬としても承認されています。本剤のピーク時年間売上予測は308百万ドルです。
年間発症率が10万人に1人、米国での新規発症数が3250人/年、年間卸売価格が38万4000ドルで、先進的SMは米国だけで10億ドル/年の収益機会（投入年間価格＝WACの74％）です。
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