ASCO：アルセルクスのCAR-TはJ&J-LegendのCarvyktiに匹敵するとアナリストが指摘
2022年6月7日 06時05分
CAR-T療法は、中央値12.1カ月の追跡の結果、患者の全奏効率は100％であり、そのうち71％が完全奏効またはストリンジェントな完全奏効を達成しました。
Arcellxは、自社のCAR-T医薬品の早期臨床試験に、よりタフでより攻撃的な多発性骨髄腫の患者を含めるというリスクを負いました。しかし、それは問題ではなく、「どのように考えても」、この小さなバイオテクノロジーは、ジョンソン＆ジョンソンとレジェンドバイオテックによる市場をリードする治療法に匹敵する十分強力なデータを打ち出したと思われるからだ。
メリーランド州に拠点を置くアーセルクスは、金曜日にシカゴで開催された2022年米国臨床腫瘍学会（ASCO）年次総会で、多発性骨髄腫に対する同社のBCMA特異的CAR修飾T細胞療法、CART-ddBCMAに関する最新情報を発表しました。
このデータは、再発または難治性の多発性骨髄腫患者を対象とした第1相試験から得られたもので、有効性と安全性の解析に適格な、少なくとも3種類の前治療を受けた31名の患者を含んでいます。このうち、21名の患者さんには、骨髄以外の軟部組織に腫瘍を形成して広がったがんである髄外性病変を含む「予後不良因子」が認められました。
CAR-T療法は、中央値12.1カ月の追跡調査後に全奏効率が100％となり、そのうちの71％の患者さんが完全奏効以上を達成しました。多発性骨髄腫における完全奏効とは、バイオマーカー検査に基づき、最小限の病変が検出されることを意味します。
安全性については、CAR-T療法の忍容性は良好でしたが、サイトカイン放出症候群と免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群（ICANS）の症例が試験参加者に見られました。Arcellx社は、具体的な安全性データを提供していないが、サイトカイン放出症候群の症例は軽度であり、グレード3のICANS事象を発症した患者は1名のみであったと述べている。
SVB証券のアナリストは、アルセルクスの治療法をJ&JとレジェンドのCarvyktiと比較し、「このデータは引き続き印象的」と述べています。Carvyktiは、4つの前治療法の後に多発性骨髄腫の治療薬として2月に承認されたものです。
「更新されたデータをどのように切り取っても、CART-ddBCMAの有効性の結果は、クラスリーダーであるcilta-cel（Carvykti）-最高の応答、（最小残存病変）陰性、および耐久性の測定と一致している」とSVB証券は月曜日のメモに書いている。
Arcellx社は、J&J社やLegend社の試験と比較して、髄外疾患の患者の割合が高いにもかかわらず、これらすべてを管理しました。SVB証券によれば、このタイプの多発性骨髄腫は治療が困難であるとのことです。CART-ddBCMAは、製造に関しても優位に立つ可能性があります。特定の治療ターゲットに結合するように設計された新規合成タンパク質を使用する、アーセルクス社独自のDドメイン結合技術は、スケールアップに役立ち、製品リリースまでの期間をより広く提供できるかもしれないと、同社は述べています。
Arcellxの株価は、月曜日の午後、前日の終値13.09ドルに対して23％上昇し、16.23ドルで取引されています。
Arcellxの次の予定は、12月に開催される米国血液学会で再度データを更新することです。同社は、3月に発表した年度末決算報告書によると、2022年末までに本療法を第2相ピボタル試験に移行させることを目標としています。SVB証券は、CART-ddBCMAの製造方法についても、自社または外部委託による詳細を待っているところです。
J&Jマシーンに対抗する治療薬をどのように発売するのか、という小さなバイオテクノロジー企業が直面する大きな問題を振り払うには、これら3つのピースがすべて揃う必要があります。SVB証券は、カーヴィクティが顕著な先行者であり、CART-ddBCMAのような商業的CAR-Tを開発しスケールアップするには巨額の投資が必要であると指摘しています。
J&JとレジェンドもASCOでCarvyktiを取り上げ、このCAR-T療法が重度前治療の多発性骨髄腫患者で効果を持続し、集団の早い段階で投与すると腫瘍を縮小させたという新ラウンドのデータを発表しています