バーテックス（VRTX） 初の遺伝子治療Casgevyの課題

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バーテックスのCasgevy 　FDAから承認取得

2020年に「CRISPR/Cas9（クリスパ−/キャスナイン）遺伝子編集技術」を開発した二人の科学者がノーベル賞を受賞しました。

そして昨年12月8日、この遺伝子編集技術を用いて血液疾患の「鎌状赤血球症（SCD）」を適応とした治療法がFDAで初めて承認を取得しました。

製品名「Casgevy（キャスジェビ−・キャスゲビ−とも表現） 」
共同開発パートナーは遺伝子編集のスペシャリストでもあるクリスパ−・セラピューティクス（ティッカーシンボル：CRSP）です。

そして今月16日、FDAが2つ目の適応症である「12歳以上の輸血依存性βサラセミア（TDT）患者」においてもCasgevyを承認したと発表しました。

承認後の株価