バーテックス（VRTX）の新薬と新薬候補

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バーテックス・ファーマシューティカルズとは

VRTX（ヴァーテックス・ファーマシューティカルズとも表記）はアメリカ合衆国・マサチューセッツ州・ボストンに本社を置くバイオ医薬品会社です。
1989年設立
創業者ジョシュア・ボガー

製品ポートフォリオ

バーテックスは現在、難病である嚢胞性線維症（CF）の治療薬に特化したポートフォリオとなっています。
主力製品
「TRIKAFTA 」2019年承認
（エレクサカフトール・テザカフトール・イバカフトール）

その他CF治療薬
「SYMDEKO 」（テザカフトール・イバカフトール）
「ORKAMBI」（ルマカフトール・イバカフトール）
「KALYDECO」（イバカフトール）
＊嚢胞性線維症は難病指定されている疾患で主な症状は分泌液の粘性過多による慢性気管支炎等

新薬 Casgevy（Exa-cel）

ゲノム編集技術「CRISPR/Cas9」を使った治療で、スイスのCRISPRセラピューティクスと共同開発した製品です。
患者から採取した造血幹細胞にゲノム編集を施し再び患者に投与する治療法で、ゲノム編集を使った治療の承認は米国初となります。

・2023年
　11月　英国でSCDとTDTを対象に世界で初めて承認されました。
　12月　米国でSCDを対象に承認されました。
・2024年
　1月9日　サウジアラビアでSCDとTDTを対象に承認されました。サウジアラビアは世界でもSCDとTDTの有病率が高い国でこれらの遺伝性血液疾患を抱える患者が数千人いると言われています。
　1月16日　米国でTDTを対象に承認されました。