VCTX210&VCTX211（Vertex&CRISPR Therapeutics）

今回はVertexとCRISPR Therapeuticsが共同開発しているVCTX210&VCTX211について掘っていきます！

CRISPR Therapeuticsのパイプラインにも入っていますが、どちらかと言うとVertexの方が気合入ってそうなイメージを受けました。

また本記事は有料部があります。
P1段階の製品のため有料部情報は少ないです。
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VCTX210

VCTX210は、1型糖尿病の治療のために開発されている治療法です。この治療法は、CRISPR Therapeuticsによる遺伝子編集技術とViaCyte社の多能性ヒト幹細胞株技術の組み合わせであるCyT49に基づいています。
簡単に言うと、VCTX210は、患者の体内でインスリンを自然に生成できるようにするために、遺伝子編集された幹細胞を使用しています。

これにより1型糖尿病治療において、患者が外部からのインスリン注射に頼る必要がなくなると同時に、移植による免疫抑制剤の使用も避けることが可能です。

Sweet Spot: CRISPR Therapeutics, ViaCyte Dose First Patient with Cell Therapy for Type 1 Diabetes

CyT49の多能性ヒト幹細胞株

CyT49の多能性ヒト幹細胞株は、特に患者の免疫系による破壊を避けるために設計されています。

免疫回避型細胞治療として、患者の体内で免疫系による拒否反応を受けることなく機能することが期待されています。

また、これらの細胞は、膵臓の内分泌細胞に分化し、患者の血糖レベルを調節するために必要なインスリンを生産すると期待されています。

細胞はViaCyteのPEC-Directと同タイプのデバイスに収められ、皮下に埋め込まれます。

VCTX211

さらに後継品プログラムも臨床に入っています。VCTX211はVCTX210の基本的な構造を持ちながらも、追加の遺伝子編集が施されており、細胞の適応性と生存率を高めることを目的としています。

この追加の遺伝子編集により、VCTX211はVCTX210と比較してさらに進化した治療法として位置づけられています。PEC211という細胞シリーズみたいですが、具体的な編集については公開情報を見つけられませんでした。