Rusfertide（Protagonist Therapeutics&武田薬品工業）

武田薬品工業とProtagonist Therapeutics社は、希少血液疾患の治療薬候補rusfertideの開発・商業化に関する全世界ライセンスおよび提携契約を締結👏

Rusfertideは、真性多血症の治療薬として開発中。契約により、武田薬品は米国外での開発権とグローバル商業化活動を担う👀https://t.co/uV2druNmP2 pic.twitter.com/OURR2FAHD3

— チクチク@製薬ブログ (@mrnetinfo) February 1, 2024

本日は武田薬品工業が連携で得たRusfertideを掘っていきます！

概要と作用機序

Rusfertideは真性多血症（ポリサイトーシア・ヴェラ:PV）やベータサラセミアの治療に向けて開発中のヘプシジンミメティックです。

ヘプシジンは、鉄のホメオスタシスを制御する天然のホルモンであり、rusfertideはこれを模倣します。rusfertideはペプシジンを真似て、フェロポルチンに結合し、骨髄内の鉄の可用性を減少させ、過剰な赤血球生成を減らす作用をもちます。

要は『体が鉄過剰に陥らないように作用する』ペプシジンを模倣することで、鉄を体が使えないようにして、血の過剰産生をとめるって薬ですね！

ベータサラセミアにはなんで効くの？

真性多血症に効きそうなのはわかりますが、鉄利用をおさえるのにベータサラセミアにおいて、赤血球の産生が増加するのって違和感ありますよね？