ソタテルセプト:Winrevair(MSD)
こんにちは！今回は、肺動脈性肺高血圧症（PAH）の新しい治療薬、ソタテルセプト（Sotatercept）と、それに関連するアクチビン（Activin）について、詳しく掘っていきます💪
ソタテ『ルセプト』って名前から受容体抗体ですね！エタネルセプトとかと同じです。
ちなみにブレイクスルーセラピー指定やオーファンドラッグ指定もFDAから受けています！
ソタテルセプトとは？
ソタテセプトは、PAHという肺の血圧が異常に高くなる病気の治療薬です。この病気は、肺の血管が狭くなり、血液の流れが悪くなることで引き起こされます。ソタテセプトは、血管の壁が厚くなるのを防ぐ薬です。
ソタテルセプトの構造
ソタテルセプトは、人のIgGのFcドメインに結合したヒトアクチビン受容体IIAの細胞外ドメインから構成されています。
少しわかりにくいので補足すると
IgGのFcドメイン：人間の抗体の一部です。抗体は、体が病原菌や異物を認識して攻撃するためのたんぱく質で、Fcドメインはその抗体の一部です。抗体のY字の下の部分です。この部分は、免疫システムとの相互作用に役立ちます。
アクチビン受容体IIA（ActRIIA）の細胞外ドメイン：この部分は、特定のたんぱく質(リガンド)を捕まえる働きをします。PAHの患者さんでは、このリガンド=アクチビンが過剰に働いて血管の細胞が増えすぎてしまうので、ソタテルセプトがこのリガンドを捕まえて働かないようにします。
ソタテルセプトの働き方
ソタテルセプトは、体内の特定のタンパク質（アクチビン）に結合し、その働きを抑えることで効果を発揮します。これにより、肺の血管が正常な状態を保ちやすくなり、血圧が下がります。
要はアクチビンが肺の血管壁を厚くするので、そこを阻害する訳です。
アクチビンとは？
アクチビンは、細胞の成長や修復に関わるタンパク質です。体のさまざまな場所で作られており、いくつか役割がありますが、気になったのは以下2つ。
細胞の成長と修復：アクチビンは、傷ついた皮膚や脳の修復を助けます 。なんだか副作用に関わりそうな機序🤔
免疫と炎症の調節：体が病気やけがをしたときに、アクチビンは免疫反応を調節して炎症をコントロールします 。コチラの血管での異常活性が肺高血圧症につながるわけですね🤔
アクチビンと肺高血圧症
PAHでは、アクチビンが肺の血管壁を厚くし、血流を妨げる原因の一つとされています。これにより、肺の血圧が上がり、呼吸が苦しくなるわけですね！
もう少し詳しく背景&臨床試験チェック
PAHは、肺動脈の狭窄とリモデリング（再構築）によって引き起こされる進行性の病気です。
この病気により肺動脈の圧力が上昇し、最終的には右心室の負担が増し、右心不全や死に至ることがあります。
既存の治療法ではある程度の改善が見られますが、依然として高い死亡率と罹患率が課題となっています。そんな中ソタテルセプトの第3相試験が行われ、その結果が注目されています。
ここからは試験の詳細とその結果について見ていきます！
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